Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse for at vurdere farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelte og flere orale doser af AFQ056 hos børn med fragilt X-syndrom (FXS)

6. december 2020 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Sekventiel, to-perioders undersøgelse for at vurdere farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelte og multiple orale doser af AFQ056 hos patienter med FXS (fragilt X-syndrom) i alderen 5-11 år (kohorte 1) og 3-4 år (kohorte 2)

Formålet med denne undersøgelse er at karakterisere farmakokinetikken og sikkerheden/tolerabiliteten af ​​AFQ056 hos børn med Fragilt X-syndrom (FXS)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
21

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af FXS
  • Ved screening og første baseline skal vitale tegn, kropsvægt og kropsmasseindeks (BMI) være aldersspecifikke inden for normalområdet.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) af forsøgslægemidlet før screening indtil afslutningen af ​​studiebesøget.
  • Anamnese med overfølsomhed over for AFQ056 eller enhver mGluR-antagonist.
  • Kvindelige patienter, der er bekræftet eller mistænkt for at være seksuelt aktive.
  • Anamnese eller tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant sygdom af enhver større systemorganklasse inden for de seneste 2 år forud for screening, inklusive men ikke begrænset til psykiatriske, neurologiske, kardiovaskulære, endokrine, metaboliske, nyre- eller gastrointestinale lidelser (undtagen typiske træk ved FXS) ).
  • Rygere.
  • Tab af ≥10 % af det samlede blodvolumen inden for 8 uger (eller mindre, hvis det kræves for denne aldersgruppe og/eller i henhold til lokal regulering) før dosering eller længere, hvis det kræves for denne aldersgruppe og/eller af lokal regulering.
  • Betydelig sygdom, der ikke forsvandt fuldstændigt mindst fire uger før det første baselinebesøg.
  • Eventuelle unormale laboratorieværdier ved screening eller første baseline, som efter investigatoren er klinisk signifikante og kan bringe forsøgspersonens sikkerhed i fare.
  • Brug af (eller brug inden for mindst 5 halveringstider før dosering) samtidig medicin, der er stærke/moderat hæmmere eller inducere af CYP1A1/2, CYP2C9/19 eller CYP3A4
  • Anamnese eller tilstedeværelse af hepatitis B/C eller HIV ved screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Alle studiefag
Medicin: AFQ056

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Arealet under plasma (eller serum eller blod) koncentration-tid kurve fra tid nul til uendelig [masse x tid / volumen] (AUCinf)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 7 (periode 2): præ-dosis; 0,5, 2, 4, 8 timer efter dosis
Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 7 (periode 2): præ-dosis; 0,5, 2, 4, 8 timer efter dosis
Arealet under plasma- (eller serum eller blod) koncentration-tid-kurven fra tidspunktet nul til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration [masse x tid/volumen] (AUClast)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 7 (periode 2): præ-dosis; 0,5, 2, 4, 8 timer efter dosis
Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 7 (periode 2): præ-dosis; 0,5, 2, 4, 8 timer efter dosis
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 7 (periode 2): præ-dosis; 0,5, 2, 4, 8 timer efter dosis
Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 7 (periode 2): præ-dosis; 0,5, 2, 4, 8 timer efter dosis

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Fysisk undersøgelse
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Vitale tegn og kropsmål
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Elektrokardiogrammer
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
hæmatologi
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
blodkemi
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
neurologisk undersøgelse
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; en gang på dag 7
Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; en gang på dag 7
Overvågning af bivirkninger (AE).
Tidsramme: Under undersøgelsen (i alt ca. 32 dage) og 3 dage efter undersøgelsens afslutning
Under undersøgelsen (i alt ca. 32 dage) og 3 dage efter undersøgelsens afslutning
Overvågning af alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Under undersøgelsen (i alt ca. 32 dage) og 30 dage efter undersøgelsens afslutning
Under undersøgelsen (i alt ca. 32 dage) og 30 dage efter undersøgelsens afslutning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2013

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. november 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. december 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger