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Estudo Clínico para Avaliar a Farmacocinética, Segurança e Tolerabilidade de Doses Orais Únicas e Múltiplas de AFQ056 em Crianças com Síndrome do X Frágil (FXS)

6 de dezembro de 2020 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudo Sequencial de Dois Períodos para Avaliar a Farmacocinética, Segurança e Tolerabilidade de Doses Orais Únicas e Múltiplas de AFQ056 em Pacientes com FXS (Síndrome do X Frágil) de 5 a 11 anos (Coorte 1) e 3 a 4 anos (Coorte 2)

O objetivo deste estudo é caracterizar a farmacocinética e a segurança/tolerabilidade do AFQ056 em crianças com Síndrome do X Frágil (FXS)

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
21

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Espanha, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico geneticamente confirmado de FXS
  • Na triagem e na primeira linha de base, os sinais vitais, o peso corporal e o índice de massa corporal (IMC) devem ser específicos para a idade dentro dos intervalos normais.

Critério de exclusão:

  • Uso de qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) do medicamento experimental antes da triagem até o final da visita do estudo.
  • História de hipersensibilidade a AFQ056 ou qualquer antagonista de mGluR.
  • Pacientes do sexo feminino confirmadas ou suspeitas de serem sexualmente ativas.
  • História ou presença de qualquer doença clinicamente significativa de qualquer classe de sistema de órgãos principais, nos últimos 2 anos antes da triagem, incluindo, entre outros, distúrbios psiquiátricos, neurológicos, cardiovasculares, endócrinos, metabólicos, renais ou gastrointestinais (exceto para características típicas de FXS ).
  • Fumantes.
  • Perda de ≥10% do volume total de sangue dentro de 8 semanas (ou menos, se necessário para esta faixa etária e/ou por regulamentação local) antes da administração ou mais, se necessário para esta faixa etária e/ou por regulamentação local.
  • Doença significativa que não foi completamente resolvida pelo menos quatro semanas antes da primeira consulta inicial.
  • Quaisquer valores laboratoriais anormais na triagem ou na primeira linha de base que sejam, na opinião do investigador, clinicamente significativos e possam comprometer a segurança do sujeito do estudo.
  • Uso de (ou uso dentro de pelo menos 5 meias-vidas antes da administração) medicamentos concomitantes que são inibidores fortes/moderados ou indutores de CYP1A1/2, CYP2C9/19 ou CYP3A4
  • Histórico ou presença de Hepatite B/C ou HIV na triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Todas as disciplinas do estudo
Medicamento: AFQ056

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
A área sob a curva de concentração-tempo do plasma (ou soro ou sangue) do tempo zero ao infinito [massa x tempo / volume] (AUCinf)
Prazo: Período de tempo: Dia 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 7 (período 2): pré-dose; 0,5, 2, 4, 8 horas após a dose
Período de tempo: Dia 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 7 (período 2): pré-dose; 0,5, 2, 4, 8 horas após a dose
A área sob a curva de concentração-tempo do plasma (ou soro ou sangue) desde o tempo zero até o momento da última concentração quantificável [massa x tempo / volume] (AUClast)
Prazo: Período de tempo: Dia 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 7 (período 2): pré-dose; 0,5, 2, 4, 8 horas após a dose
Período de tempo: Dia 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 7 (período 2): pré-dose; 0,5, 2, 4, 8 horas após a dose
Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: Período de tempo: Dia 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 7 (período 2): pré-dose; 0,5, 2, 4, 8 horas após a dose
Período de tempo: Dia 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 7 (período 2): pré-dose; 0,5, 2, 4, 8 horas após a dose

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Exame físico
Prazo: Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
Sinais vitais e medidas corporais
Prazo: Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
Eletrocardiogramas
Prazo: Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
hematologia
Prazo: Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
química do sangue
Prazo: Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez a qualquer momento entre 24-72 horas após o dia 7
exame neurológico
Prazo: Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez no dia 7
Triagem: uma vez a qualquer momento entre o Dia -30 e o Dia -1; uma vez no dia 7
Monitoramento de eventos adversos (EA)
Prazo: Durante o estudo (total de aproximadamente 32 dias) e 3 dias após a conclusão do estudo
Durante o estudo (total de aproximadamente 32 dias) e 3 dias após a conclusão do estudo
Monitoramento de eventos adversos graves (SAE)
Prazo: Durante o estudo (total de aproximadamente 32 dias) e 30 dias após a conclusão do estudo
Durante o estudo (total de aproximadamente 32 dias) e 30 dias após a conclusão do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de março de 2012

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
21 de novembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de novembro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
30 de novembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
8 de dezembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de dezembro de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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