Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus AFQ056:n yksittäisten ja useiden suun kautta otettavien annosten farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä varten lapsille, joilla on hauras X-oireyhtymä (FXS)

sunnuntai 6. joulukuuta 2020 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Peräkkäinen, kaksijaksoinen tutkimus AFQ056:n yksittäisten ja useiden suun kautta otettavien annosten farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioimiseksi potilailla, joilla on FXS (Fragile X -oireyhtymä) 5–11-vuotiailla (kohortti 1) ja 3–4-vuotiailla (kohortti 2)

Tämän tutkimuksen tavoitteena on karakterisoida AFQ056:n farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta/siedettävyyttä lapsilla, joilla on Fragile X -oireyhtymä (FXS)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
21

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Espanja, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu FXS-diagnoosi
  • Seulonnassa ja ensimmäisessä lähtötasossa elintoimintojen, painon ja painoindeksin (BMI) on oltava ikäkohtaisia ​​normaaleissa rajoissa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen käyttö tutkimuslääkkeen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa tutkimuskäynnin loppuun asti.
  • Aiempi yliherkkyys AFQ056:lle tai jollekin mGluR-antagonistille.
  • Naispotilaat, joiden on vahvistettu tai epäillään olevan seksuaalisesti aktiivisia.
  • Aiempi tai esiintynyt kliinisesti merkittävä minkä tahansa tärkeimmän elinjärjestelmän sairaus viimeisen 2 vuoden aikana ennen seulontaa, mukaan lukien psykiatriset, neurologiset, kardiovaskulaariset, endokriiniset, aineenvaihdunta-, munuais- tai ruoansulatuskanavan häiriöt (paitsi FXS:n tyypilliset piirteet, mutta ei niihin rajoittuen). ).
  • Tupakoitsijat.
  • ≥10 %:n menetys kokonaisveren tilavuudesta 8 viikon sisällä (tai vähemmän, jos tämä ikäryhmä ja/tai paikalliset määräykset niin vaativat) ennen annostelua tai pidempään, jos tämä ikäryhmä ja/tai paikalliset määräykset edellyttävät.
  • Merkittävä sairaus, joka ei parantunut kokonaan vähintään neljä viikkoa ennen ensimmäistä peruskäyntiä.
  • Kaikki poikkeavat laboratorioarvot seulonnassa tai ensimmäisessä lähtötasossa, jotka ovat tutkijan mielestä kliinisesti merkittäviä ja voivat vaarantaa tutkittavan turvallisuuden.
  • Samanaikaisten lääkkeiden käyttö (tai käyttö vähintään 5 puoliintumisajan sisällä ennen annostelua), jotka ovat voimakkaita/kohtalaisia ​​CYP1A1/2:n, CYP2C9/19:n tai CYP3A4:n estäjiä tai indusoijia
  • Hepatiitti B/C tai HIV:n historia tai esiintyminen seulonnassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Kaikki opiskeluaineet
Lääke: AFQ056

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Plasman (tai seerumin tai veren) pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollasta äärettömään [massa x aika / tilavuus] (AUCinf)
Aikaikkuna: Aikakehys: Päivä 1 (jakso 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen; Päivä 7 (jakso 2): ennen annosta; 0,5, 2, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen
Aikakehys: Päivä 1 (jakso 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen; Päivä 7 (jakso 2): ennen annosta; 0,5, 2, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen
Plasman (tai seerumin tai veren) pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nolla viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen [massa x aika / tilavuus] (AUClast)
Aikaikkuna: Aikakehys: Päivä 1 (jakso 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen; Päivä 7 (jakso 2): ennen annosta; 0,5, 2, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen
Aikakehys: Päivä 1 (jakso 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen; Päivä 7 (jakso 2): ennen annosta; 0,5, 2, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Aikakehys: Päivä 1 (jakso 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen; Päivä 7 (jakso 2): ennen annosta; 0,5, 2, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen
Aikakehys: Päivä 1 (jakso 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen; Päivä 7 (jakso 2): ennen annosta; 0,5, 2, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Lääkärintarkastus
Aikaikkuna: Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Elintoiminnot ja kehon mitat
Aikaikkuna: Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Elektrokardiogrammit
Aikaikkuna: Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
hematologia
Aikaikkuna: Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
veren kemia
Aikaikkuna: Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
neurologinen tutkimus
Aikaikkuna: Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran päivänä 7
Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran päivänä 7
Haittatapahtumien (AE) seuranta
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (yhteensä noin 32 päivää) ja 3 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen
Tutkimuksen aikana (yhteensä noin 32 päivää) ja 3 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen
Vakavien haittatapahtumien (SAE) seuranta
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (yhteensä noin 32 päivää) ja 30 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen
Tutkimuksen aikana (yhteensä noin 32 päivää) ja 30 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 1. maaliskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. lokakuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. lokakuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 21. marraskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 29. marraskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 30. marraskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 8. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Sunnuntai 6. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. syyskuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia