Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nová metoda léčby dědičné cerebelární ataxie – Transplantace mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku (SCA)

18. června 2012 aktualizováno: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Bezpečnost a účinnost transplantace mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku u pacientů s hereditární cerebelární ataxií

Dědičná cerebelární ataxie je typem autozomálně dominantního genetického onemocnění, léze postihující hlavně mozeček, ale mohou být postiženy i míchy a hlavové nervy. Celkem 20 molekulárně diagnostikovaných pacientů se SCA1 rozdělených do dvou skupin. Jedna skupina přijatá k léčbě transplantace kmenových buněk, druhá skupina bude kontrolní. Účel tohoto projektu prokázat, že alogenní mezenchymální kmenové buňky z pupečníku jsou aplikovány klinicky bezpečně a při léčbě hereditární cerebelární ataxie je platný.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Po přijetí by pacienti, kteří přijali transplantaci, podstoupili fyzikální vyšetření, krevní a močové testy, elektrokardiogram, elektrofyziologické vyšetření; vyhodnocení symptomů SCA1 (rovnováha, chůze, obratnost, třes, paměť, nálada a koncentrace), poté terapie kmenovými buňkami: po přípravě kmenových buněk , pacienti přijali 4x transplantaci kmenových buněk lumbální punkcí, doba mezi dvěma ošetřeními je 3-5 dní. Kontrola obdrží pouze hodnocení symptomů SCA1.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Yihua An

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. 18-65 let věku
  2. Molekulárně diagnostikovaný SCA1

Kritéria vyloučení:

  1. Kognitivně postižení jedinci
  2. Schizofrenici
  3. Pacienti se závažným onemocněním ledvin a jater, epilepsií, srdečním onemocněním, plicním onemocněním, srdeční arytmií, diabetes insipidus, leukémií a některým dalším centrálním nervovým onemocněním (jako je Parkinsonova choroba, příhoda mozkových cév a spol.)
  4. Věk méně než 18 let, věk vyšší než 65 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Žádný zásah: Kontrolní skupina
Deset pacientů ve skupině podstoupí pouze funkční vyšetření nervů a elektrofyziologické vyšetření před a 1,3,6,12 měsíců po náboru. Nebudou akceptovat buněčnou terapii.
Experimentální: Transplantace kmenových buněk
10 pacientů ve skupině přijímá transplantaci kmenových buněk.
Jiný: transplantace kmenových buněk
Pacienti přijali 4x transplantaci kmenových buněk lumbální punkcí, doba mezi dvěma ošetřeními je 3-5 dní a dávka je asi 2 ml (včetně 1×10'7 buněk).
Ostatní jména:
  • Buněčná terapie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
krevní test
Časové okno: do jednoho týdne před transplantací
bílé krvinky, neutrofilní granulocyty, leukocyty, glutamát-pyruviktransamináza (GPT), glutamová oxaloctová transamináza, laktátdehydrogenáza (LDH), Chydroxybutyrátdehydrogenáza (HBDH)、fosfokreatin)umarátkináza (CK)Uramacinása (CK)Uramacid kreatinu α1- mikroglobulin、β2- mikroglobulin；lymfotoxin (LCT). Nádorové markery (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Klasifikace lymfocytů
do jednoho týdne před transplantací
Nervové funkční hodnocení
Časové okno: do jednoho týdne před transplantací
  1. Časovaný test up-and-go, 5minutový test dolů a nahoru
  2. skóre ICARS
  3. Upravená stupnice účinnosti Falls
  4. Berg hodnocení rovnováhy

  5. Stupnice hodnocení třesu:

    • Část A – Hodnocení místa/závažnosti třesu
    • Část B - Rukopis a kresby
    • Část C - Funkční postižení vyplývající z třesu
  6. Dotazníky týkající se spánku, deprese (Beck Depression Inventory) (BDI), bdělosti (Computerized Continuous Performing Tasks) a paměti (Mini Mental State Examination)
do jednoho týdne před transplantací
krevní test
Časové okno: 1 měsíc po transplantaci
bílé krvinky, neutrofilní granulocyty, leukocyty, glutamát-pyruviktransamináza (GPT), glutamová oxaloctová transamináza, laktátdehydrogenáza (LDH), Chydroxybutyrátdehydrogenáza (HBDH)、fosfokreatin)umarátkináza (CK)Uramacinása (CK)Uramacid kreatinu α1- mikroglobulin、β2- mikroglobulin；lymfotoxin (LCT). Nádorové markery (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Klasifikace lymfocytů
1 měsíc po transplantaci
krevní test
Časové okno: 3 měsíce po transplantaci
bílé krvinky, neutrofilní granulocyty, leukocyty, glutamát-pyruviktransamináza (GPT), glutamová oxaloctová transamináza, laktátdehydrogenáza (LDH), Chydroxybutyrátdehydrogenáza (HBDH)、fosfokreatin)umarátkináza (CK)Uramacinása (CK)Uramacid kreatinu α1- mikroglobulin、β2- mikroglobulin；lymfotoxin (LCT). Nádorové markery (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Klasifikace lymfocytů
3 měsíce po transplantaci
krevní test
Časové okno: 6 měsíců po transplantaci
bílé krvinky, neutrofilní granulocyty, leukocyty, glutamát-pyruviktransamináza (GPT), glutamová oxaloctová transamináza, laktátdehydrogenáza (LDH), Chydroxybutyrátdehydrogenáza (HBDH)、fosfokreatin)umarátkináza (CK)Uramacinása (CK)Uramacid kreatinu α1- mikroglobulin、β2- mikroglobulin；lymfotoxin (LCT). Nádorové markery (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Klasifikace lymfocytů
6 měsíců po transplantaci
krevní test
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
bílé krvinky, neutrofilní granulocyty, leukocyty, glutamát-pyruviktransamináza (GPT), glutamová oxaloctová transamináza, laktátdehydrogenáza (LDH), Chydroxybutyrátdehydrogenáza (HBDH)、fosfokreatin)umarátkináza (CK)Uramacinása (CK)Uramacid kreatinu α1- mikroglobulin、β2- mikroglobulin；lymfotoxin (LCT). Nádorové markery (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Klasifikace lymfocytů
12 měsíců po transplantaci
Nervové funkční hodnocení
Časové okno: 1 měsíc po transplantaci
  1. Časovaný test up-and-go, 5minutový test dolů a nahoru
  2. skóre ICARS
  3. Upravená stupnice účinnosti Falls
  4. Berg hodnocení rovnováhy

  5. Stupnice hodnocení třesu:

    • Část A – Hodnocení místa/závažnosti třesu
    • Část B - Rukopis a kresby
    • Část C - Funkční postižení vyplývající z třesu
  6. Dotazníky týkající se spánku, deprese (Beck Depression Inventory) (BDI), bdělosti (Computerized Continuous Performing Tasks) a paměti (Mini Mental State Examination)
1 měsíc po transplantaci
Nervové funkční hodnocení
Časové okno: 3 měsíce po transplantaci
  1. Časovaný test up-and-go, 5minutový test dolů a nahoru
  2. skóre ICARS
  3. Upravená stupnice účinnosti Falls
  4. Berg hodnocení rovnováhy

  5. Stupnice hodnocení třesu:

    • Část A – Hodnocení místa/závažnosti třesu
    • Část B - Rukopis a kresby
    • Část C - Funkční postižení vyplývající z třesu
  6. Dotazníky týkající se spánku, deprese (Beck Depression Inventory) (BDI), bdělosti (Computerized Continuous Performing Tasks) a paměti (Mini Mental State Examination)
3 měsíce po transplantaci
Nervové funkční hodnocení
Časové okno: 6 měsíců po transplantaci
  1. Časovaný test up-and-go, 5minutový test dolů a nahoru
  2. skóre ICARS
  3. Upravená stupnice účinnosti Falls
  4. Berg hodnocení rovnováhy

  5. Stupnice hodnocení třesu:

    • Část A – Hodnocení místa/závažnosti třesu
    • Část B - Rukopis a kresby
    • Část C - Funkční postižení vyplývající z třesu
  6. Dotazníky týkající se spánku, deprese (Beck Depression Inventory) (BDI), bdělosti (Computerized Continuous Performing Tasks) a paměti (Mini Mental State Examination)
6 měsíců po transplantaci
Nervové funkční hodnocení
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
  1. Časovaný test up-and-go, 5minutový test dolů a nahoru
  2. skóre ICARS
  3. Upravená stupnice účinnosti Falls
  4. Berg hodnocení rovnováhy

  5. Stupnice hodnocení třesu:

    • Část A – Hodnocení místa/závažnosti třesu
    • Část B - Rukopis a kresby
    • Část C - Funkční postižení vyplývající z třesu
  6. Dotazníky týkající se spánku, deprese (Beck Depression Inventory) (BDI), bdělosti (Computerized Continuous Performing Tasks) a paměti (Mini Mental State Examination)
12 měsíců po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test pisoáru
Časové okno: do jednoho týdne před transplantací
proteinum, akaryocyt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
do jednoho týdne před transplantací
Elektrofyziologické vyšetření
Časové okno: do jednoho týdne před transplantací
somatosenzorický evokovaný potenciál (SEP)、mozkový kmenový sluchový evokovaný potenciál (BAEP)
do jednoho týdne před transplantací
Test pisoáru
Časové okno: 1 měsíc po transplantaci
proteinum, akaryocyt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
1 měsíc po transplantaci
Test pisoáru
Časové okno: 3 měsíce po transplantaci
proteinum, akaryocyt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
3 měsíce po transplantaci
Test pisoáru
Časové okno: 6 měsíců po transplantaci
proteinum, akaryocyt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
6 měsíců po transplantaci
Test pisoáru
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
proteinum, akaryocyt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
12 měsíců po transplantaci
Elektrofyziologické vyšetření
Časové okno: 1 měsíc po transplantaci
somatosenzorický evokovaný potenciál (SEP)、mozkový kmenový sluchový evokovaný potenciál (BAEP)
1 měsíc po transplantaci
Elektrofyziologické vyšetření
Časové okno: 3 měsíce po transplantaci
somatosenzorický evokovaný potenciál (SEP)、mozkový kmenový sluchový evokovaný potenciál (BAEP)
3 měsíce po transplantaci
Elektrofyziologické vyšetření
Časové okno: 6 měsíců po transplantaci
somatosenzorický evokovaný potenciál (SEP)、mozkový kmenový sluchový evokovaný potenciál (BAEP)
6 měsíců po transplantaci
Elektrofyziologické vyšetření
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
somatosenzorický evokovaný potenciál (SEP)、mozkový kmenový sluchový evokovaný potenciál (BAEP)
12 měsíců po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2011

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2013

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. října 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. prosince 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. prosince 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. června 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. června 2012

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Jiný identifikátor: neuralstemcell)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení