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Un nuevo método para tratar la ataxia cerebelosa hereditaria: trasplante de células madre mesenquimales del cordón umbilical (SCA)

18 de junio de 2012 actualizado por: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

La seguridad y eficacia del trasplante de células madre mesenquimales del cordón umbilical en pacientes con ataxia cerebelosa hereditaria

La ataxia cerebelosa hereditaria es un tipo de enfermedad genética autosómica dominante, las lesiones afectan principalmente al cerebelo, pero la médula espinal y los nervios craneales también pueden presentar alguna afectación. Un total de 20 pacientes con diagnóstico molecular de SCA1 divididos en dos grupos. Un grupo aceptado para el tratamiento de trasplante de células madre, el otro grupo será el control. Propósito de este proyecto para demostrar que las células madre mesenquimales del cordón umbilical alogénico se aplican a la clínica de forma segura, y en el tratamiento de la ataxia cerebelosa hereditaria es válida.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Desconocido

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Después de la admisión, los pacientes que aceptaron el trasplante recibirían un examen físico, análisis de sangre y orina, electrocardiograma, estudio electrofisiológico; evaluación de los síntomas de SCA1 (equilibrio, marcha, destreza, temblor, memoria, estado de ánimo y concentración), luego terapia con células madre: después de la preparación de células madre , los pacientes aceptaron trasplantes de células madre 4 veces a través de punción lumbar, el tiempo es de 3-5 días entre dos tratamientos. Los controles solo reciben evaluación de síntomas de SCA1.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
20

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. 18-65 años de edad
  2. SCA1 diagnosticado molecularmente

Criterio de exclusión:

  1. Individuos con deterioro cognitivo
  2. esquizofrénicos
  3. Pacientes con enfermedad renal y hepática grave, epilepsia, enfermedad cardíaca, enfermedad pulmonar, arritmia cardíaca, diabetes insípida, leucemia y alguna otra enfermedad neural central (como la enfermedad de Parkinson, accidente vascular cerebral y otros)
  4. Edad menor de 18 años, edad mayor de 65 años

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Sin intervención: Grupo de control
Diez pacientes en el grupo solo reciben una evaluación funcional nerviosa y un examen electrofisiológico antes y 1, 3, 6 y 12 meses después del reclutamiento. No aceptarán la terapia celular.
Experimental: Trasplante de células madre
10 pacientes del grupo aceptan el trasplante de células madre.
Otro: trasplante de células madre
Los pacientes aceptaron 4 veces trasplantes de células madre mediante punción lumbar, el tiempo es de 3-5 días entre dos tratamientos y la dosis es de unos 2 ml (incluyendo 1×10'7 células).
Otros nombres:
  • Terapia celular.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
prueba de sangre
Periodo de tiempo: dentro de una semana antes del trasplante
glóbulos blancos, granulocitos neutrofílicos, leucomonocitos, transaminasa glutámico pirúvica (GPT), transaminasa glutámico oxalacética, lactato deshidrogenasa (LDH), hidroxibutirato deshidrogenasa (HBDH), fosfocreatina quinasa (CK), acidum uricum (UA), creatinina (Cr), α1- microglobulina, β2- microglobulina；linfotoxina (LCT). Marcadores tumorales (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), clasificación de linfocitos
dentro de una semana antes del trasplante
Evaluación funcional del nervio
Periodo de tiempo: dentro de una semana antes del trasplante
  1. Prueba cronometrada de subida y bajada, prueba de subida y bajada de 5 minutos
  2. Puntaje ICARS
  3. Escala de eficacia de caídas modificada
  4. Evaluación del equilibrio de Berg

  5. Escala de clasificación de temblores:

    • Parte A - Clasificación de gravedad/ubicación del temblor
    • Parte B -Manuscrito y dibujos
    • Parte C - Discapacidades funcionales resultantes del temblor
  6. Cuestionarios relacionados con el sueño, la depresión (Beck Depression Inventory) (BDI), el estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) y la memoria (Mini Mental State Examination)
dentro de una semana antes del trasplante
prueba de sangre
Periodo de tiempo: 1 mes después del trasplante
glóbulos blancos, granulocitos neutrofílicos, leucomonocitos, transaminasa glutámico pirúvica (GPT), transaminasa glutámico oxalacética, lactato deshidrogenasa (LDH), hidroxibutirato deshidrogenasa (HBDH), fosfocreatina quinasa (CK), acidum uricum (UA), creatinina (Cr), α1- microglobulina, β2- microglobulina；linfotoxina (LCT). Marcadores tumorales (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), clasificación de linfocitos
1 mes después del trasplante
prueba de sangre
Periodo de tiempo: 3 meses después del trasplante
glóbulos blancos, granulocitos neutrofílicos, leucomonocitos, transaminasa glutámico pirúvica (GPT), transaminasa glutámico oxalacética, lactato deshidrogenasa (LDH), hidroxibutirato deshidrogenasa (HBDH), fosfocreatina quinasa (CK), acidum uricum (UA), creatinina (Cr), α1- microglobulina, β2- microglobulina；linfotoxina (LCT). Marcadores tumorales (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), clasificación de linfocitos
3 meses después del trasplante
prueba de sangre
Periodo de tiempo: 6 meses después del trasplante
glóbulos blancos, granulocitos neutrofílicos, leucomonocitos, transaminasa glutámico pirúvica (GPT), transaminasa glutámico oxalacética, lactato deshidrogenasa (LDH), hidroxibutirato deshidrogenasa (HBDH), fosfocreatina quinasa (CK), acidum uricum (UA), creatinina (Cr), α1- microglobulina, β2- microglobulina；linfotoxina (LCT). Marcadores tumorales (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), clasificación de linfocitos
6 meses después del trasplante
prueba de sangre
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
glóbulos blancos, granulocitos neutrofílicos, leucomonocitos, transaminasa glutámico pirúvica (GPT), transaminasa glutámico oxalacética, lactato deshidrogenasa (LDH), hidroxibutirato deshidrogenasa (HBDH), fosfocreatina quinasa (CK), acidum uricum (UA), creatinina (Cr), α1- microglobulina, β2- microglobulina；linfotoxina (LCT). Marcadores tumorales (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), clasificación de linfocitos
12 meses después del trasplante
Evaluación funcional del nervio
Periodo de tiempo: 1 mes después del trasplante
  1. Prueba cronometrada de subida y bajada, prueba de subida y bajada de 5 minutos
  2. Puntaje ICARS
  3. Escala de eficacia de caídas modificada
  4. Evaluación del equilibrio de Berg

  5. Escala de clasificación de temblores:

    • Parte A - Clasificación de gravedad/ubicación del temblor
    • Parte B -Manuscrito y dibujos
    • Parte C - Discapacidades funcionales resultantes del temblor
  6. Cuestionarios relacionados con el sueño, la depresión (Beck Depression Inventory) (BDI), el estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) y la memoria (Mini Mental State Examination)
1 mes después del trasplante
Evaluación funcional del nervio
Periodo de tiempo: 3 meses después del trasplante
  1. Prueba cronometrada de subida y bajada, prueba de subida y bajada de 5 minutos
  2. Puntaje ICARS
  3. Escala de eficacia de caídas modificada
  4. Evaluación del equilibrio de Berg

  5. Escala de clasificación de temblores:

    • Parte A - Clasificación de gravedad/ubicación del temblor
    • Parte B -Manuscrito y dibujos
    • Parte C - Discapacidades funcionales resultantes del temblor
  6. Cuestionarios relacionados con el sueño, la depresión (Beck Depression Inventory) (BDI), el estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) y la memoria (Mini Mental State Examination)
3 meses después del trasplante
Evaluación funcional del nervio
Periodo de tiempo: 6 meses después del trasplante
  1. Prueba cronometrada de subida y bajada, prueba de subida y bajada de 5 minutos
  2. Puntaje ICARS
  3. Escala de eficacia de caídas modificada
  4. Evaluación del equilibrio de Berg

  5. Escala de clasificación de temblores:

    • Parte A - Clasificación de gravedad/ubicación del temblor
    • Parte B -Manuscrito y dibujos
    • Parte C - Discapacidades funcionales resultantes del temblor
  6. Cuestionarios relacionados con el sueño, la depresión (Beck Depression Inventory) (BDI), el estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) y la memoria (Mini Mental State Examination)
6 meses después del trasplante
Evaluación funcional del nervio
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
  1. Prueba cronometrada de subida y bajada, prueba de subida y bajada de 5 minutos
  2. Puntaje ICARS
  3. Escala de eficacia de caídas modificada
  4. Evaluación del equilibrio de Berg

  5. Escala de clasificación de temblores:

    • Parte A - Clasificación de gravedad/ubicación del temblor
    • Parte B -Manuscrito y dibujos
    • Parte C - Discapacidades funcionales resultantes del temblor
  6. Cuestionarios relacionados con el sueño, la depresión (Beck Depression Inventory) (BDI), el estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) y la memoria (Mini Mental State Examination)
12 meses después del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba de orina
Periodo de tiempo: dentro de una semana antes del trasplante
proteinum, cariocito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
dentro de una semana antes del trasplante
Examen de electrofisiología
Periodo de tiempo: dentro de una semana antes del trasplante
potencial evocado somatosensorial (SEP), potencial evocado auditivo del tronco cerebral (BAEP)
dentro de una semana antes del trasplante
Prueba de orina
Periodo de tiempo: 1 mes después del trasplante
proteinum, cariocito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
1 mes después del trasplante
Prueba de orina
Periodo de tiempo: 3 meses después del trasplante
proteinum, cariocito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
3 meses después del trasplante
Prueba de orina
Periodo de tiempo: 6 meses después del trasplante
proteinum, cariocito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
6 meses después del trasplante
Prueba de orina
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
proteinum, cariocito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
12 meses después del trasplante
Examen de electrofisiología
Periodo de tiempo: 1 mes después del trasplante
potencial evocado somatosensorial (SEP), potencial evocado auditivo del tronco cerebral (BAEP)
1 mes después del trasplante
Examen de electrofisiología
Periodo de tiempo: 3 meses después del trasplante
potencial evocado somatosensorial (SEP), potencial evocado auditivo del tronco cerebral (BAEP)
3 meses después del trasplante
Examen de electrofisiología
Periodo de tiempo: 6 meses después del trasplante
potencial evocado somatosensorial (SEP), potencial evocado auditivo del tronco cerebral (BAEP)
6 meses después del trasplante
Examen de electrofisiología
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
potencial evocado somatosensorial (SEP), potencial evocado auditivo del tronco cerebral (BAEP)
12 meses después del trasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de diciembre de 2011

Finalización primaria (Anticipado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de julio de 2013

Finalización del estudio (Anticipado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de julio de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
30 de octubre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de diciembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
9 de diciembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
20 de junio de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de junio de 2012

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Otro identificador: neuralstemcell)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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