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Un nuovo metodo per trattare l'atassia cerebellare ereditaria - Trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale (SCA)

18 giugno 2012 aggiornato da: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

La sicurezza e l'efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale nei pazienti con atassia cerebellare ereditaria

L'atassia cerebellare ereditaria è un tipo di malattia genetica autosomica dominante, lesioni che coinvolgono principalmente il cervelletto, ma anche il midollo spinale e i nervi cranici possono essere coinvolti. Un totale di 20 pazienti SCA1 con diagnosi molecolare divisi in due gruppi. Un gruppo accettato per il trattamento del trapianto di cellule staminali, l'altro gruppo sarà il controllo. Lo scopo di questo progetto è dimostrare che le cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale allogenico sono applicate alla clinica in modo sicuro e nel trattamento dell'atassia cerebellare ereditaria.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Dopo il ricovero, i pazienti accettati per il trapianto riceverebbero esame fisico, esami del sangue e delle urine, elettrocardiogramma, studio elettrofisiologico; valutazione dei sintomi SCA1 (equilibrio, deambulazione, destrezza, tremore, memoria, umore e concentrazione), quindi terapia con cellule staminali: dopo la preparazione delle cellule staminali , i pazienti hanno accettato 4 volte i trapianti di cellule staminali attraverso la puntura lombare, il tempo è di 3-5 giorni tra due trattamenti. Il controllo riceve solo la valutazione dei sintomi SCA1.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Yihua An

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. 18-65 anni
  2. SCA1 con diagnosi molecolare

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con deficit cognitivo
  2. Schizofrenici
  3. Pazienti con gravi malattie renali ed epatiche, epilessia, malattie cardiache, malattie polmonari, aritmia cardiaca, diabete insipido, leucemia e alcune altre malattie neurali centrali (come il morbo di Parkinson, l'accidenza del cervello vascolare e altri)
  4. Età inferiore a 18 anni, età superiore a 65 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Nessun intervento: Gruppo di controllo
Dieci pazienti del gruppo ricevono solo la valutazione funzionale del nervo e l'esame elettrofisiologico prima e 1,3,6,12 mesi dopo il reclutamento. Non accetteranno la terapia cellulare.
Sperimentale: Trapianto di cellule staminali
10 pazienti del gruppo accettano il trapianto di cellule staminali.
Altro: trapianto di cellule staminali
I pazienti hanno accettato 4 trapianti di cellule staminali attraverso puntura lombare, il tempo è di 3-5 giorni tra due trattamenti e la dose è di circa 2 ml (comprese 1 × 10'7 cellule).
Altri nomi:
  • Terapia cellulare.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
esame del sangue
Lasso di tempo: entro una settimana prima del trapianto
globuli bianchi、granulociti neutrofili、leucomonociti；transaminasi glutammico piruvico (GPT)、transaminasi glutammico ossalacetico、lattato deidrogenasi(LDH)、;idrossibutirrato deidrogenasi(HBDH)、fosfocreatina chinasi(CK)；acidum uricum(UA)、creatinina(Cr)、 α1- microglobulina、β2- microglobulina；limfotossina (LCT). Marcatori tumorali (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificazione dei linfociti
entro una settimana prima del trapianto
Valutazione funzionale del nervo
Lasso di tempo: entro una settimana prima del trapianto
  1. Test time-up-and-go, test down-and-up di 5 minuti
  2. Punteggio ICARS
  3. Scala di efficacia delle cadute modificata
  4. Valutazione dell'equilibrio di Berg

  5. Scala di valutazione del tremore:

    • Parte A - Valutazione della posizione/gravità del tremore
    • Parte B - Scrittura a mano e disegni
    • Parte C - Disabilità funzionali derivanti da tremore
  6. Questionari relativi a sonno, depressione (Beck Depression Inventory) (BDI), vigilanza (Computerized Continuous Performing Tasks) e memoria (Mini Mental State Examination)
entro una settimana prima del trapianto
esame del sangue
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
globuli bianchi、granulociti neutrofili、leucomonociti；transaminasi glutammico piruvico (GPT)、transaminasi glutammico ossalacetico、lattato deidrogenasi(LDH)、;idrossibutirrato deidrogenasi(HBDH)、fosfocreatina chinasi(CK)；acidum uricum(UA)、creatinina(Cr)、 α1- microglobulina、β2- microglobulina；limfotossina (LCT). Marcatori tumorali (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificazione dei linfociti
1 mese dopo il trapianto
esame del sangue
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
globuli bianchi、granulociti neutrofili、leucomonociti；transaminasi glutammico piruvico (GPT)、transaminasi glutammico ossalacetico、lattato deidrogenasi(LDH)、;idrossibutirrato deidrogenasi(HBDH)、fosfocreatina chinasi(CK)；acidum uricum(UA)、creatinina(Cr)、 α1- microglobulina、β2- microglobulina；limfotossina (LCT). Marcatori tumorali (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificazione dei linfociti
3 mesi dopo il trapianto
esame del sangue
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
globuli bianchi、granulociti neutrofili、leucomonociti；transaminasi glutammico piruvico (GPT)、transaminasi glutammico ossalacetico、lattato deidrogenasi(LDH)、;idrossibutirrato deidrogenasi(HBDH)、fosfocreatina chinasi(CK)；acidum uricum(UA)、creatinina(Cr)、 α1- microglobulina、β2- microglobulina；limfotossina (LCT). Marcatori tumorali (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificazione dei linfociti
6 mesi dopo il trapianto
esame del sangue
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
globuli bianchi、granulociti neutrofili、leucomonociti；transaminasi glutammico piruvico (GPT)、transaminasi glutammico ossalacetico、lattato deidrogenasi(LDH)、;idrossibutirrato deidrogenasi(HBDH)、fosfocreatina chinasi(CK)；acidum uricum(UA)、creatinina(Cr)、 α1- microglobulina、β2- microglobulina；limfotossina (LCT). Marcatori tumorali (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificazione dei linfociti
12 mesi dopo il trapianto
Valutazione funzionale del nervo
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
  1. Test time-up-and-go, test down-and-up di 5 minuti
  2. Punteggio ICARS
  3. Scala di efficacia delle cadute modificata
  4. Valutazione dell'equilibrio di Berg

  5. Scala di valutazione del tremore:

    • Parte A - Valutazione della posizione/gravità del tremore
    • Parte B - Scrittura a mano e disegni
    • Parte C - Disabilità funzionali derivanti da tremore
  6. Questionari relativi a sonno, depressione (Beck Depression Inventory) (BDI), vigilanza (Computerized Continuous Performing Tasks) e memoria (Mini Mental State Examination)
1 mese dopo il trapianto
Valutazione funzionale del nervo
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
  1. Test time-up-and-go, test down-and-up di 5 minuti
  2. Punteggio ICARS
  3. Scala di efficacia delle cadute modificata
  4. Valutazione dell'equilibrio di Berg

  5. Scala di valutazione del tremore:

    • Parte A - Valutazione della posizione/gravità del tremore
    • Parte B - Scrittura a mano e disegni
    • Parte C - Disabilità funzionali derivanti da tremore
  6. Questionari relativi a sonno, depressione (Beck Depression Inventory) (BDI), vigilanza (Computerized Continuous Performing Tasks) e memoria (Mini Mental State Examination)
3 mesi dopo il trapianto
Valutazione funzionale del nervo
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
  1. Test time-up-and-go, test down-and-up di 5 minuti
  2. Punteggio ICARS
  3. Scala di efficacia delle cadute modificata
  4. Valutazione dell'equilibrio di Berg

  5. Scala di valutazione del tremore:

    • Parte A - Valutazione della posizione/gravità del tremore
    • Parte B - Scrittura a mano e disegni
    • Parte C - Disabilità funzionali derivanti da tremore
  6. Questionari relativi a sonno, depressione (Beck Depression Inventory) (BDI), vigilanza (Computerized Continuous Performing Tasks) e memoria (Mini Mental State Examination)
6 mesi dopo il trapianto
Valutazione funzionale del nervo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
  1. Test time-up-and-go, test down-and-up di 5 minuti
  2. Punteggio ICARS
  3. Scala di efficacia delle cadute modificata
  4. Valutazione dell'equilibrio di Berg

  5. Scala di valutazione del tremore:

    • Parte A - Valutazione della posizione/gravità del tremore
    • Parte B - Scrittura a mano e disegni
    • Parte C - Disabilità funzionali derivanti da tremore
  6. Questionari relativi a sonno, depressione (Beck Depression Inventory) (BDI), vigilanza (Computerized Continuous Performing Tasks) e memoria (Mini Mental State Examination)
12 mesi dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test dell'orinatoio
Lasso di tempo: entro una settimana prima del trapianto
proteinum, acariocita, α1- microglobulina, β2- microglobulina
entro una settimana prima del trapianto
Esame elettrofisiologico
Lasso di tempo: entro una settimana prima del trapianto
potenziale evocato somatosensoriale (SEP) 、 potenziale evocato uditivo del tronco encefalico (BAEP)
entro una settimana prima del trapianto
Test dell'orinatoio
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
proteinum, acariocita, α1- microglobulina, β2- microglobulina
1 mese dopo il trapianto
Test dell'orinatoio
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
proteinum, acariocita, α1- microglobulina, β2- microglobulina
3 mesi dopo il trapianto
Test dell'orinatoio
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
proteinum, acariocita, α1- microglobulina, β2- microglobulina
6 mesi dopo il trapianto
Test dell'orinatoio
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
proteinum, acariocita, α1- microglobulina, β2- microglobulina
12 mesi dopo il trapianto
Esame elettrofisiologico
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
potenziale evocato somatosensoriale (SEP) 、 potenziale evocato uditivo del tronco encefalico (BAEP)
1 mese dopo il trapianto
Esame elettrofisiologico
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
potenziale evocato somatosensoriale (SEP) 、 potenziale evocato uditivo del tronco encefalico (BAEP)
3 mesi dopo il trapianto
Esame elettrofisiologico
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
potenziale evocato somatosensoriale (SEP) 、 potenziale evocato uditivo del tronco encefalico (BAEP)
6 mesi dopo il trapianto
Esame elettrofisiologico
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
potenziale evocato somatosensoriale (SEP) 、 potenziale evocato uditivo del tronco encefalico (BAEP)
12 mesi dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2011

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2013

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 ottobre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 dicembre 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 giugno 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 giugno 2012

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Altro identificatore: neuralstemcell)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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