Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En ny metode til behandling af arvelig cerebellar ataksi - transplantation af navlestrengen mesenkymale stamceller (SCA)

18. juni 2012 opdateret af: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Sikkerheden og effektiviteten ved transplantation af mesenkymale navlestrengsstamceller hos patienter med arvelig cerebellar ataksi

Arvelig cerebellar ataksi er en type autosomal dominant genetisk sygdom, læsioner, der hovedsageligt involverer lillehjernen, men rygmarven og kranienerverne kan også være en vis involvering. I alt 20 molekylært diagnosticerede SCA1-patienter opdelt i to grupper. En gruppe accepteret til behandling af stamcelletransplantation, den anden gruppe vil være kontrollen. Formålet med dette projekt at bevise, at allogene mesenkymale navlestrengsstamceller anvendes til klinisk sikkert og i behandlingen af ​​arvelig cerebellar ataksi er gyldig.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Efter indlæggelsen vil de accepterede patienter modtage fysisk undersøgelse, blod- og urinprøver, elektrokardiogram, elektrofysiologisk undersøgelse; evaluering af SCA1-symptomer (balance, gang, fingerfærdighed, tremor, hukommelse, humør og koncentration), derefter stamcelleterapi: efter klargøring af stamceller , accepterede patienterne 4 gange stamcelletransplantationer gennem lumbalpunktur, tiden er 3-5 dage mellem to behandlinger. Kontrollen modtager kun evaluering af SCA1-symptomer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Yihua An

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 18-65 år
  2. Molekylært diagnosticeret SCA1

Ekskluderingskriterier:

  1. Kognitivt svækkede personer
  2. Skizofrene
  3. Patienter med svær nyre- og leversygdom, epilepsi, hjertesygdom, lungesygdom, hjertearytmi, diabetes insipidus, leukæmi og en anden central neural sygdom (såsom Parkinsons sygdom, hjernevaskulær ulykke et al.)
  4. Alder under 18 år, alder over 65 år

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
Ti patienter i gruppen modtager kun nervefunktionsevaluering og elektrofysiologisk undersøgelse før og 1,3,6,12 måneder efter rekruttering. De vil ikke acceptere celleterapi.
Eksperimentel: Stamcelletransplantation
10 patienter i gruppen accepterer stamcelletransplantation.
Andet: stamcelletransplantation
Patienterne accepterede 4 gange stamcelletransplantationer gennem lumbalpunktur, tiden er 3-5 dage mellem to behandlinger og dosis er ca. 2 ml (inklusive 1×10'7 celler).
Andre navne:
  • Celleterapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
blodprøve
Tidsramme: inden for en uge før transplantation
hvide blodlegemer、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutamin-oxaleddikesyretransaminase、lactatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CK)inum(U-phosphokreat)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
inden for en uge før transplantation
Evaluering af nervefunktion
Tidsramme: inden for en uge før transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minutter ned-og-op-test
  2. ICARS-score
  3. Modificeret Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balancevurdering

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplacering/sværhedsgrad
    • Del B - Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funktionelle handicap som følge af tremor
  6. Spørgeskemaer relateret til søvn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), årvågenhed (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
inden for en uge før transplantation
blodprøve
Tidsramme: 1 måned efter transplantation
hvide blodlegemer、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutamin-oxaleddikesyretransaminase、lactatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CK)inum(U-phosphokreat)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
1 måned efter transplantation
blodprøve
Tidsramme: 3 måneder efter transplantation
hvide blodlegemer、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutamin-oxaleddikesyretransaminase、lactatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CK)inum(U-phosphokreat)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
3 måneder efter transplantation
blodprøve
Tidsramme: 6 måneder efter transplantation
hvide blodlegemer、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutamin-oxaleddikesyretransaminase、lactatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CK)inum(U-phosphokreat)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
6 måneder efter transplantation
blodprøve
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
hvide blodlegemer、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutamin-oxaleddikesyretransaminase、lactatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CK)inum(U-phosphokreat)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
12 måneder efter transplantation
Evaluering af nervefunktion
Tidsramme: 1 måned efter transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minutter ned-og-op-test
  2. ICARS-score
  3. Modificeret Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balancevurdering

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplacering/sværhedsgrad
    • Del B - Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funktionelle handicap som følge af tremor
  6. Spørgeskemaer relateret til søvn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), årvågenhed (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
1 måned efter transplantation
Evaluering af nervefunktion
Tidsramme: 3 måneder efter transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minutter ned-og-op-test
  2. ICARS-score
  3. Modificeret Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balancevurdering

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplacering/sværhedsgrad
    • Del B - Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funktionelle handicap som følge af tremor
  6. Spørgeskemaer relateret til søvn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), årvågenhed (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
3 måneder efter transplantation
Evaluering af nervefunktion
Tidsramme: 6 måneder efter transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minutter ned-og-op-test
  2. ICARS-score
  3. Modificeret Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balancevurdering

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplacering/sværhedsgrad
    • Del B - Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funktionelle handicap som følge af tremor
  6. Spørgeskemaer relateret til søvn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), årvågenhed (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
6 måneder efter transplantation
Evaluering af nervefunktion
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minutter ned-og-op-test
  2. ICARS-score
  3. Modificeret Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balancevurdering

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplacering/sværhedsgrad
    • Del B - Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funktionelle handicap som følge af tremor
  6. Spørgeskemaer relateret til søvn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), årvågenhed (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
12 måneder efter transplantation

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Urinal test
Tidsramme: inden for en uge før transplantation
proteinum, akaryocyte, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
inden for en uge før transplantation
Elektrofysiologisk undersøgelse
Tidsramme: inden for en uge før transplantation
somatosensorisk fremkaldt potentiale (SEP), hjernestamme auditivt fremkaldt potentiale (BAEP)
inden for en uge før transplantation
Urinal test
Tidsramme: 1 måned efter transplantation
proteinum, akaryocyte, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
1 måned efter transplantation
Urinal test
Tidsramme: 3 måneder efter transplantation
proteinum, akaryocyte, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
3 måneder efter transplantation
Urinal test
Tidsramme: 6 måneder efter transplantation
proteinum, akaryocyte, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
6 måneder efter transplantation
Urinal test
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
proteinum, akaryocyte, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
12 måneder efter transplantation
Elektrofysiologisk undersøgelse
Tidsramme: 1 måned efter transplantation
somatosensorisk fremkaldt potentiale (SEP), hjernestamme auditivt fremkaldt potentiale (BAEP)
1 måned efter transplantation
Elektrofysiologisk undersøgelse
Tidsramme: 3 måneder efter transplantation
somatosensorisk fremkaldt potentiale (SEP), hjernestamme auditivt fremkaldt potentiale (BAEP)
3 måneder efter transplantation
Elektrofysiologisk undersøgelse
Tidsramme: 6 måneder efter transplantation
somatosensorisk fremkaldt potentiale (SEP), hjernestamme auditivt fremkaldt potentiale (BAEP)
6 måneder efter transplantation
Elektrofysiologisk undersøgelse
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
somatosensorisk fremkaldt potentiale (SEP), hjernestamme auditivt fremkaldt potentiale (BAEP)
12 måneder efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2011

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2013

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. oktober 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. december 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. juni 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juni 2012

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Anden identifikator: neuralstemcell)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger