Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BMN 701 fáze 3 u subjektů vystavených rhGAA s pozdním nástupem Pompeho choroby (studie INSPIRE)

12. června 2018 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 3 přechodové studie účinnosti a bezpečnosti BMN 701 (GILT-značená rekombinantní lidská GAA) a dlouhodobá studie pro rozšířenou léčbu u subjektů exponovaných rhGAA s pozdním nástupem Pompeho choroby

Studie 701-301 je jednoramenná, otevřená, přepínací studie u pacientů s Pompeho chorobou s pozdním nástupem, kteří byli léčeni rekombinantní lidskou kyselou alfa-glukosidázou (rhGAA) po dobu 48 týdnů nebo déle. Ambulantní pacienti s mírnou až středně těžkou poruchou dýchání přejdou přímo na podávání BMN 701 20 mg/kg formou IV infuze každý druhý týden. Všichni účastníci obdrží aktivní drogu. Žádná dávka stávající terapie nebude vynechána - experimentální lék je zahájen okamžitě.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Edegem, Belgie
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Francie
      • Garches, Francie, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille, Francie, 13005
        • CHU de la Timone
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Itálie, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Německo
      • Mainz, Německo
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Německo
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Německo, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • University Hospital Birmingham
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Spojené království
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Spojené království, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií.
  • Diagnostikována Pompeho nemocí s pozdním nástupem na základě 2 aktuálně nebo dříve zdokumentovaných genových mutací GAA a endogenní aktivita GAA < 75 % spodní hranice normálního rozmezí pro dospělé hlášené testovací laboratoří, jak bylo stanoveno testem suché krevní skvrny nebo plné krve .

  • Podstoupil předchozí léčbu komerční rhGAA, jak je definováno VŠEMI z následujících:

    1. byl léčen komerčním rhGAA po dobu ≥ 48 týdnů (ale ne více než 20 % studované populace mohlo být léčeno po dobu ≥ 6 let).
    2. absolvovala > 80 % všech plánovaných ošetření v předchozích 48 týdnech a ≥ 4 z předchozích 6 plánovaných ošetření.
    3. dostal a dokončil poslední dvě infuze bez nežádoucích účinků souvisejících s lékem, které by vedly k přerušení podávání.
    4. dostal poslední léčbu komerční rhGAA ≥ 10 a ≤ 31 dní před předpokládaným zahájením léčby BMN 701.
  • ≥ 18 let v době zápisu do studie.
  • Sexuálně aktivní subjekty musí být ochotny používat dvě známé účinné metody antikoncepce během účasti ve studii a po dobu alespoň 4 měsíců po poslední dávce BMN 701.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a vstupních návštěvách a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které byly v menopauze alespoň 2 roky nebo měly podvázání vejcovodů alespoň 1 rok před screeningem, nebo které prodělaly totální hysterektomii.
  • Má ≥ 30 % předpokládané vzpřímené FVC a < 80 % předpokládané vzpřímené FVC.
  • Má ≤ 60 % předpokládané MIP.
  • Je schopen chodit ≥75 metrů a ≤500 metrů na 6MWT provedené během screeningové návštěvy (používání pomocných zařízení, jako je chodítko, hůl nebo berle, je povoleno při důsledném používání po celou dobu studie).
  • Je ochoten a schopen dodržovat všechny studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 4 týdnů před Screeningem nebo požadavek na jakoukoli jinou hodnocenou látku než BMN 701 před dokončením alespoň prvních 24 týdnů všech plánovaných hodnocení studie.
  • Během předchozích 12 měsíců obdržel jakýkoli zkoumaný lék na Pompeho chorobu.
  • Má diagnózu diabetu a/nebo je v současné době léčen nebo se očekává, že bude v průběhu studie vyžadovat léčbu hypoglykemickými látkami.
  • Byl léčen jakoukoli imunosupresivní medikací kromě glukokortikosteroidů během předchozích 12 měsíců.
  • Vyžaduje neinvazivní ventilační podporu v bdělém stavu a ve vzpřímené poloze.
  • Do této studie byl již dříve zapsán.
  • Kojení při screeningu nebo plánování otěhotnění (sebe nebo partnera) kdykoli během studie.
  • Souběžné onemocnění, zdravotní stav nebo polehčující okolnost, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit bezpečnost subjektu, dodržování studijní léčby a dokončení studie nebo integritu dat shromážděných pro studii.
  • Má známou přecitlivělost na BMN 701 nebo jeho pomocné látky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 IV infuze 20 mg/kg každé 2 týdny po dobu 24 týdnů s následným volitelným prodloužením o 240 týdnů (celková délka léčby 264 týdnů)
Lék: BMN 701
BMN 701 20 mg/kg k intravenóznímu podání během přibližně 4 hodin každé 2 týdny během 24týdenního léčebného období (celkem 13 dávek) a každé 2 týdny během 240týdenního prodlouženého období (až 120 dalších dávek).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento předpokládaného maximálního inspiračního tlaku (MIP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Test funkce plic: Procento předpokládaného maximálního inspiračního tlaku
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento predikovaného maximálního exspiračního tlaku (MEP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Test funkce plic: Procento předpokládaného maximálního exspiračního tlaku
Výchozí stav, týden 24
Test 6 minut chůze (metry)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Ušla vzdálenost do 6 minut
Výchozí stav, týden 24
Procento predikované vzpřímené vynucené vitální kapacity (FVC)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Test plicních funkcí: Procento predikované vzpřímené nucené vitální kapacity
Výchozí stav, týden 24
Počet účastníků s nezávažnými AE
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 24 + 4 týdny sledování
Počet účastníků s nezávažnými nežádoucími příhodami. Data jsou sbírána v posledním časovém bodě týdne 24, ve srovnání s výchozí hodnotou. Úplná data AE naleznete v části AE.
Výchozí stav až do týdne 24 + 4 týdny sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. září 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
12. září 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. srpna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. srpna 2013

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. srpna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. června 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení