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BMN 701 fase 3 en sujetos expuestos a rhGAA con enfermedad de Pompe de aparición tardía (estudio INSPIRE)

12 de junio de 2018 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio de cambio de fase 3 de la eficacia y seguridad de BMN 701 (GAA humano recombinante marcado con GILT) y un estudio a largo plazo para el tratamiento prolongado en sujetos expuestos a rhGAA con enfermedad de Pompe de aparición tardía

El estudio 701-301 es un estudio de cambio abierto de un solo brazo en pacientes con enfermedad de Pompe de aparición tardía que han estado recibiendo tratamiento con alfa-glucosidasa ácida humana recombinante (rhGAA) durante 48 semanas o más. Los pacientes ambulatorios que tienen insuficiencia respiratoria de leve a moderada cambiarán directamente para recibir BMN 701 20 mg/kg por infusión IV cada dos semanas. Todos los participantes recibirán el fármaco activo. No se perderá ninguna dosis de la terapia existente; el fármaco experimental se inicia de inmediato.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
24

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Mainz, Alemania
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Alemania
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille, Francia, 13005
        • CHU de la Timone
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • University Hospital Birmingham
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Reino Unido
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Reino Unido, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito, después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
  • Diagnosticado con enfermedad de Pompe de inicio tardío basado en 2 mutaciones del gen GAA documentadas actualmente o previamente, y actividad endógena de GAA <75% del límite inferior del rango normal para adultos informado por el laboratorio de pruebas, según lo evaluado por gota de sangre seca o análisis de sangre completa .

  • Ha recibido tratamiento previo con rhGAA comercial según lo definido por TODOS los siguientes:

    1. ha recibido tratamiento con rhGAA comercial durante ≥ 48 semanas (pero no más del 20 % de la población del estudio puede haber recibido tratamiento durante ≥ 6 años).
    2. ha recibido > 80 % de todos los tratamientos programados en las 48 semanas anteriores y ≥ 4 de los 6 tratamientos programados anteriores.
    3. ha recibido y completado las dos últimas infusiones sin un evento adverso relacionado con el fármaco que provoque la interrupción de la dosis.
    4. ha recibido el último tratamiento con rhGAA comercial ≥ 10 y ≤ 31 días antes del inicio previsto del tratamiento con BMN 701.
  • ≥ 18 años de edad en el momento de la inscripción en el estudio.
  • Los sujetos sexualmente activos deben estar dispuestos a utilizar dos métodos anticonceptivos eficaces conocidos mientras participan en el estudio y durante al menos 4 meses después de la última dosis de BMN 701.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en las visitas de selección y de referencia y estar dispuestas a hacerse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio. Las mujeres que no se consideran en edad fértil incluyen aquellas que han estado en la menopausia al menos 2 años, o que se han sometido a una ligadura de trompas al menos 1 año antes de la selección, o que se han sometido a una histerectomía total.
  • Tiene ≥ 30 % de la CVF prevista en posición vertical y < 80 % de la CVF prevista en posición vertical.
  • Tiene ≤60 % de MIP previsto.
  • Es capaz de deambular ≥75 metros y ≤500 metros en el 6MWT realizado durante la visita de selección (se permite el uso de dispositivos de asistencia como andador, bastón o muletas, con un uso constante durante todo el estudio).
  • Está dispuesto y es capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Uso de cualquier producto en investigación o dispositivo médico en investigación dentro de las 4 semanas previas a la Selección, o requisito de cualquier agente en investigación que no sea BMN 701 antes de completar al menos las primeras 24 semanas de todas las evaluaciones programadas del estudio.
  • Recibió algún medicamento en investigación para la enfermedad de Pompe en los 12 meses anteriores.
  • Tiene un diagnóstico de diabetes y/o está siendo tratado actualmente o se prevé que requiera tratamiento con agentes hipoglucemiantes durante el curso del estudio.
  • Ha sido tratado con cualquier medicamento inmunosupresor que no sean glucocorticosteroides en los 12 meses anteriores.
  • Requiere soporte ventilatorio no invasivo mientras está despierto y en posición vertical.
  • Se ha inscrito previamente en este estudio.
  • Amamantar en la selección o planea quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio.
  • Enfermedad concurrente, condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del Investigador, podría comprometer la seguridad del sujeto, el cumplimiento del tratamiento del estudio y la finalización del estudio, o la integridad de los datos recopilados para el estudio.
  • Tiene hipersensibilidad conocida a BMN 701 o sus excipientes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 Infusión IV 20 mg/kg cada 2 semanas durante 24 semanas seguidas de una extensión opcional de 240 semanas (duración total de la terapia 264 semanas)
Droga: BMN 701
BMN 701 20 mg/kg para administración intravenosa durante aproximadamente 4 horas cada 2 semanas durante un período de tratamiento de 24 semanas (total de 13 dosis) y cada 2 semanas durante un período de extensión de 240 semanas (hasta 120 dosis adicionales).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de presión inspiratoria máxima prevista (MIP)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Prueba de función pulmonar: Porcentaje de presión inspiratoria máxima prevista
Línea de base, semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de presión espiratoria máxima prevista (MEP)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Prueba de función pulmonar: Porcentaje de presión espiratoria máxima prevista
Línea de base, semana 24
Prueba de caminata de 6 minutos (metros)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Distancia recorrida en 6 minutos
Línea de base, semana 24
Porcentaje previsto de capacidad vital forzada vertical (FVC)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Prueba de función pulmonar: Porcentaje previsto de capacidad vital forzada en posición vertical
Línea de base, semana 24
Número de participantes con EA no graves
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24 + 4 semanas de seguimiento
Número de participantes con eventos adversos no graves. Los datos se toman en el punto de tiempo final de la semana 24, en comparación con la línea de base. Para obtener datos completos de AE, consulte la sección AE.
Línea de base hasta la semana 24 + 4 semanas de seguimiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de abril de 2014

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
12 de septiembre de 2016

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
12 de septiembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
13 de agosto de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de agosto de 2013

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
19 de agosto de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
14 de junio de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de junio de 2018

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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