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BMN 701 fase 3 in soggetti esposti a rhGAA con malattia di Pompe a esordio tardivo (studio INSPIRE)

12 giugno 2018 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di transizione di fase 3 sull'efficacia e la sicurezza di BMN 701 (GAA umano ricombinante con tag GILT) e uno studio a lungo termine per il trattamento prolungato in soggetti esposti a rhGAA con malattia di Pompe a insorgenza tardiva

Lo studio 701-301 è uno studio di passaggio a braccio singolo, in aperto, condotto su pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo che hanno ricevuto un trattamento con alfa-glucosidasi acida umana ricombinante (rhGAA) per 48 settimane o più. I pazienti ambulatoriali con compromissione respiratoria da lieve a moderata passeranno direttamente a ricevere BMN 701 20 mg/kg per infusione endovenosa a settimane alterne. Tutti i partecipanti riceveranno un farmaco attivo. Nessuna dose della terapia esistente verrà dimenticata: il farmaco sperimentale viene avviato immediatamente.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Edegem, Belgio
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille, Francia, 13005
        • CHU de la Timone
  • Germania
      • Mainz, Germania
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Germania
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • University Hospital Birmingham
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Regno Unito
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Regno Unito, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto, dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Diagnosi di malattia di Pompe ad esordio tardivo sulla base di 2 mutazioni del gene GAA attualmente o precedentemente documentate e attività GAA endogena <75% del limite inferiore del normale intervallo per adulti riportato dal laboratorio di analisi, come valutato mediante prelievo di sangue secco o sangue intero .

  • Ha ricevuto un trattamento precedente con rhGAA commerciale come definito da TUTTI i seguenti:

    1. ha ricevuto un trattamento con rhGAA commerciale per ≥ 48 settimane (ma non più del 20% della popolazione in studio può aver ricevuto un trattamento per ≥ 6 anni).
    2. ha ricevuto > 80% di tutti i trattamenti programmati nelle 48 settimane precedenti e ≥ 4 dei 6 trattamenti programmati precedenti.
    3. ha ricevuto e completato le ultime due infusioni senza che si sia verificato un evento avverso correlato al farmaco che abbia comportato l'interruzione della dose.
    4. ha ricevuto l'ultimo trattamento di rhGAA commerciale ≥ 10 e ≤ 31 giorni prima dell'inizio anticipato del trattamento con BMN 701.
  • ≥ 18 anni di età al momento dell'arruolamento nello studio.
  • I soggetti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare due metodi contraccettivi efficaci noti durante la partecipazione allo studio e per almeno 4 mesi dopo l'ultima dose di BMN 701.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo alle visite di screening e al basale ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le donne considerate non potenzialmente fertili includono quelle che sono state in menopausa da almeno 2 anni, o che hanno avuto la legatura delle tube almeno 1 anno prima dello screening, o che hanno subito un'isterectomia totale.
  • Ha ≥ 30% di FVC in posizione eretta prevista e < 80% di FVC in posizione eretta prevista.
  • Ha una MIP prevista ≤60%.
  • È in grado di deambulare ≥75 metri e ≤500 metri sul 6MWT condotto durante la visita di screening (l'uso di dispositivi di assistenza come deambulatore, bastone o stampelle è consentito con un uso costante durante lo studio).
  • È disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio.

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 4 settimane prima dello Screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale diverso da BMN 701 prima del completamento di almeno le prime 24 settimane di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  • - Ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale per la malattia di Pompe nei 12 mesi precedenti.
  • - Ha una diagnosi di diabete e/o è attualmente in trattamento o si prevede che richieda un trattamento con agenti ipoglicemizzanti durante il corso dello studio.
  • È stato trattato con qualsiasi farmaco immunosoppressore diverso dai glucocorticosteroidi nei 12 mesi precedenti.
  • Richiede supporto ventilatorio non invasivo da sveglio e in posizione eretta.
  • È stato precedentemente arruolato in questo studio.
  • Allattamento al seno durante lo screening o pianificazione di una gravidanza (sé o del partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Malattia concomitante, condizione medica o circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del soggetto, la conformità al trattamento dello studio e il completamento dello studio o l'integrità dei dati raccolti per lo studio.
  • Ha nota ipersensibilità al BMN 701 o ai suoi eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: BMN701 20mg/kg
BMN 701 IV Infusione 20 mg/kg ogni 2 settimane per 24 settimane seguite da un'estensione facoltativa di 240 settimane (durata totale della terapia 264 settimane)
Droga: BMN 701
BMN 701 20 mg/kg per somministrazione endovenosa per circa 4 ore ogni 2 settimane per un periodo di trattamento di 24 settimane (totale di 13 dosi) e ogni 2 settimane per un periodo di estensione di 240 settimane (fino a 120 dosi aggiuntive).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale della pressione inspiratoria massima prevista (MIP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Test di funzionalità polmonare: percentuale della pressione inspiratoria massima prevista
Basale, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale della pressione espiratoria massima prevista (MEP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Test di funzionalità polmonare: percentuale della pressione espiratoria massima prevista
Basale, settimana 24
Test del cammino di 6 minuti (metri)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Distanza percorsa in 6 minuti
Basale, settimana 24
Percentuale prevista della capacità vitale forzata in posizione verticale (FVC)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Test di funzionalità polmonare: capacità vitale forzata in posizione verticale prevista in percentuale
Basale, settimana 24
Numero di partecipanti con eventi avversi non gravi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24 +4 settimane di follow-up
Numero di partecipanti con eventi avversi non gravi. I dati vengono presi al punto temporale finale della settimana 24, rispetto al basale. Per i dati AE completi, consultare la sezione AE.
Basale fino alla settimana 24 +4 settimane di follow-up

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 settembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 agosto 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 agosto 2013

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 agosto 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 giugno 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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