Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BMN 701 fase 3 i rhGAA-eksponerede forsøgspersoner med sent opstået Pompe-sygdom (INSPIRE-undersøgelse)

12. juni 2018 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase 3-omskiftningsundersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​BMN 701 (GILT-mærket rekombinant human GAA) og langtidsundersøgelse for forlænget behandling i rhGAA-eksponerede forsøgspersoner med sent opstået Pompe-sygdom

Undersøgelse 701-301 er et enkelt-arm, åbent, omskiftningsstudie med patienter med sent opstået Pompes sygdom, som har været i behandling med rekombinant human syre alfa-glucosidase (rhGAA) i 48 uger eller længere. Ambulante patienter med let til moderat åndedrætsnedsættelse vil skifte direkte til at modtage BMN 701 20 mg/kg som IV-infusion hver anden uge. Alle deltagere vil modtage aktivt stof. Ingen dosis af eksisterende behandling vil blive savnet - eksperimentelt lægemiddel startes med det samme.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Edegem, Belgien
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Birmingham
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • CHU de la Timone
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Tyskland
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, efter at arten af ​​undersøgelsen er blevet forklaret, og før eventuelle undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Diagnosticeret med sent opstået Pompes sygdom baseret på 2 aktuelt eller tidligere dokumenterede GAA-genmutationer og endogen GAA-aktivitet <75 % af den nedre grænse for det normale voksenområde rapporteret af testlaboratoriet, vurderet ved tørret blodplet eller fuldblodsanalyse .

  • Har modtaget tidligere behandling med kommerciel rhGAA som defineret af ALT af følgende:

    1. har modtaget behandling med kommerciel rhGAA i ≥ 48 uger (men ikke mere end 20 % af undersøgelsespopulationen kan have modtaget behandling i ≥ 6 år).
    2. har modtaget > 80 % af alle planlagte behandlinger inden for de foregående 48 uger og ≥ 4 ud af de forudgående 6 planlagte behandlinger.
    3. har modtaget og afsluttet de sidste to infusioner uden en lægemiddelrelateret bivirkning, der har resulteret i dosisafbrydelse.
    4. har modtaget sidste behandling af kommerciel rhGAA ≥ 10 og ≤ 31 dage før forventet påbegyndelse af behandling med BMN 701.
  • ≥ 18 år på tidspunktet for tilmelding til undersøgelsen.
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge to kendte effektive præventionsmetoder, mens de deltager i undersøgelsen og i mindst 4 måneder efter den sidste dosis af BMN 701.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og baseline besøg og være villige til at få yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der har været i overgangsalderen i mindst 2 år, eller haft tubal ligering mindst 1 år før screening, eller som har haft total hysterektomi.
  • Har ≥ 30 % forudsagt opretstående FVC og < 80 % forudsagt opretstående FVC.
  • Har ≤60 % forudsagt MIP.
  • Er i stand til at bevæge sig ≥75 meter og ≤500 meter på 6MWT udført under screeningsbesøget (brug af hjælpemidler såsom rollator, stok eller krykker er tilladt med konsekvent brug gennem hele undersøgelsen).
  • Er villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af ethvert afprøvningsprodukt eller medicinsk udstyr til afprøvning inden for 4 uger før screening, eller krav om ethvert andet forsøgsmiddel end BMN 701 før afslutning af mindst de første 24 uger af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Modtaget enhver undersøgelsesmedicin for Pompes sygdom inden for de foregående 12 måneder.
  • Har en diabetesdiagnose og/eller er i øjeblikket i behandling med eller forventes at kræve behandling med hypoglykæmiske midler i løbet af undersøgelsen.
  • Er blevet behandlet med anden immunsuppressiv medicin end glukokortikosteroider inden for de foregående 12 måneder.
  • Kræver ikke-invasiv ventilatorstøtte, mens den er vågen og i oprejst stilling.
  • Har tidligere været tilmeldt dette studie.
  • Amning ved screening eller planlægning af at blive gravid (selv eller partner) når som helst under undersøgelsen.
  • Samtidig sygdom, medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, som efter efterforskerens mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed, overensstemmelse med undersøgelsesbehandlingen og gennemførelse af undersøgelsen eller integriteten af ​​de data, der er indsamlet til undersøgelsen.
  • Har kendt overfølsomhed over for BMN 701 eller dets hjælpestoffer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 IV Infusion 20 mg/kg hver 2. uge i 24 uger efterfulgt af en valgfri forlængelse på 240 uger (samlet behandlingsvarighed 264 uger)
Medicin: BMN 701
BMN 701 20 mg/kg til intravenøs administration over ca. 4 timer hver 2. uge over en 24-ugers behandlingsperiode (i alt 13 doser) og hver 2. uge over en 240-ugers forlængelsesperiode (op til 120 yderligere doser).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent forudsagt maksimalt inspiratorisk tryk (MIP)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Lungefunktionstest: Procent forudsagt maksimalt inspiratorisk tryk
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent forudsagt maksimalt udåndingstryk (MEP)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Lungefunktionstest: Procent forudsagt maksimalt eksspiratorisk tryk
Baseline, uge ​​24
6 minutters gangtest (meter)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Afstand gik inden for 6 minutter
Baseline, uge ​​24
Procent forudsagt opretstående forceret vitalkapacitet (FVC)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Lungefunktionstest: Procent forudsagt opretstående forceret vitalkapacitet
Baseline, uge ​​24
Antal deltagere med ikke-alvorlige AE'er
Tidsramme: Baseline til og med uge 24 +4 ugers opfølgning
Antal deltagere med ikke-alvorlige bivirkninger. Data er taget på det sidste tidspunkt i uge 24 sammenlignet med baseline. For fuldstændige AE-data, se venligst AE-afsnittet.
Baseline til og med uge 24 +4 ugers opfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. september 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. august 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. august 2013

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. august 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. juni 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger