Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 3 BMN 701 u osób narażonych na działanie rhGAA z późną postacią choroby Pompego (badanie INSPIRE)

12 czerwca 2018 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Badanie III fazy dotyczące zmiany skuteczności i bezpieczeństwa BMN 701 (rekombinowany ludzki GAA ze znacznikiem GILT) oraz długoterminowe badanie dotyczące przedłużonego leczenia pacjentów narażonych na działanie rhGAA z chorobą Pompego o późnym początku

Badanie 701-301 jest jednoramiennym, otwartym badaniem z zamianą na pacjentów z późną postacią choroby Pompego, którzy otrzymywali leczenie rekombinowaną ludzką kwaśną alfa-glukozydazą (rhGAA) przez 48 tygodni lub dłużej. Pacjenci ambulatoryjni z łagodnymi do umiarkowanych zaburzeniami oddychania przestawią się bezpośrednio na BMN 701 20 mg/kg we wlewie dożylnym co drugi tydzień. Wszyscy uczestnicy otrzymają aktywny lek. Żadna dawka istniejącej terapii nie zostanie pominięta - lek eksperymentalny jest uruchamiany natychmiast.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
24

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Edegem, Belgia
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Francja
      • Garches, Francja, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille, Francja, 13005
        • CHU de la Timone
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Niemcy
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Włochy, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital Birmingham
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody na piśmie, po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
  • Zdiagnozowano chorobę Pompego o późnym początku na podstawie 2 obecnie lub wcześniej udokumentowanych mutacji genu GAA i endogennej aktywności GAA <75% dolnej granicy normalnego zakresu dla dorosłych zgłoszonej przez laboratorium badawcze, co oceniono na podstawie analizy suchej plamki krwi lub pełnej krwi .

  • Otrzymał wcześniejsze leczenie komercyjnym rhGAA zgodnie z definicją WSZYSTKICH z poniższych:

    1. był leczony komercyjnym rhGAA przez ≥ 48 tygodni (ale nie więcej niż 20% badanej populacji mogło być leczone przez ≥ 6 lat).
    2. otrzymał > 80% wszystkich zaplanowanych zabiegów w ciągu ostatnich 48 tygodni i ≥ 4 z wcześniejszych 6 zaplanowanych zabiegów.
    3. otrzymał i zakończył dwie ostatnie infuzje bez zdarzenia niepożądanego związanego z lekiem powodującego przerwanie podawania.
    4. otrzymał ostatnie leczenie komercyjnym rhGAA ≥ 10 i ≤ 31 dni przed przewidywanym rozpoczęciem leczenia BMN 701.
  • ≥ 18 lat w chwili włączenia do badania.
  • Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania dwóch znanych skutecznych metod antykoncepcji podczas udziału w badaniu i przez co najmniej 4 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki BMN 701.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas wizyt przesiewowych i wyjściowych oraz wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które były w menopauzie od co najmniej 2 lat lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię.
  • Ma ≥ 30% wartości należnej pionowej FVC i < 80% wartości należnej pionowej FVC.
  • Ma ≤60% prognozy MIP.
  • Jest w stanie przejść ≥75 metrów i ≤500 metrów podczas 6MWT przeprowadzonego podczas wizyty przesiewowej (korzystanie z urządzeń pomocniczych, takich jak chodzik, laska lub kule, jest dozwolone pod warunkiem konsekwentnego używania przez cały okres badania).
  • Jest chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  • Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub wymóg dotyczący jakiegokolwiek badanego środka innego niż BMN 701 przed zakończeniem co najmniej pierwszych 24 tygodni wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Otrzymał jakiekolwiek badane leki na chorobę Pompego w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Ma zdiagnozowaną cukrzycę i/lub jest obecnie leczony lub przewiduje się, że będzie wymagał leczenia środkami hipoglikemizującymi w trakcie badania.
  • Był leczony jakimkolwiek lekiem immunosupresyjnym innym niż glikokortykosteroidy w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Wymaga nieinwazyjnego wspomagania wentylacji podczas czuwania i w pozycji pionowej.
  • Został wcześniej zapisany do tego badania.
  • Karmienie piersią podczas badań przesiewowych lub planowanie ciąży (samodzielnie lub z partnerem) w dowolnym momencie badania.
  • Współistniejąca choroba, stan medyczny lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu uczestników, przestrzeganiu zaleceń dotyczących leczenia w ramach badania i ukończeniu badania lub integralności danych zebranych na potrzeby badania.
  • Znana nadwrażliwość na BMN 701 lub jego substancje pomocnicze.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 IV Infuzja 20 mg/kg co 2 tygodnie przez 24 tygodnie z możliwością przedłużenia o 240 tygodni (całkowity czas trwania terapii 264 tygodnie)
Lek: BMN 701
BMN 701 20 mg/kg do podawania dożylnego przez około 4 godziny co 2 tygodnie przez 24-tygodniowy okres leczenia (łącznie 13 dawek) i co 2 tygodnie przez 240-tygodniowy okres przedłużenia (do 120 dodatkowych dawek).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent przewidywanego maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Test funkcji płuc: Procent przewidywanego maksymalnego ciśnienia wdechowego
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent przewidywanego maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Test czynności płuc: Procent przewidywanego maksymalnego ciśnienia wydechowego
Wartość wyjściowa, tydzień 24
6-minutowy test marszu (metry)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Dystans pokonany w ciągu 6 minut
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Procent przewidywanej wymuszonej pojemności życiowej w pionie (FVC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Badanie funkcji płuc: Procent przewidywanej wymuszonej pojemności życiowej w pozycji pionowej
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Liczba uczestników z niepoważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24 + 4 tygodnie obserwacji
Liczba uczestników z niepoważnymi zdarzeniami niepożądanymi. Dane są zbierane w końcowym punkcie czasowym w 24. tygodniu w porównaniu z linią bazową. Aby uzyskać pełne dane AE, zobacz sekcję AE.
Wartość wyjściowa do tygodnia 24 + 4 tygodnie obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
12 września 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
12 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 sierpnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 sierpnia 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 czerwca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami