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BMN 701 Phase 3 bei rhGAA-exponierten Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch (INSPIRE-Studie)

12. Juni 2018 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Phase-3-Switchover-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 701 (GILT-markiertes rekombinantes humanes GAA) und Langzeitstudie zur erweiterten Behandlung von rhGAA-exponierten Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Beginn

Studie 701-301 ist eine einarmige, unverblindete Umstellungsstudie bei Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Beginn, die mindestens 48 Wochen lang mit rekombinanter humaner saurer Alpha-Glucosidase (rhGAA) behandelt wurden. Ambulante Patienten mit leichter bis mittelschwerer Atmungsstörung werden direkt auf BMN 701 20 mg/kg als intravenöse Infusion alle zwei Wochen umgestellt. Alle Teilnehmer erhalten ein aktives Medikament. Es wird keine Dosis einer bestehenden Therapie ausgelassen – das experimentelle Medikament wird sofort begonnen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
24

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Edegem, Belgien
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Deutschland
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Frankreich
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • CHU de la Timone
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital Birmingham
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und vor allen studienbezogenen Verfahren.
  • Diagnostiziert mit Morbus Pompe mit spätem Beginn, basierend auf 2 derzeit oder zuvor dokumentierten GAA-Genmutationen und einer endogenen GAA-Aktivität von <75 % der Untergrenze des normalen Erwachsenenbereichs, die vom Testlabor gemeldet wurde, wie durch Trockenblut- oder Vollbluttest bestimmt .

  • Hat eine vorherige Behandlung mit kommerziellem rhGAA erhalten, wie durch ALLE der folgenden definiert:

    1. eine Behandlung mit handelsüblichem rhGAA für ≥ 48 Wochen erhalten hat (aber nicht mehr als 20 % der Studienpopulation dürfen eine Behandlung für ≥ 6 Jahre erhalten haben).
    2. > 80 % aller geplanten Behandlungen in den letzten 48 Wochen und ≥ 4 von den vorherigen 6 geplanten Behandlungen erhalten hat.
    3. die letzten beiden Infusionen erhalten und abgeschlossen hat, ohne dass ein arzneimittelbedingtes unerwünschtes Ereignis zu einer Behandlungsunterbrechung geführt hat.
    4. die letzte Behandlung mit kommerziellem rhGAA ≥ 10 und ≤ 31 Tage vor dem voraussichtlichen Beginn der Behandlung mit BMN 701 erhalten hat.
  • ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie.
  • Sexuell aktive Probanden müssen bereit sein, während der Teilnahme an der Studie und für mindestens 4 Monate nach der letzten Dosis von BMN 701 zwei bekannte wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen bei Screening- und Baseline-Besuchen einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen. Zu den Frauen, die als nicht gebärfähig gelten, gehören Frauen, die mindestens 2 Jahre in der Menopause waren oder mindestens 1 Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder die sich einer totalen Hysterektomie unterzogen haben.
  • Hat ≥ 30 % vorhergesagte aufrechte FVC und < 80 % vorhergesagte aufrechte FVC.
  • Hat ≤60 % des vorhergesagten MIP.
  • Ist in der Lage, ≥ 75 Meter und ≤ 500 Meter auf dem 6MWT zu gehen, der während des Screening-Besuchs durchgeführt wird (die Verwendung von Hilfsgeräten wie Gehhilfen, Gehstöcken oder Krücken ist bei konsequenter Verwendung während der gesamten Studie gestattet).
  • Ist bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfprodukts oder Prüfmedizingeräts innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening oder Anforderung eines anderen Prüfpräparats als BMN 701 vor Abschluss von mindestens den ersten 24 Wochen aller geplanten Studienbewertungen.
  • Innerhalb der letzten 12 Monate ein Prüfmedikament gegen Morbus Pompe erhalten.
  • Hat eine Diabetes-Diagnose und / oder wird derzeit mit hypoglykämischen Mitteln behandelt oder wird voraussichtlich im Verlauf der Studie eine Behandlung mit hypoglykämischen Mitteln benötigen.
  • Wurde in den letzten 12 Monaten mit anderen immunsuppressiven Medikamenten als Glukokortikosteroiden behandelt.
  • Benötigt nicht-invasive Beatmungsunterstützung im Wachzustand und in aufrechter Position.
  • Wurde zuvor für diese Studie eingeschrieben.
  • Stillen beim Screening oder Planung einer Schwangerschaft (selbst oder Partnerin) zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie.
  • Gleichzeitige Erkrankung, medizinischer Zustand oder mildernde Umstände, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden, die Einhaltung der Studienbehandlung und den Abschluss der Studie oder die Integrität der für die Studie gesammelten Daten beeinträchtigen könnten.
  • Hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen BMN 701 oder seine Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 IV-Infusion 20 mg/kg alle 2 Wochen für 24 Wochen, gefolgt von einer optionalen Verlängerung um 240 Wochen (Gesamtdauer der Therapie 264 Wochen)
Arzneimittel: BMN701
BMN 701 20 mg/kg zur intravenösen Verabreichung über etwa 4 Stunden alle 2 Wochen über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum (insgesamt 13 Dosen) und alle 2 Wochen über einen 240-wöchigen Verlängerungszeitraum (bis zu 120 zusätzliche Dosen).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozent vorhergesagter maximaler Inspirationsdruck (MIP)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Lungenfunktionstest: Prozent vorhergesagter maximaler Inspirationsdruck
Baseline, Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozent vorhergesagter maximaler Ausatmungsdruck (MEP)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Lungenfunktionstest: Prozent vorhergesagter maximaler Ausatmungsdruck
Baseline, Woche 24
6-Minuten-Gehtest (Meter)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Entfernung zu Fuß innerhalb von 6 Minuten
Baseline, Woche 24
Prozent vorhergesagte aufrecht erzwungene Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Lungenfunktionstest: Prozent vorhergesagte aufrecht erzwungene Vitalkapazität
Baseline, Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit nicht schwerwiegenden UE
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24 + 4 Wochen Follow-up
Anzahl der Teilnehmer mit nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen. Die Daten werden zum letzten Zeitpunkt von Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert erhoben. Vollständige AE-Daten finden Sie im AE-Abschnitt.
Baseline bis Woche 24 + 4 Wochen Follow-up

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
12. September 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
12. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. August 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. August 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. August 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Juni 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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