Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BMN 701 fase 3 i rhGAA-eksponerte personer med sent oppstått Pompe-sykdom (INSPIRE-studie)

12. juni 2018 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En fase 3 overgangsstudie av effektiviteten og sikkerheten til BMN 701 (GILT-merket rekombinant human GAA) og langtidsstudie for utvidet behandling hos rhGAA-eksponerte pasienter med sent oppstått Pompe-sykdom

Studie 701-301 er en enarms, åpen overgangsstudie hos pasienter med sent debuterende Pompes sykdom som har fått behandling med rekombinant human alfa-glukosidase (rhGAA) i 48 uker eller lenger. Ambulante pasienter som har mild til moderat respirasjonssvikt vil gå direkte over til å motta BMN 701 20 mg/kg ved IV-infusjon annenhver uke. Alle deltakere vil motta aktivt medikament. Ingen dose av eksisterende terapi vil bli savnet - eksperimentelt legemiddel startes umiddelbart.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
24

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Edegem, Belgia
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • CHU de la Timone
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • University Hospital Birmingham
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Storbritannia
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Storbritannia, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Tyskland
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke, etter at arten av studien er forklart, og før eventuelle studierelaterte prosedyrer.
  • Diagnostisert med sent debuterende Pompe-sykdom basert på 2 nåværende eller tidligere dokumenterte GAA-genmutasjoner, og endogen GAA-aktivitet <75 % av den nedre grensen for det normale voksenområdet rapportert av testlaboratoriet, vurdert ved tørket blodflekk eller fullblodsanalyse .

  • Har mottatt tidligere behandling med kommersiell rhGAA som definert av ALT av følgende:

    1. har mottatt behandling med kommersiell rhGAA i ≥ 48 uker (men ikke mer enn 20 % av studiepopulasjonen kan ha fått behandling i ≥ 6 år).
    2. har mottatt > 80 % av alle planlagte behandlinger de siste 48 ukene og ≥ 4 av de 6 tidligere planlagte behandlingene.
    3. har mottatt og fullført de to siste infusjonene uten en legemiddelrelatert bivirkning som resulterte i doseavbrudd.
    4. har mottatt siste behandling av kommersiell rhGAA ≥ 10 og ≤ 31 dager før forventet oppstart av behandling med BMN 701.
  • ≥ 18 år på tidspunktet for registrering i studien.
  • Seksuelt aktive personer må være villige til å bruke to kjente effektive prevensjonsmetoder mens de deltar i studien og i minst 4 måneder etter siste dose av BMN 701.
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og baseline-besøk og være villige til å ha flere graviditetstester i løpet av studien. Kvinner som anses som ikke i fertil alder inkluderer de som har vært i overgangsalder i minst 2 år, eller hatt tubal ligering minst 1 år før screening, eller som har hatt total hysterektomi.
  • Har ≥ 30 % spådd oppreist FVC og < 80 % spådd oppreist FVC.
  • Har ≤60 % spådd MIP.
  • Er i stand til å gå ≥75 meter og ≤500 meter på 6MWT utført under screeningbesøket (bruk av hjelpemidler som rullator, stokk eller krykker er tillatt med konsekvent bruk gjennom hele studien).
  • Er villig og i stand til å følge alle studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av et undersøkelsesprodukt eller medisinsk utstyr innen 4 uker før screening, eller krav om andre undersøkelsesmidler enn BMN 701 før fullføring av minst de første 24 ukene av alle planlagte studievurderinger.
  • Mottatt alle undersøkelsesmedisiner for Pompes sykdom i løpet av de siste 12 månedene.
  • Har en diabetesdiagnose og/eller behandles med eller forventes å kreve behandling med hypoglykemiske midler i løpet av studien.
  • Har blitt behandlet med andre immundempende medisiner enn glukokortikosteroider i løpet av de siste 12 månedene.
  • Krever ikke-invasiv ventilasjonsstøtte mens den er våken og i oppreist stilling.
  • Har tidligere vært påmeldt dette studiet.
  • Amming ved screening eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien.
  • Samtidig sykdom, medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere forsøkspersonens sikkerhet, etterlevelse av studiebehandling og fullføring av studien, eller integriteten til dataene som er samlet inn for studien.
  • Har kjent overfølsomhet overfor BMN 701 eller dets hjelpestoffer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 IV infusjon 20 mg/kg annenhver uke i 24 uker etterfulgt av en valgfri forlengelse på 240 uker (total behandlingsvarighet 264 uker)
Legemiddel: BMN 701
BMN 701 20 mg/kg for intravenøs administrering over ca. 4 timer hver 2. uke over en 24-ukers behandlingsperiode (totalt 13 doser), og hver 2. uke over en 240-ukers forlengelsesperiode (opptil 120 ekstra doser).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent predikert maksimalt inspirasjonstrykk (MIP)
Tidsramme: Baseline, uke 24
Lungefunksjonstest: Prosent forventet maksimalt inspirasjonstrykk
Baseline, uke 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent forventet maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP)
Tidsramme: Baseline, uke 24
Lungefunksjonstest: Prosent forventet maksimalt ekspirasjonstrykk
Baseline, uke 24
6 minutters gangetest (meter)
Tidsramme: Baseline, uke 24
Avstand gikk innen 6 minutter
Baseline, uke 24
Prosent predikert oppreist tvungen vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: Baseline, uke 24
Lungefunksjonstest: Prosent predikert oppreist tvungen vitalkapasitet
Baseline, uke 24
Antall deltakere med ikke-alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline til og med uke 24 +4 ukers oppfølging
Antall deltakere med ikke-alvorlige uønskede hendelser. Data er tatt på det siste tidspunktet i uke 24, sammenlignet med baseline. For fullstendige AE-data, se AE-delen.
Baseline til og med uke 24 +4 ukers oppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2014

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
12. september 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
12. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
13. august 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. august 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. august 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. juni 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. juni 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger