Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1b SMT C1100 u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

26. srpna 2014 aktualizováno: Summit Therapeutics

SMT C1100 – Fáze 1b, otevřená, jednorázová a vícenásobná perorální dávka, bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetická studie u pediatrických pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Účelem této studie je zjistit, zda jsou zvyšující se dávky SMT C1100 bezpečné, dobře tolerované a zda dosahují vhodných krevních hladin u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primární cíl: Stanovit bezpečnost a snášenlivost jednorázových a opakovaných perorálních dávek SMT C1100 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).

Sekundární cíle: Stanovit farmakokinetiku jednorázové a opakované perorální dávky SMT C1100 a jejích metabolitů u pacientů s DMD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • Heart of England NHS Foundation Trust - Heart Lands Hospital
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Spojené království
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust- Royal Manchester Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti budou muži jakéhokoli etnického původu s genetickou diagnózou DMD.
  • Děti od 5 do 11 let.
  • Rodič/zákonný zástupce musí datovat a podepsat písemný souhlas jménem pacienta v souladu s Mezinárodní konferencí o harmonizaci (ICH) a místními předpisy. Tato osoba musí rozumět obsahu souhlasu, požadavkům studie a musí mít příležitost projednat otázky s lékařsky vyškoleným členem týmu pro studii na místě.
  • Pacient je ochoten dát k účasti ústní nebo písemný souhlas odpovídající věku.
  • Z bezpečnostních důvodů musí rodič/zákonný zástupce pacienta dobře rozumět anglickému jazyku, protože je to jediný jazyk, ve kterém jsou formuláře souhlasu/souhlasu napsány, a musí rozumět požadavkům na hlášení jakékoli nežádoucí příhody zkoušejícímu.

Kritéria vyloučení:

  • Zařazení nebo účast v jakékoli terapeutické klinické studii během předchozích 3 měsíců nebo 5násobku poločasu (podle toho, co je delší).
  • Zahájení nebo změna (jiná než úprava dávky pro tělesnou hmotnost) léčby systémovými kortikosteroidy během 2 měsíců před zahájením podávání dávky nebo ukončení podávání kortikosteroidů během 30 dnů před zahájením podávání dávky.
  • Známá přecitlivělost na pomocné látky studovaného léku nebo předchozí anamnéza lékové alergie.
  • Během studie a po dobu nejméně 5 poločasů před zahájením podávání dávky je zakázáno použití následujících terapií: Induktory cytochromu P450 CYP1A2 (např. karbamazepin, fenytoin, primidon, rifampin, omeprazol a barbituráty) a středně silné a silné inhibitory CYP1A2 (např. fluvoxamin, ciprofloxacin, enoxacin, mexiletin; propafenon, zileuton). Substráty CYP1A2 s úzkými terapeutickými okny (např. takrin, theofylin, metadon, mexiletin). Nikotin, včetně vystavení každodennímu pasivnímu kouření k minimalizaci indukce cytochromu P450 CYP 1A. Grilovaná jídla, brukvovitá zelenina, kofein, čaj a jakákoli jídla a nápoje obsahující xanthin jsou zakázány od 36 hodin před nástupem až do konečného propuštění ze studie. Bylinné doplňky a homeopatické přípravky (pokud nejsou schváleny lékařem).
  • Potřeba mechanické ventilace.
  • Neambulantní.
  • Jakékoli klinicky významné akutní onemocnění během 4 týdnů od začátku podávání dávky.
  • Jakákoli komorbidita, která podle názoru zkoušejícího zvyšuje riziko účasti ve studii.
  • Symptomatická kardiomyopatie, která podle názoru zkoušejícího zakazuje účast v této studii.
  • Abnormalita 12svodového EKG, která podle názoru zkoušejícího zvyšuje riziko účasti ve studii.
  • Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav jiný než DMD, který podle názoru zkoušejícího může zvýšit riziko účasti ve studii nebo narušit interpretaci hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti (např. souběžné onemocnění, psychiatrický stav nebo porucha chování).
  • Vystavení každodennímu pasivnímu kouření (včetně rodičů/zákonných zástupců, sourozenců), aby se minimalizovaly faktory prostředí způsobující indukci cytochromu P450 CYP 1A. Pro informaci SMT C1100 je metabolizován cytochromem P450 CYP 1A.
  • Nadměrné cvičení (Posudek vyšetřovatele).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: SMT C1100
Pacienti budou studováni ve 3 skupinách (skupiny A až C), přičemž každou skupinu tvoří 4 pacienti ve věku 5 až 11 let. Plánuje se, že dávky pro skupiny A až C budou podávány eskalujícím způsobem po posouzení bezpečnosti pro každou dávkovou skupinu.
Lék: SMT C1100
Porovnání bezpečnosti a farmakokinetiky různých dávek léčiva

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Po 10 dnech léčebné fáze
Stanovit bezpečnost a snášenlivost jednorázových a opakovaných perorálních dávek SMT C1100 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) posouzením nežádoucích účinků účastníků, výsledků EKG, vitálních funkcí a laboratorních testů.
Po 10 dnech léčebné fáze

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetické parametry při různých úrovních dávek
Časové okno: Po jednorázové perorální dávce a po 10 dnech léčebné fáze
Plazmatická koncentrace SMT C1100 vypočtená v každém časovém bodě pro každý subjekt (velikost vzorku (n), průměr, standardní odchylka (SD), procento variačního koeficientu (% CV), geometrický průměr, medián, minimum a maximum pro rodiče) a hlavní metabolity.
Po jednorázové perorální dávce a po 10 dnech léčebné fáze

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Summit Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Stefan Spinty, MD, Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • Vrchní vyšetřovatel: Helen Roper, MD, Heart of England NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Imelda Hughes, MD, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Manchester Childrens Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Franceso Muntoni, MD, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. února 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. srpna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. srpna 2014

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SMT C11002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SMT C1100

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení