Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1b SMT C1100 -tutkimus henkilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

tiistai 26. elokuuta 2014 päivittänyt: Summit Therapeutics

SMT C1100 - Vaihe 1b, avoin, kerta- ja toistuva oraalinen annos, turvallisuus, siedettävyys ja farmakokineettinen tutkimus lapsipotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, ovatko kasvavat SMT C1100 -annokset turvallisia, hyvin siedettyjä ja saavuttavatko ne sopivat veren tasot Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijainen tavoite: Määrittää SMT C1100:n yksittäisten ja useiden suun kautta otettavien annosten turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD).

Toissijaiset tavoitteet: Määrittää SMT C1100:n ja sen metaboliittien kerta- ja usean oraalisen annoksen farmakokinetiikka potilailla, joilla on DMD.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
12

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
        • Heart of England NHS Foundation Trust - Heart Lands Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust- Royal Manchester Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat ovat mitä tahansa etnistä alkuperää olevia miehiä, joilla on geneettinen DMD-diagnoosi.
  • 5-11-vuotiaat lapset.
  • Vanhemman/laillisen huoltajan on päivättävä ja allekirjoitettava kirjallinen suostumus potilaan puolesta kansainvälisen harmonisointikonferenssin (ICH) ja paikallisten määräysten mukaisesti. Tämän henkilön on ymmärrettävä suostumuksen sisältö, tutkimuksen vaatimukset ja hänellä on ollut mahdollisuus käydä läpi kysymyksiä lääketieteellisesti koulutetun tutkimusryhmän jäsenen kanssa.
  • Potilas on valmis antamaan suullisesti tai kirjallisesti ikään sopivan suostumuksen osallistuakseen.
  • Turvallisuussyistä potilaan vanhemman/laillisen huoltajan tulee osata hyvin englantia, sillä se on ainoa kieli, jolla suostumus/suostumuslomakkeet on kirjoitettu, ja ymmärtää vaatimukset, jotka koskevat mahdollisista haittatapahtumista ilmoittamista tutkijalle.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ilmoittautuminen tai osallistuminen mihin tahansa terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen edellisten 3 kuukauden aikana tai 5 kertaa puoliintumisaika (sen mukaan kumpi on pidempi).
  • Systeemisen kortikosteroidihoidon aloittaminen tai muuttaminen (muu kuin annoksen muuttaminen painon mukaan) 2 kuukauden sisällä ennen annoksen annon aloittamista tai kortikosteroidihoidon lopettaminen 30 päivän sisällä ennen annoksen annon aloittamista.
  • Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeen apuaineille tai aiempi lääkeaineallergia.
  • Seuraavien hoitojen käyttö on kielletty tutkimuksen aikana ja vähintään 5 puoliintumisajan ajan ennen annoksen annon aloittamista: Sytokromi P450 CYP1A2:n indusoijat (esim. karbamatsepiini, fenytoiini, primidoni, rifampiini, omepratsoli ja barbituraatit) ja kohtalaiset ja voimakkaat CYP1A2:n estäjät (esim. fluvoksamiini, siprofloksasiini, enoksasiini, meksiletiini; propafenoni, tsileutoni). CYP1A2-substraatit, joilla on kapeat terapeuttiset ikkunat (esim. takriini, teofylliini, metadoni, meksiletiini). Nikotiini, mukaan lukien päivittäinen passiivinen tupakointi sytokromi P450 CYP 1A:n induktion minimoimiseksi. Paahdetut ruoat, ristikukkaiset kasvikset, kofeiini, tee ja kaikki ksantiinia sisältävät ruoat ja juomat ovat kiellettyjä 36 tuntia ennen lähtöselvitystä lopulliseen tutkimuksesta poistumiseen saakka. Kasviperäiset lisäravinteet ja homeopaattiset valmisteet (ellei lääkäri ole hyväksynyt sitä).
  • Mekaanisen ilmanvaihdon tarve.
  • Ei ambulatorinen.
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä akuutti sairaus 4 viikon sisällä annoksen annon aloittamisesta.
  • Mikä tahansa rinnakkaissairaus, joka tutkijan mielestä lisää riskiä osallistua tutkimukseen.
  • Oireinen kardiomyopatia, joka tutkijan mielestä kieltää osallistumisen tähän tutkimukseen.
  • 12-kytkentäisen EKG:n poikkeavuus, joka tutkijan mielestä lisää riskiä osallistua tutkimukseen.
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus, paitsi DMD, joka tutkijan mielestä voi lisätä tutkimukseen osallistumisen riskiä tai häiritä turvallisuus- tai tehoarvioiden tulkintaa (esim. samanaikainen sairaus, psykiatrinen tila tai käyttäytymishäiriö).
  • Päivittäinen passiivinen tupakointi (mukaan lukien vanhempi/laillinen huoltaja, sisarukset) sytokromi P450 CYP 1A:n induktiota aiheuttavien ympäristötekijöiden minimoimiseksi. Tiedoksi SMT C1100 metaboloituu sytokromi P450 CYP 1A:n toimesta.
  • Liiallinen harjoittelu (tutkijan mielipide).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: SMT C1100
Potilaita tutkitaan 3 ryhmässä (ryhmät A–C), joissa kussakin ryhmässä on neljä 5–11-vuotiasta potilasta. Suunnitelmissa on, että ryhmien A–C annokset annetaan nousevalla tavalla kunkin annosryhmän turvallisuusarvioinnin jälkeen.
Lääke: SMT C1100
Eri lääkeannosten turvallisuuden ja farmakokinetiikan vertailu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 10 päivän hoitovaiheen jälkeen
SMT C1100:n kerta- ja toistuvien oraalisten annosten turvallisuuden ja siedettävyyden määrittäminen Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla potilailla arvioimalla osallistujien haittatapahtumat, EKG-tulokset, elintoiminnot ja laboratoriotestit.
10 päivän hoitovaiheen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettiset parametrit eri annostasoilla
Aikaikkuna: Yhden oraalisen annoksen jälkeen ja 10 päivän hoitovaiheen jälkeen
SMT C1100:n plasmakonsentraatio laskettuna kullekin koehenkilölle kullekin ajankohdalle (näytteen koko (n), keskiarvo, standardipoikkeama (SD), variaatiokertoimen prosenttiosuus (%CV), geometrinen keskiarvo, mediaani, minimi ja maksimi vanhemmalle ja tärkeimmät metaboliitit.
Yhden oraalisen annoksen jälkeen ja 10 päivän hoitovaiheen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Summit Therapeutics

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Stefan Spinty, MD, Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • Päätutkija: Helen Roper, MD, Heart of England NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
  • Päätutkija: Imelda Hughes, MD, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Manchester Childrens Hospital
  • Päätutkija: Franceso Muntoni, MD, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. marraskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 1. toukokuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 21. marraskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 5. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 6. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 27. elokuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 26. elokuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. elokuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • SMT C11002

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia