Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1b-studie av SMT C1100 hos personer med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

26. august 2014 oppdatert av: Summit Therapeutics

SMT C1100 - En fase 1b, åpen, enkelt og multippel oral dose, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetisk studie hos pediatriske pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med denne studien er å finne ut om økende doser av SMT C1100 er trygge, godt tolerert og oppnå passende blodnivåer hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Primært mål: Å bestemme sikkerheten og toleransen til enkelt- og multiple orale doser av SMT C1100 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Sekundære mål: Å bestemme farmakokinetikken til enkelt- og multippel orale doser til SMT C1100 og dets metabolitter hos pasienter med DMD.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
12

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
        • Heart of England NHS Foundation Trust - Heart Lands Hospital
      • Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Storbritannia
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust- Royal Manchester Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter vil være menn av enhver etnisk opprinnelse med en genetisk diagnose DMD.
  • Barn mellom 5 og 11 år.
  • En forelder/verge må date og signere et skriftlig samtykke på vegne av pasienten, i henhold til International Conference on Harmonization (ICH) og lokale forskrifter. Denne personen må forstå innholdet i samtykket, kravene til studien og ha hatt mulighet til å gjennomgå spørsmål med et medisinsk utdannet medlem av stedsstudieteamet.
  • Pasienten er villig til å gi muntlig eller skriftlig samtykke til å delta.
  • Av sikkerhetsgrunner må pasientens forelder/verge ha god forståelse av det engelske språket, da dette er det eneste språket samtykke-/samtykkeskjemaene er skrevet på, og forstå kravene til rapportering av eventuelle uønskede hendelser til etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  • Registrering eller deltakelse i en hvilken som helst terapeutisk klinisk studie innen de foregående 3 månedene eller 5 ganger halveringstiden (avhengig av hva som er lengst).
  • Start eller endring (annet enn doseendringer for kroppsvekt) av systemisk kortikosteroidbehandling innen 2 måneder før start av doseadministrasjon eller seponering av kortikosteroider innen 30 dager før start av doseadministrasjon.
  • Kjent overfølsomhet overfor hjelpestoffene i studiemedisinen eller en tidligere historie med legemiddelallergi.
  • Bruk av følgende terapier er forbudt under studien og i minst 5 halveringstider før start av doseadministrasjon: Induktorer av cytokrom P450 CYP1A2 (f.eks. karbamazepin, fenytoin, primidon, rifampin, omeprazol og barbiturater), og moderate og sterke hemmere av CYP1A2 (f.eks. fluvoksamin, ciprofloksacin, enoksacin, mexiletin; propafenon, zileuton). Substrater av CYP1A2 med smale terapeutiske vinduer (f.eks. takrin, teofyllin, metadon, mexiletin). Nikotin, inkludert eksponering for daglig passiv røyking for å minimere cytokrom P450 CYP 1A induksjon. Grillmat, korsblomstrede grønnsaker, koffein, te og all xantinholdig mat og drikke er forbudt fra 36 timer før innsjekking til endelig utskrivning fra studiet. Urtetilskudd og homøopatiske preparater (med mindre godkjent av medisinsk monitor).
  • Behov for mekanisk ventilasjon.
  • Ikke ambulerende.
  • Enhver klinisk signifikant akutt sykdom innen 4 uker etter start av doseadministrasjon.
  • Enhver komorbiditet som, etter etterforskerens oppfatning, øker risikoen for å delta i studien.
  • Symptomatisk kardiomyopati som etter etterforskerens mening forbyr deltakelse i denne studien.
  • Unormalitet i 12-avlednings-EKG som, etter etterforskerens oppfatning, øker risikoen for å delta i studien.
  • Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand, bortsett fra DMD, som etter etterforskerens mening kan øke risikoen for å delta i studien eller forstyrre tolkningen av sikkerhets- eller effektevalueringer (f.eks. samtidig sykdom, psykiatrisk tilstand eller atferdsforstyrrelse).
  • Eksponering for daglig passiv røyking (inkludert foreldre/verge, søsken) for å minimere miljøfaktorer som forårsaker cytokrom P450 CYP 1A induksjon. For informasjon SMT C1100 metaboliseres av cytokrom P450 CYP 1A.
  • Overdreven trening (etterforskerens mening).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: SMT C1100
Pasienter vil bli studert i 3 grupper (gruppe A til C), med hver gruppe bestående av 4 pasienter i alderen 5 til 11 år. Det er planlagt at doser for gruppe A til C skal administreres på en eskalerende måte etter sikkerhetsgjennomgang for hver dosegruppe.
Legemiddel: SMT C1100
Sammenligning av sikkerhet og farmakokinetikk av forskjellige doser av medikament

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Etter 10 dagers behandlingsfase
For å bestemme sikkerheten og toleransen til enkelt- og multiple orale doser av SMT C1100 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) ved å vurdere deltakernes uønskede hendelser, EKG-resultater, vitale tegn og laboratorietester.
Etter 10 dagers behandlingsfase

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetiske parametere ved forskjellige dosenivåer
Tidsramme: Etter en enkelt oral dose og etter 10 dagers behandlingsfase
Plasmakonsentrasjon av SMT C1100 beregnet på hvert tidspunkt for hvert individ (prøvestørrelse (n), gjennomsnitt, standardavvik (SD), prosentandel av variasjonskoeffisient (%CV), geometrisk gjennomsnitt, median, minimum og maksimum for forelderen og de viktigste metabolittene.
Etter en enkelt oral dose og etter 10 dagers behandlingsfase

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Summit Therapeutics

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Stefan Spinty, MD, Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • Hovedetterforsker: Helen Roper, MD, Heart of England NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
  • Hovedetterforsker: Imelda Hughes, MD, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Manchester Childrens Hospital
  • Hovedetterforsker: Franceso Muntoni, MD, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. november 2013

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mai 2014

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. februar 2014

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
6. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
27. august 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. august 2014

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SMT C11002

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger