Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1b-studie af SMT C1100 i forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

26. august 2014 opdateret af: Summit Therapeutics

SMT C1100 - Et fase 1b, åbent, enkelt og multipel oral dosis, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetisk undersøgelse hos pædiatriske patienter med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om stigende doser af SMT C1100 er sikre, veltolererede og opnår passende blodniveauer hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Primært mål: At bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelte og multiple orale doser af SMT C1100 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Sekundære mål: At bestemme farmakokinetikken af ​​enkelt- og multiple orale doser af SMT C1100 og dets metabolitter hos patienter med DMD.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Heart of England NHS Foundation Trust - Heart Lands Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust- Royal Manchester Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienterne vil være mænd af enhver etnisk oprindelse med en genetisk diagnose DMD.
  • Børn mellem 5 og 11 år.
  • En forælder/værge skal datere og underskrive et skriftligt samtykke på vegne af patienten i henhold til International Conference on Harmonization (ICH) og lokale regler. Denne person skal forstå indholdet af samtykket, kravene til undersøgelsen og have haft mulighed for at gennemgå spørgsmål med et lægeuddannet medlem af stedets undersøgelsesteam.
  • Patienten er villig til at give mundtligt eller skriftligt alderssvarende samtykke til at deltage.
  • Af sikkerhedsmæssige årsager skal patientens forælder/værge have en god forståelse af det engelske sprog, da dette er det eneste sprog, samtykke-/samtykkeformularerne er skrevet på, og forstå kravene til indberetning af enhver uønsket hændelse til Investigator.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilmelding til eller deltagelse i ethvert terapeutisk klinisk forsøg inden for de foregående 3 måneder eller 5 gange halveringstiden (alt efter hvad der er længst).
  • Påbegyndelse eller ændring (bortset fra dosisændringer for kropsvægt) af systemisk kortikosteroidbehandling inden for 2 måneder før start af dosisadministration eller seponering af kortikosteroider inden for 30 dage før start af dosisadministration.
  • Kendt overfølsomhed over for hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet eller en tidligere historie med lægemiddelallergi.
  • Brug af følgende behandlinger er forbudt under undersøgelsen og i mindst 5 halveringstider før start af dosisadministration: Inducere af cytochrom P450 CYP1A2 (f.eks. carbamazepin, phenytoin, primidon, rifampin, omeprazol og barbiturater) og moderate og stærke hæmmere af CYP1A2 (f.eks. fluvoxamin, ciprofloxacin, enoxacin, mexiletin; propafenon, zileuton). Substrater af CYP1A2 med smalle terapeutiske vinduer (f.eks. tacrin, theophyllin, metadon, mexiletin). Nikotin, herunder eksponering for daglig passiv rygning for at minimere cytochrom P450 CYP 1A induktion. Grillmad, korsblomstrede grøntsager, koffein, te og alle xanthinholdige fødevarer og drikkevarer er forbudt fra 36 timer før check-in indtil den endelige udskrivning fra studiet. Urtetilskud og homøopatiske præparater (medmindre det er godkendt af lægelig monitor).
  • Behov for mekanisk ventilation.
  • Ikke ambulerende.
  • Enhver klinisk signifikant akut sygdom inden for 4 uger efter start af dosisadministration.
  • Enhver komorbiditet, der efter investigatorens mening øger risikoen for at deltage i undersøgelsen.
  • Symptomatisk kardiomyopati, der efter efterforskerens mening forbyder deltagelse i denne undersøgelse.
  • Abnormitet i 12-aflednings-EKG'et, der efter investigators opfattelse øger risikoen for at deltage i undersøgelsen.
  • Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand, bortset fra DMD, som efter efterforskerens mening kan øge risikoen for at deltage i undersøgelsen eller forstyrre fortolkningen af ​​sikkerheds- eller effektevalueringer (f.eks. samtidig sygdom, psykiatrisk tilstand eller adfærdsforstyrrelse).
  • Udsættelse for daglig passiv rygning (inklusive forældre/værge, søskende) for at minimere miljøfaktorer, der forårsager cytokrom P450 CYP 1A induktion. Til information metaboliseres SMT C1100 af cytochrom P450 CYP 1A.
  • Overdreven motion (Investigators udtalelse).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: SMT C1100
Patienterne vil blive undersøgt i 3 grupper (Gruppe A til C), hvor hver gruppe består af 4 patienter i alderen 5 til 11 år. Det er planlagt, at doser for gruppe A til C vil blive administreret på en eskalerende måde efter sikkerhedsgennemgang for hver dosisgruppe.
Medicin: SMT C1100
Sammenligning af sikkerhed og farmakokinetik af forskellige doser af lægemidlet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Efter 10 dages behandlingsfase
At bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelte og flere orale doser af SMT C1100 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) ved at vurdere deltagernes bivirkninger, EKG-resultater, vitale tegn og laboratorietests.
Efter 10 dages behandlingsfase

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetiske parametre ved forskellige dosisniveauer
Tidsramme: Efter en enkelt oral dosis og efter 10 dages behandlingsfase
Plasmakoncentration af SMT C1100 beregnet på hvert tidspunkt for hvert individ (prøvestørrelse (n), middelværdi, standardafvigelse (SD), variationskoefficient i procent (%CV), geometrisk middelværdi, median, minimum og maksimum for forælderen og de vigtigste metabolitter.
Efter en enkelt oral dosis og efter 10 dages behandlingsfase

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Summit Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Stefan Spinty, MD, Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • Ledende efterforsker: Helen Roper, MD, Heart of England NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
  • Ledende efterforsker: Imelda Hughes, MD, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Manchester Childrens Hospital
  • Ledende efterforsker: Franceso Muntoni, MD, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. februar 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. august 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. august 2014

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SMT C11002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med SMT C1100

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger