Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1b SMT C1100 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

26 sierpnia 2014 zaktualizowane przez: Summit Therapeutics

SMT C1100 — otwarte badanie fazy 1b z pojedynczą i wielokrotną dawką doustną, bezpieczeństwem, tolerancją i farmakokinetyką u pacjentów pediatrycznych z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania jest ustalenie, czy zwiększające się dawki SMT C1100 są bezpieczne, dobrze tolerowane i osiągają odpowiednie poziomy we krwi u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Główny cel: Określenie bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych i wielokrotnych dawek doustnych SMT C1100 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Cele drugorzędne: Określenie farmakokinetyki pojedynczej i wielokrotnej dawki doustnej SMT C1100 i jego metabolitów u pacjentów z DMD.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
        • Heart of England NHS Foundation Trust - Heart Lands Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust- Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci będą mężczyznami dowolnego pochodzenia etnicznego z genetyczną diagnozą DMD.
  • Dzieci w wieku od 5 do 11 lat.
  • Rodzic/opiekun prawny musi opatrzyć datą i podpisać pisemną zgodę w imieniu pacjenta, zgodnie z Międzynarodową Konferencją Harmonizacji (ICH) i lokalnymi przepisami. Osoba ta musi rozumieć treść zgody, wymagania badania i mieć możliwość przejrzenia pytań z medycznie przeszkolonym członkiem zespołu badawczego.
  • Pacjent wyraża zgodę ustną lub pisemną na udział w badaniu, odpowiednią do jego wieku.
  • Ze względów bezpieczeństwa rodzic/opiekun prawny pacjenta musi dobrze rozumieć język angielski, ponieważ jest to jedyny język, w którym sporządzane są formularze zgody/zgody, oraz rozumieć wymagania dotyczące zgłaszania Badaczowi wszelkich zdarzeń niepożądanych.

Kryteria wyłączenia:

  • Rejestracja lub udział w jakimkolwiek terapeutycznym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub 5-krotności okresu półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy).
  • Rozpoczęcie lub zmiana (inna niż modyfikacja dawki w zależności od masy ciała) ogólnoustrojowego leczenia kortykosteroidami w ciągu 2 miesięcy przed rozpoczęciem podawania dawki lub odstawienie kortykosteroidów w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem podawania dawki.
  • Znana nadwrażliwość na substancje pomocnicze badanego leku lub alergia na lek w wywiadzie.
  • Podczas badania i przez co najmniej 5 okresów półtrwania przed rozpoczęciem podawania dawki zabronione jest stosowanie następujących terapii: induktory cytochromu P450 CYP1A2 (np. karbamazepina, fenytoina, prymidon, ryfampicyna, omeprazol i barbiturany) oraz umiarkowane oraz silne inhibitory CYP1A2 (np. fluwoksamina, cyprofloksacyna, enoksacyna, meksyletyna; propafenon, zileuton). Substraty CYP1A2 o wąskim przedziale terapeutycznym (np. takryna, teofilina, metadon, meksyletyna). Nikotyna, w tym narażenie na codzienne bierne palenie w celu zminimalizowania indukcji cytochromu P450 CYP 1A. Potrawy z grilla, warzywa krzyżowe, kofeina, herbata oraz wszelkie potrawy i napoje zawierające ksantynę są zabronione od 36 godzin przed zameldowaniem do ostatecznego wypisu ze studiów. Suplementy ziołowe i preparaty homeopatyczne (chyba że zatwierdzone przez lekarza).
  • Konieczność wentylacji mechanicznej.
  • Nie ambulatoryjny.
  • Każda istotna klinicznie ostra choroba występująca w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia podawania dawki.
  • Każda choroba współistniejąca, która w ocenie Badacza zwiększa ryzyko udziału w badaniu.
  • Objawowa kardiomiopatia, która w opinii Badacza wyklucza udział w tym badaniu.
  • Nieprawidłowość w 12-odprowadzeniowym EKG, która w ocenie Badacza zwiększa ryzyko udziału w badaniu.
  • Każdy klinicznie istotny stan chorobowy, inny niż DMD, który w opinii Badacza może zwiększać ryzyko udziału w badaniu lub zakłócać interpretację oceny bezpieczeństwa lub skuteczności (np. współistniejąca choroba, stan psychiczny lub zaburzenie zachowania).
  • Narażenie na codzienne bierne palenie (w tym rodzic/opiekun prawny, rodzeństwo) w celu zminimalizowania czynników środowiskowych powodujących indukcję cytochromu P450 CYP 1A. Dla informacji SMT C1100 jest metabolizowany przez cytochrom P450 CYP 1A.
  • Nadmierne ćwiczenia (opinia badacza).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: SMT C1100
Pacjenci będą badani w 3 grupach (grupy od A do C), przy czym każda grupa będzie składać się z 4 pacjentów w wieku od 5 do 11 lat. Planuje się, że dawki dla grup od A do C będą podawane w sposób rosnący po ocenie bezpieczeństwa dla każdej grupy dawek.
Lek: SMT C1100
Porównanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki różnych dawek leku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Po 10 dniach fazy leczenia
Określenie bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych i wielokrotnych dawek doustnych SMT C1100 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) poprzez ocenę zdarzeń niepożądanych uczestników, wyników EKG, parametrów życiowych i badań laboratoryjnych.
Po 10 dniach fazy leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametry farmakokinetyczne przy różnych poziomach dawek
Ramy czasowe: Po pojedynczej dawce doustnej i po 10 dniach fazy leczenia
Stężenie SMT C1100 w osoczu obliczone w każdym punkcie czasowym dla każdego pacjenta (wielkość próby (n), średnia, odchylenie standardowe (SD), procent współczynnika zmienności (%CV), średnia geometryczna, mediana, minimum i maksimum dla rodzica i głównych metabolitów.
Po pojedynczej dawce doustnej i po 10 dniach fazy leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Summit Therapeutics

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Stefan Spinty, MD, Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • Główny śledczy: Helen Roper, MD, Heart of England NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
  • Główny śledczy: Imelda Hughes, MD, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Manchester Childrens Hospital
  • Główny śledczy: Franceso Muntoni, MD, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 listopada 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 lutego 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 sierpnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 sierpnia 2014

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SMT C11002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami