Un estudio de fase 1b de SMT C1100 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Criterios de inclusión:

• Los pacientes serán hombres de cualquier origen étnico con un diagnóstico genético de DMD.
• Niños entre 5 y 11 años de edad.
• Un padre/tutor legal debe fechar y firmar un consentimiento por escrito en nombre del paciente, de acuerdo con la Conferencia Internacional sobre Armonización (ICH) y las reglamentaciones locales. Esta persona debe comprender el contenido del consentimiento, los requisitos del estudio y haber tenido la oportunidad de revisar las preguntas con un miembro médicamente capacitado del equipo de estudio del sitio.
• El paciente está dispuesto a dar su consentimiento verbal o escrito apropiado para su edad para participar.
• Por razones de seguridad, el padre/tutor legal del paciente debe tener un buen conocimiento del idioma inglés, ya que este es el único idioma en el que están escritos los formularios de consentimiento/asentimiento, y comprender los requisitos para informar cualquier evento adverso al Investigador.

Criterio de exclusión:

• Inscripción o participación en cualquier ensayo clínico terapéutico dentro de los 3 meses anteriores o 5 veces la vida media (lo que sea más largo).
• Inicio o cambio (aparte de las modificaciones de dosis para el peso corporal) de la terapia con corticosteroides sistémicos dentro de los 2 meses anteriores al inicio de la administración de la dosis o interrupción de los corticosteroides dentro de los 30 días previos al inicio de la administración de la dosis.
• Hipersensibilidad conocida a los excipientes del fármaco del estudio o antecedentes previos de alergia al fármaco.
• Está prohibido el uso de las siguientes terapias durante el estudio y durante al menos 5 semividas antes del inicio de la administración de la dosis: inductores del citocromo P450 CYP1A2 (p. ej., carbamazepina, fenitoína, primidona, rifampicina, omeprazol y barbitúricos) y moderados e inhibidores potentes de CYP1A2 (p. ej., fluvoxamina, ciprofloxacina, enoxacina, mexiletina, propafenona, zileuton). Sustratos de CYP1A2 con ventanas terapéuticas estrechas (por ejemplo, tacrina, teofilina, metadona, mexiletina). Nicotina, incluida la exposición al tabaquismo pasivo diario para minimizar la inducción del citocromo P450 CYP 1A. Los alimentos a la parrilla, las verduras crucíferas, la cafeína, el té y cualquier alimento y bebida que contenga xantina están prohibidos desde 36 horas antes del registro hasta el alta final del estudio. Suplementos herbales y preparaciones homeopáticas (a menos que esté aprobado por un monitor médico).
• Necesidad de ventilación mecánica.
• No ambulatorio.
• Cualquier enfermedad aguda clínicamente significativa dentro de las 4 semanas del inicio de la administración de la dosis.
• Cualquier comorbilidad que, a juicio del Investigador, aumente el riesgo de participar en el estudio.
• Miocardiopatía sintomática que a juicio del Investigador prohíba la participación en este estudio.
• Anomalía en el ECG de 12 derivaciones que, a juicio del Investigador, aumente el riesgo de participar en el estudio.
• Cualquier condición médica clínicamente significativa, distinta de la DMD, que en opinión del Investigador pueda aumentar el riesgo de participar en el estudio o interferir con la interpretación de las evaluaciones de seguridad o eficacia (p. ej., enfermedad concomitante, condición psiquiátrica o trastorno del comportamiento).
• Exposición al tabaquismo pasivo diario (incluidos los padres/tutores legales, hermanos) para minimizar los factores ambientales que causan la inducción del citocromo P450 CYP 1A. Para información SMT C1100 es metabolizado por el citocromo P450 CYP 1A.
• Ejercicio excesivo (opinión del investigador).