Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prahové hodnoty transfuze červených krvinek a QOL v MDS (EnhanceRBC)

24. dubna 2018 aktualizováno: Sunnybrook Health Sciences Centre

Prahové hodnoty transfuze červených krvinek a QOL v MDS (EnhanceRBC): pilotní studie proveditelnosti

Myelodysplastické syndromy (MDS) jsou malignity kostní dřeně charakterizované špatnou funkcí kostní dřeně, která může progredovat do akutní myeloidní leukémie. Mnoho pacientů se stává závislých na transfuzi červených krvinek. Závislost na transfuzi je spojena s horší kvalitou života (QOL). Vztah mezi stupněm anémie a QOL je však méně jasný. Běžně používaná transfuzní strategie je cílit na hemoglobin (Hb) v rozmezí 80-90 g/l (normální hemoglobin > 120-130 g/l). Otázka zní: vedl by vyšší cílový hemoglobin ke zlepšení QOL navzdory negativnímu dopadu, který může mít závislost na transfuzích na QOL (kvůli souvisejícím časovým závazkům, nákladům, transfuzním reakcím atd.). Několik skupin prospektivně ukázalo, že cílené na hladiny hemoglobinu vyšší než 120 g/l (s hematopoetickými růstovými faktory (HGF) a/nebo krevní transfuze) nebo postupné zvýšení o 15–20 g/l (se samotnými HGF) byly spojeny se zlepšenou QOL . Program MDS vyšetřovatelů provádí prospektivní hodnocení QOL od roku 2007 u všech registrovaných a souhlasných pacientů pomocí různých ověřených dotazníků. Předběžná analýza (u 236 pacientů) odhalila, že ve srovnání se zdravou populací stejného věku mají pacienti s MDS horší QOL. Závislost na transfuzi a anémie nezávisle predikovaly špatné fungování, únavu a sníženou zdravotní užitečnost. Kromě toho se zdálo, že hladina hemoglobinu ≥100 g/l je klíčovým prahem pro zlepšení skóre funkcí a symptomů. Vyšetřovatelé předpokládají, že cílové hemoglobiny u pacientů s MDS závislých na transfuzi jsou příliš nízké a to může být příčinou jejich horší kvality života. Naším cílem je porovnat účinek restriktivní strategie (což je současný standard péče) na kvalitu života s liberální transfuzní strategií ve velké randomizované kontrolované studii ambulantních pacientů s MDS závislých na transfuzi. Než se pustí do takového úsilí, musí vyšetřovatelé nejprve prokázat proveditelnost v menší pilotní randomizované kontrolované studii.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Myelodysplastické syndromy (MDS) jsou malignity kostní dřeně charakterizované špatnou funkcí kostní dřeně, která může progredovat do akutní myeloidní leukémie. Mnoho pacientů se stává závislých na transfuzi červených krvinek. Závislost na transfuzi je spojena s horší kvalitou života (QOL). Vztah mezi stupněm anémie a QOL je však méně jasný. Běžně používaná transfuzní strategie je cílit na hemoglobin (Hb) v rozmezí 80-90 g/l (normální hemoglobin > 120-130 g/l). Otázka zní: vedl by vyšší cílový hemoglobin ke zlepšení QOL navzdory negativnímu dopadu, který může mít závislost na transfuzích na QOL (kvůli souvisejícím časovým závazkům, nákladům, transfuzním reakcím atd.). Několik skupin prospektivně ukázalo, že cílené na hladiny hemoglobinu vyšší než 120 g/l (s hematopoetickými růstovými faktory (HGF) a/nebo krevní transfuze) nebo postupné zvýšení o 15–20 g/l (se samotnými HGF) byly spojeny se zlepšenou QOL . Program MDS vyšetřovatelů provádí prospektivní hodnocení QOL od roku 2007 u všech registrovaných a souhlasných pacientů pomocí různých ověřených dotazníků. Předběžná analýza (u 236 pacientů) odhalila, že ve srovnání se zdravou populací stejného věku mají pacienti s MDS horší QOL. Závislost na transfuzi a anémie nezávisle predikovaly špatné fungování, únavu a sníženou zdravotní užitečnost. Kromě toho se zdálo, že hladina hemoglobinu ≥100 g/l je klíčovým prahem pro zlepšení skóre funkcí a symptomů. Vyšetřovatelé předpokládají, že cílové hemoglobiny u pacientů s MDS závislých na transfuzi jsou příliš nízké a to může být příčinou jejich horší kvality života. Naším cílem je porovnat účinek restriktivní strategie (což je současný standard péče) na kvalitu života s liberální transfuzní strategií ve velké randomizované kontrolované studii ambulantních pacientů s MDS závislých na transfuzi. Než se pustí do takového úsilí, musí vyšetřovatelé nejprve prokázat proveditelnost v menší pilotní randomizované kontrolované studii.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Geetha Yogendron

Studijní místa

  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Nábor
        • Princess Margaret Hospital
        • Kontakt:
          • Karen Yee, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Karen Yee, MD
      • Toronto, Kanada
        • Nábor
        • Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rena Buckstein
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Nábor
        • Juravinski Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brian Leber, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni pacienti s MDS ve věku ≥18 let
  • V závislosti na transfuzi: alespoň 1 transfuze za měsíc v posledních 8 týdnech
  • Hb
  • Předpokládaná délka života > 6 měsíců

Kritéria vyloučení:

  • Nestabilní srdeční onemocnění (angína III/IV Kanadské kardiovaskulární společnosti (CCS) nebo městnavé srdeční selhání podle New York Heart Association (NYHA) III/IV) vyžadující, aby cílový rozsah transfuze zůstal po celou dobu >85–100 g/l
  • ECOG ≥3
  • Pacienti s protilátkami proti červeným krvinkám proti vysokofrekvenčním antigenům nebo více protilátek (potenciálně by zpozdily nález krve)
  • Pacienti užívající ESA nebo látky modifikující onemocnění (jako je azacitidin) pro jejich MDS

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Liberální transfuzní strategie

Intervence: Transfuze červených krvinek. Podávejte transfuzi pRBC při vyšším prahu – udržujte hladinu Hb mezi 110 a 120 g/l: k dosažení tohoto cíle se transfundují 2 jednotky pRBC, když je hladina Hb < 105 g/l, a 1 jednotka červených krvinek, když je hladina Hb 105-110 g /L.

Transfuze podávané častěji.
Jiný: Transfuze červených krvinek
Aktivní komparátor: Restrikční transfuzní strategie
Intervence: Transfuze červených krvinek. Podávejte transfuzi pRBC při standardních prahových hodnotách péče – udržujte hladinu Hb mezi 85 a 100 g/l: k dosažení tohoto cíle budou transfundovány 2 jednotky komprimovaných červených krvinek (pRBC), když je hladina Hb < 80 g/l a 1 jednotka pRBC při hladině Hb 80-85 g/l: standardní podávání
Jiný: Transfuze červených krvinek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento shody hemoglobinů q2 týdně
Časové okno: 3 měsíce
Procentuální shoda hemoglobinů q2týdenních, která je v nebo nad cílovým rozsahem přiděleného prahu pro transfuzi RBC (po 4týdenním náběhu na začátku studie, jak je definováno výše). Tuto studii budeme považovat za proveditelnou a hodnou budoucího rozvoje do větší randomizované studie (zaměřené na rozdíl v QOL), pokud je compliance ≥70 %. Míra shody 50–70 % by nevylučovala pokračování takové RCT, ale pouze po pečlivé diskuzi a statistickém plánování
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Opatření proveditelnosti
Časové okno: 3 měsíce
  • Počet nezpůsobilých pacientů z důvodu selhání obrazovky
  • Míra zápisu definovaná počtem zapsaných pacientů/měsíc
  • Procentuální shoda s vyplněním dotazníku QOL alespoň třikrát v sérii
  • Další logistické problémy související s implementací protokolu, mírou náboru, strategií implementace randomizace, sběrem dat, snášenlivostí plánu studie pacientem
3 měsíce
Kvalita života
Časové okno: 3 měsíce
• Velikost změn ve fyzickém fungování, únavě, dušnosti a globálním zdravotním skóre na EORTC QLQ-C30, vypočtená zdravotní užitečnost na EQ-5D a skóre únavy na FACT-F porovnáním 2 výše uvedených prahů transfuze červených krvinek.
3 měsíce
Nežádoucí události
Časové okno: 3 měsíce
  • Rychlost transfuzních reakcí (jak je definováno TTISS (Transfusion Transmitted Injuries Surveillance System by Public Health Agency of Canada))
  • Míra nežádoucích příhod, jako jsou srdeční příhody a tromboembolické příhody podle kritérií NCI CTCAE verze 4.0
3 měsíce
Míra aloimunizace
Časové okno: 3 měsíce
Rychlost aloimunizace na významné antigeny krevních skupin
3 měsíce
Hemosideróza
Časové okno: 3 měsíce
• Vliv na míru hemosiderózy související s transfuzí a její zátěž (měřeno změnami hladin feritinu a léky chelatujícími železo)
3 měsíce
Celkové využití krve
Časové okno: 3 měsíce
Kolik jednotek krve je potřeba k udržení zvoleného prahu hemoglobinu
3 měsíce
Časový závazek
Časové okno: 3 měsíce
• Celkový časový závazek na skupinu, měřený jako čas strávený na klinice transfuzního lékařství
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sunnybrook Health Sciences Centre

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Princess Margaret Hospital, Canada
Juravinski Cancer Center

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. dubna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. dubna 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • OCCMDS-005

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení