Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Progi transfuzji krwinek czerwonych i QOL w MDS (EnhanceRBC)

24 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: Sunnybrook Health Sciences Centre

Progi transfuzji krwinek czerwonych i QOL w MDS (EnhanceRBC): pilotaż, studium wykonalności

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to nowotwory szpiku kostnego charakteryzujące się upośledzoną funkcją szpiku kostnego, która może prowadzić do ostrej białaczki szpikowej. Wielu pacjentów staje się zależnych od transfuzji krwinek czerwonych. Uzależnienie od transfuzji wiąże się z gorszą jakością życia (QOL). Jednak związek między stopniem niedokrwistości a QOL jest mniej wyraźny. Powszechnie stosowaną strategią transfuzji jest docelowe stężenie hemoglobiny (Hb) w zakresie 80-90 g/l (normalna hemoglobina > 120-130 g/l). Pytanie brzmi: czy wyższy docelowy poziom hemoglobiny doprowadziłby do poprawy QOL pomimo negatywnego wpływu, jaki uzależnienie od transfuzji może mieć na QOL (ze względu na związane z tym zobowiązania czasowe, wydatki, reakcje transfuzyjne itp.). Kilka grup prospektywnie wykazało, że osiągnięcie docelowego poziomu hemoglobiny powyżej 120 g/l (z hematopoetycznymi czynnikami wzrostu (HGF) i/lub transfuzjami krwi) lub stopniowe zwiększenie o 15-20 g/l (z samymi HGF) wiązało się z poprawą QOL . Program badaczy MDS prowadzi prospektywną ocenę QOL od 2007 roku u wszystkich zarejestrowanych i wyrażonych zgody pacjentów przy użyciu różnych zwalidowanych kwestionariuszy. Wstępna analiza (obejmująca 236 pacjentów) wykazała, że ​​w porównaniu z dobraną pod względem wieku zdrową populacją ogólną, pacjenci z MDS mają gorszą QOL. Uzależnienie od transfuzji i anemia niezależnie przewidywały słabe funkcjonowanie, zmęczenie i zmniejszoną użyteczność zdrowotną. Ponadto poziom hemoglobiny ≥100 g/l wydawał się być kluczowym progiem poprawy funkcji i objawów. Badacze stawiają hipotezę, że docelowy poziom hemoglobiny u pacjentów z MDS zależnych od transfuzji jest zbyt niski, co może tłumaczyć gorszą jakość ich życia. Naszym celem jest porównanie wpływu na jakość życia restrykcyjnej strategii (która jest obecnym standardem opieki) z liberalną strategią transfuzji w dużej randomizowanej kontrolowanej próbie pacjentów ambulatoryjnych z MDS zależnych od transfuzji. Przed podjęciem takiego przedsięwzięcia badacze muszą najpierw udowodnić wykonalność w mniejszej pilotażowej, randomizowanej, kontrolowanej próbie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to nowotwory szpiku kostnego charakteryzujące się upośledzoną funkcją szpiku kostnego, która może prowadzić do ostrej białaczki szpikowej. Wielu pacjentów staje się zależnych od transfuzji krwinek czerwonych. Uzależnienie od transfuzji wiąże się z gorszą jakością życia (QOL). Jednak związek między stopniem niedokrwistości a QOL jest mniej wyraźny. Powszechnie stosowaną strategią transfuzji jest docelowe stężenie hemoglobiny (Hb) w zakresie 80-90 g/l (normalna hemoglobina > 120-130 g/l). Pytanie brzmi: czy wyższy docelowy poziom hemoglobiny doprowadziłby do poprawy QOL pomimo negatywnego wpływu, jaki uzależnienie od transfuzji może mieć na QOL (ze względu na związane z tym zobowiązania czasowe, wydatki, reakcje transfuzyjne itp.). Kilka grup prospektywnie wykazało, że osiągnięcie docelowego poziomu hemoglobiny powyżej 120 g/l (z hematopoetycznymi czynnikami wzrostu (HGF) i/lub transfuzjami krwi) lub stopniowe zwiększenie o 15-20 g/l (z samymi HGF) wiązało się z poprawą QOL . Program badaczy MDS prowadzi prospektywną ocenę QOL od 2007 roku u wszystkich zarejestrowanych i wyrażonych zgody pacjentów przy użyciu różnych zwalidowanych kwestionariuszy. Wstępna analiza (obejmująca 236 pacjentów) wykazała, że ​​w porównaniu z dobraną pod względem wieku zdrową populacją ogólną, pacjenci z MDS mają gorszą QOL. Uzależnienie od transfuzji i anemia niezależnie przewidywały słabe funkcjonowanie, zmęczenie i zmniejszoną użyteczność zdrowotną. Ponadto poziom hemoglobiny ≥100 g/l wydawał się być kluczowym progiem poprawy funkcji i objawów. Badacze stawiają hipotezę, że docelowy poziom hemoglobiny u pacjentów z MDS zależnych od transfuzji jest zbyt niski, co może tłumaczyć gorszą jakość ich życia. Naszym celem jest porównanie wpływu na jakość życia restrykcyjnej strategii (która jest obecnym standardem opieki) z liberalną strategią transfuzji w dużej randomizowanej kontrolowanej próbie pacjentów ambulatoryjnych z MDS zależnych od transfuzji. Przed podjęciem takiego przedsięwzięcia badacze muszą najpierw udowodnić wykonalność w mniejszej pilotażowej, randomizowanej, kontrolowanej próbie.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Geetha Yogendron

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Princess Margaret Hospital
        • Kontakt:
          • Karen Yee, MD
        • Pod-śledczy:
          • Karen Yee, MD
      • Toronto, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rena Buckstein
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Juravinski Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Brian Leber, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci z MDS w wieku ≥18 lat
  • Zależne od transfuzji: co najmniej 1 transfuzja miesięcznie w ciągu ostatnich 8 tygodni
  • Hbr
  • Oczekiwana długość życia > 6 miesięcy

Kryteria wyłączenia:

  • Niestabilna choroba serca (dławica piersiowa III/IV Kanadyjskiego Towarzystwa Kardiologicznego (CCS) lub zastoinowa niewydolność serca III/IV New York Heart Association (NYHA)) wymagająca przez cały czas docelowego zakresu transfuzji > 85-100 g/l
  • ECOG ≥3
  • Pacjenci z przeciwciałami przeciwko krwinkom czerwonym przeciwko antygenom o wysokiej częstotliwości lub wieloma przeciwciałami (potencjalnie opóźniłoby to znalezienie krwi)
  • Pacjenci przyjmujący ESA lub środki modyfikujące przebieg choroby (takie jak azacytydyna) z powodu ich MDS

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Liberalna strategia transfuzji

Interwencja: transfuzje krwinek czerwonych. Przetaczaj pRBC na wyższym progu – utrzymuj poziom Hb między 110 a 120 g/L: aby to osiągnąć, przetacza się 2 jednostki pRBC, gdy poziom Hb wynosi < 105 g/L i 1 jednostkę RBC, gdy poziom Hb wynosi 105-110 g /L.

Częściej podawane transfuzje.
Inny: Transfuzje krwinek czerwonych
Aktywny komparator: Restrykcyjna strategia transfuzji
Interwencja: transfuzje krwinek czerwonych. Przetaczaj pRBC zgodnie ze standardowymi progami opieki — utrzymuj poziom Hb między 85 a 100 g/l: aby to osiągnąć, przetoczone zostaną 2 jednostki koncentratu krwinek czerwonych (pRBC), gdy poziom Hb wynosi < 80 g/l, a 1 jednostka pRBC, gdy poziom Hb wynosi 80-85 g/l: podawanie standardowe
Inny: Transfuzje krwinek czerwonych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent zgodności q2tygodniowych hemoglobin
Ramy czasowe: 3 miesiące
Procentowa zgodność hemoglobiny co 2 tygodnie mieszcząca się w docelowym zakresie przypisanego progu transfuzji czerwonych krwinek lub wyższa (po 4-tygodniowym okresie wstępnym na początku badania, jak zdefiniowano powyżej). Uznamy, że to badanie jest wykonalne i warte przyszłego przekształcenia w większe badanie z randomizacją (oparte na różnicy QOL), jeśli przestrzeganie zaleceń wynosi ≥70%. Wskaźnik zgodności na poziomie 50-70% nie wykluczałby kontynuacji takiego RCT, ale tylko po starannej dyskusji i planowaniu statystycznym
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Miary wykonalności
Ramy czasowe: 3 miesiące
  • Liczba pacjentów niekwalifikujących się z powodu awarii ekranu
  • Wskaźniki zapisów określone przez liczbę zapisanych pacjentów/miesiąc
  • Procent zgodności z wypełnieniem kwestionariusza QOL co najmniej 3 seryjnie
  • Inne kwestie logistyczne związane z wdrażaniem protokołu, wskaźnikami rekrutacji, strategią wdrażania randomizacji, gromadzeniem danych, tolerancją harmonogramu badań przez pacjentów
3 miesiące
Jakość życia
Ramy czasowe: 3 miesiące
• Wielkość zmiany w funkcjonowaniu fizycznym, zmęczeniu, duszności i globalnych wynikach zdrowotnych w EORTC QLQ-C30, obliczona użyteczność zdrowotna w EQ-5D i wynik zmęczenia w FACT-F, porównujący 2 powyższe progi transfuzji krwinek czerwonych.
3 miesiące
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 3 miesiące
  • Szybkość reakcji poprzetoczeniowych (zgodnie z definicją TTISS (system nadzoru nad urazami przenoszonymi przez transfuzję przez Agencję Zdrowia Publicznego Kanady))
  • Częstość zdarzeń niepożądanych, takich jak zdarzenia sercowe i zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, zgodnie z kryteriami NCI CTCAE wersja 4.0
3 miesiące
Wskaźniki alloimmunizacji
Ramy czasowe: 3 miesiące
Szybkość alloimmunizacji na istotne antygeny grupowe krwi
3 miesiące
Hemosyderoza
Ramy czasowe: 3 miesiące
• Wpływ na wskaźniki i obciążenia hemosyderozą związane z transfuzją (mierzone zmianami poziomu ferrytyny i leków chelatujących żelazo)
3 miesiące
Ogólne wykorzystanie krwi
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ile jednostek krwi jest potrzebnych do utrzymania wybranego progu hemoglobiny
3 miesiące
Zaangażowanie czasowe
Ramy czasowe: 3 miesiące
• Całkowity czas poświęcony na grupę, mierzony jako czas spędzony w klinice transfuzjologii
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sunnybrook Health Sciences Centre

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Princess Margaret Hospital, Canada
Juravinski Cancer Center

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2014

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 marca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 kwietnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 kwietnia 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • OCCMDS-005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami