Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Transfusionstærskler for røde blodlegemer og QOL i MDS (EnhanceRBC)

24. april 2018 opdateret af: Sunnybrook Health Sciences Centre

Transfusionstærskler for røde blodlegemer og QOL i MDS (EnhanceRBC): en pilot, gennemførlighedsundersøgelse

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er maligne knoglemarvssygdomme karakteriseret ved dårlig knoglemarvsfunktion, der kan udvikle sig til akut myeloid leukæmi. Mange patienter bliver transfusionsafhængige af røde blodlegemer. Transfusionsafhængighed er forbundet med ringere livskvalitet (QOL). Forholdet mellem graden af ​​anæmi og QOL er dog mindre klart. En almindeligt anvendt transfusionsstrategi er at målrette hæmoglobinet (Hb) i området 80-90 g/L (normalt hæmoglobin > 120-130 g/L). Spørgsmålet er: ville et højere hæmoglobinmål føre til forbedring af livskvalitet på trods af den negative indvirkning, transfusionsafhængighed kan have på livskvalitet (på grund af tilknyttede tidsforpligtelser, udgifter, transfusionsreaktioner osv.). Adskillige grupper har prospektivt vist, at målretning af hæmoglobinniveauer på mere end 120 g/l (med hæmatopoietiske vækstfaktorer (HGF'er) og/eller blodtransfusioner) eller trinvise stigninger på 15-20 g/L (med HGF'er alene) var forbundet med forbedret QOL . Investigators MDS-program har udført prospektive vurderinger af QOL siden 2007 hos alle registrerede og godkendte patienter ved hjælp af en række validerede spørgeskemaer. Foreløbig analyse (i 236 patienter) afslørede, at MDS-patienter sammenlignet med en alderssvarende rask generel befolkning har ringere QOL. Transfusionsafhængighed og anæmi var uafhængigt forudsigelige for dårlig funktion, træthed og nedsat sundhedsnytte. Endvidere syntes et hæmoglobinniveau på ≥100 g/L at være nøgletærsklen for forbedring af funktion og symptomscore. Efterforskerne antager, at målhæmoglobinerne hos transfusionsafhængige MDS-patienter er for lave, og dette kan forklare deres ringere livskvalitet. Vores mål er at sammenligne effekten på QOL af en restriktiv strategi (som er den nuværende standard for pleje) med en liberal transfusionsstrategi i et stort randomiseret kontrolleret forsøg med transfusionsafhængige MDS ambulante patienter. Inden de går i gang med en sådan bestræbelse, skal efterforskerne først bevise gennemførligheden i et mindre, randomiseret kontrolleret pilotforsøg.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er maligne knoglemarvssygdomme karakteriseret ved dårlig knoglemarvsfunktion, der kan udvikle sig til akut myeloid leukæmi. Mange patienter bliver transfusionsafhængige af røde blodlegemer. Transfusionsafhængighed er forbundet med ringere livskvalitet (QOL). Forholdet mellem graden af ​​anæmi og QOL er dog mindre klart. En almindeligt anvendt transfusionsstrategi er at målrette hæmoglobinet (Hb) i området 80-90 g/L (normalt hæmoglobin > 120-130 g/L). Spørgsmålet er: ville et højere hæmoglobinmål føre til forbedring af livskvalitet på trods af den negative indvirkning, transfusionsafhængighed kan have på livskvalitet (på grund af tilknyttede tidsforpligtelser, udgifter, transfusionsreaktioner osv.). Adskillige grupper har prospektivt vist, at målretning af hæmoglobinniveauer på mere end 120 g/l (med hæmatopoietiske vækstfaktorer (HGF'er) og/eller blodtransfusioner) eller trinvise stigninger på 15-20 g/L (med HGF'er alene) var forbundet med forbedret QOL . Investigators MDS-program har udført prospektive vurderinger af QOL siden 2007 hos alle registrerede og godkendte patienter ved hjælp af en række validerede spørgeskemaer. Foreløbig analyse (i 236 patienter) afslørede, at MDS-patienter sammenlignet med en alderssvarende rask generel befolkning har ringere QOL. Transfusionsafhængighed og anæmi var uafhængigt forudsigelige for dårlig funktion, træthed og nedsat sundhedsnytte. Endvidere syntes et hæmoglobinniveau på ≥100 g/L at være nøgletærsklen for forbedring af funktion og symptomscore. Efterforskerne antager, at målhæmoglobinerne hos transfusionsafhængige MDS-patienter er for lave, og dette kan forklare deres ringere livskvalitet. Vores mål er at sammenligne effekten på QOL af en restriktiv strategi (som er den nuværende standard for pleje) med en liberal transfusionsstrategi i et stort randomiseret kontrolleret forsøg med transfusionsafhængige MDS ambulante patienter. Inden de går i gang med en sådan bestræbelse, skal efterforskerne først bevise gennemførligheden i et mindre, randomiseret kontrolleret pilotforsøg.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Geetha Yogendron

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Rekruttering
        • Princess Margaret Hospital
        • Kontakt:
          • Karen Yee, MD
        • Underforsker:
          • Karen Yee, MD
      • Toronto, Canada
        • Rekruttering
        • Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rena Buckstein
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • Juravinski Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Brian Leber, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter med MDS ≥18 år
  • Transfusionsafhængig: mindst 1 transfusion om måneden inden for de sidste 8 uger
  • Hb
  • Forventet levetid > 6 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Ustabil hjertesygdom (Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV angina eller New York Heart Association (NYHA) III/IV kongestiv hjertesvigt), der kræver, at transfusionsmålområdet til enhver tid forbliver >85-100 g/L
  • ØKOG ≥3
  • Patienter med antistoffer mod røde blodlegemer mod højfrekvente antigener eller flere antistoffer (vil potentielt forsinke at finde blod)
  • Patienter på ESA'er eller sygdomsmodificerende midler (som azacitidin) for deres MDS

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Liberal transfusionsstrategi

Intervention: Transfusioner af røde blodlegemer. Transfunder pRBC ved en højere tærskel - hold Hb-niveauet mellem 110 og 120 g/L: For at opnå dette transfunderes 2 enheder pRBC'er, når Hb-niveauet er < 105 g/L, og 1 enhed RBC'er, når Hb-niveauet er 105-110 g /L.

Transfusioner administreres hyppigere.
Andet: Transfusioner af røde blodlegemer
Aktiv komparator: Restriktiv transfusionsstrategi
Intervention: Transfusioner af røde blodlegemer. Transfunder pRBC ved standardbehandlingstærskler - hold Hb-niveauet mellem 85 og 100 g/L: For at opnå dette vil 2 enheder pakkede røde blodlegemer (pRBC'er) blive transfunderet, når Hb-niveauet er < 80 g/L og 1 enhed pRBC'er, når Hb-niveauet er 80-85 g/l: standardadministration
Andet: Transfusioner af røde blodlegemer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel overholdelse af hæmoglobiner pr. 2. uge
Tidsramme: 3 måneder
Den procentvise overholdelse af hæmoglobiner hver anden uge er inden for eller over målområdet for den tildelte RBC-transfusionstærskel (efter de 4 ugers indkøring ved studiestart som defineret ovenfor). Vi vil betragte denne undersøgelse som mulig og værdig til fremtidig udvikling til et større randomiseret forsøg (drevet til QOL-forskel), hvis compliance er ≥70%. En overholdelsesgrad på 50-70 % vil ikke udelukke, at en sådan RCT fortsætter, men kun efter omhyggelig diskussion og statistisk planlægning
3 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Foranstaltninger for gennemførlighed
Tidsramme: 3 måneder
  • Antal patienter, der ikke er kvalificerede på grund af skærmsvigt
  • Tilmeldingsrater defineret af antallet af tilmeldte patienter/måned
  • Procentdel overholdelse af QOL-spørgeskemaudfyldelse mindst 3 serielle gange
  • Andre logistiske spørgsmål relateret til protokolimplementering, rekrutteringsrater, randomiseringsimplementeringsstrategi, dataindsamling, patienttolerabilitet af undersøgelsesplanen
3 måneder
Livskvalitet
Tidsramme: 3 måneder
• Størrelsen af ​​ændringer i fysisk funktion, træthed, dyspnø og globale sundhedsscore på EORTC QLQ-C30, beregnet sundhedsværdi på EQ-5D og træthedsscore på FACT-F, der sammenligner de 2 RBC transfusionstærskler ovenfor.
3 måneder
Uønskede hændelser
Tidsramme: 3 måneder
  • Hyppigheden af ​​transfusionsreaktioner (som defineret af TTISS (Transfusion Transmitted Injuries Surveillance System by Public Health Agency of Canada))
  • Hyppighed af bivirkninger såsom hjertehændelser og tromboemboliske hændelser i henhold til NCI CTCAE version 4.0 kriterier
3 måneder
Alloimmuniseringsrater
Tidsramme: 3 måneder
Hastighed for alloimmunisering til signifikante blodgruppeantigener
3 måneder
Hæmosiderose
Tidsramme: 3 måneder
• Indvirkningen på transfusionsassocieret hæmosiderose rater og byrder (målt ved ændringer i ferritinniveauer og jernchelaterende medicin)
3 måneder
Samlet udnyttelse af blod
Tidsramme: 3 måneder
Hvor mange enheder blod er nødvendige for at opretholde den valgte hæmoglobingrænse
3 måneder
Tidsforpligtelse
Tidsramme: 3 måneder
• Den samlede tidsforpligtelse pr. gruppe, målt som den tid, der er brugt på transfusionsmedicinsk klinik
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sunnybrook Health Sciences Centre

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Princess Margaret Hospital, Canada
Juravinski Cancer Center

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2014

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2018

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. marts 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. april 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OCCMDS-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger