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Umbrales de transfusión de glóbulos rojos y calidad de vida en SMD (EnhanceRBC)

24 de abril de 2018 actualizado por: Sunnybrook Health Sciences Centre

Umbrales de transfusión de glóbulos rojos y calidad de vida en MDS (EnhanceRBC): un estudio piloto de viabilidad

Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son neoplasias malignas de la médula ósea caracterizadas por una función deficiente de la médula ósea que puede progresar a leucemia mieloide aguda. Muchos pacientes se vuelven dependientes de las transfusiones de glóbulos rojos. La dependencia de transfusiones se asocia con una calidad de vida (QOL) inferior. Sin embargo, la relación entre el grado de anemia y la calidad de vida es menos clara. Una estrategia de transfusión comúnmente utilizada es apuntar a la hemoglobina (Hb) en el rango de 80-90 g/L (hemoglobina normal > 120-130 g/L). La pregunta es: ¿un objetivo de hemoglobina más alto conduciría a una mejora en la calidad de vida a pesar del impacto negativo que la dependencia de transfusiones puede tener en la calidad de vida (debido a los compromisos de tiempo asociados, los gastos, las reacciones a las transfusiones, etc.)? Varios grupos han demostrado prospectivamente que apuntar a niveles de hemoglobina de más de 120 g/L (con factores de crecimiento hematopoyético (HGF) y/o transfusiones de sangre) o aumentos incrementales de 15-20 g/L (con HGF solo) se asociaron con una mejor CdV . El programa MDS de los investigadores ha estado realizando evaluaciones prospectivas de calidad de vida desde 2007 en todos los pacientes registrados y autorizados utilizando una variedad de cuestionarios validados. El análisis preliminar (en 236 pacientes) reveló que, en comparación con una población general sana de la misma edad, los pacientes con SMD tienen una calidad de vida inferior. La dependencia de transfusiones y la anemia predijeron de forma independiente el mal funcionamiento, la fatiga y la disminución de la utilidad para la salud. Además, un nivel de hemoglobina de ≥100 g/L parecía ser el umbral clave para la mejora en la función y las puntuaciones de los síntomas. Los investigadores plantean la hipótesis de que los objetivos de hemoglobina en pacientes con SMD dependientes de transfusiones son demasiado bajos y esto puede explicar su calidad de vida inferior. Nuestro objetivo es comparar el efecto sobre la calidad de vida de una estrategia restrictiva (que es el estándar de atención actual), con una estrategia de transfusión liberal en un gran ensayo controlado aleatorio de pacientes ambulatorios con SMD dependientes de transfusiones. Antes de embarcarse en tal esfuerzo, los investigadores primero deben probar la viabilidad en un ensayo controlado aleatorio piloto más pequeño.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Desconocido

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son neoplasias malignas de la médula ósea caracterizadas por una función deficiente de la médula ósea que puede progresar a leucemia mieloide aguda. Muchos pacientes se vuelven dependientes de las transfusiones de glóbulos rojos. La dependencia de transfusiones se asocia con una calidad de vida (QOL) inferior. Sin embargo, la relación entre el grado de anemia y la calidad de vida es menos clara. Una estrategia de transfusión comúnmente utilizada es apuntar a la hemoglobina (Hb) en el rango de 80-90 g/L (hemoglobina normal > 120-130 g/L). La pregunta es: ¿un objetivo de hemoglobina más alto conduciría a una mejora en la calidad de vida a pesar del impacto negativo que la dependencia de transfusiones puede tener en la calidad de vida (debido a los compromisos de tiempo asociados, los gastos, las reacciones a las transfusiones, etc.)? Varios grupos han demostrado prospectivamente que apuntar a niveles de hemoglobina de más de 120 g/L (con factores de crecimiento hematopoyético (HGF) y/o transfusiones de sangre) o aumentos incrementales de 15-20 g/L (con HGF solo) se asociaron con una mejor CdV . El programa MDS de los investigadores ha estado realizando evaluaciones prospectivas de calidad de vida desde 2007 en todos los pacientes registrados y autorizados utilizando una variedad de cuestionarios validados. El análisis preliminar (en 236 pacientes) reveló que, en comparación con una población general sana de la misma edad, los pacientes con SMD tienen una calidad de vida inferior. La dependencia de transfusiones y la anemia predijeron de forma independiente el mal funcionamiento, la fatiga y la disminución de la utilidad para la salud. Además, un nivel de hemoglobina de ≥100 g/L parecía ser el umbral clave para la mejora en la función y las puntuaciones de los síntomas. Los investigadores plantean la hipótesis de que los objetivos de hemoglobina en pacientes con SMD dependientes de transfusiones son demasiado bajos y esto puede explicar su calidad de vida inferior. Nuestro objetivo es comparar el efecto sobre la calidad de vida de una estrategia restrictiva (que es el estándar de atención actual), con una estrategia de transfusión liberal en un gran ensayo controlado aleatorio de pacientes ambulatorios con SMD dependientes de transfusiones. Antes de embarcarse en tal esfuerzo, los investigadores primero deben probar la viabilidad en un ensayo controlado aleatorio piloto más pequeño.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
30

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Geetha Yogendron

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Reclutamiento
        • Princess Margaret Hospital
        • Contacto:
          • Karen Yee, MD
        • Sub-Investigador:
          • Karen Yee, MD
      • Toronto, Canadá
        • Reclutamiento
        • Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rena Buckstein
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá
        • Reclutamiento
        • Juravinski Cancer Centre
        • Contacto:
          • Erin Jamula, MSc
          • Número de teléfono: 76461 905-521-2100
          • Correo electrónico: jamulae@mcmaster.ca
        • Investigador principal:
          • Brian Leber, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Todos los pacientes con SMD ≥18 años de edad
  • Dependiente de transfusión: al menos 1 transfusión por mes en las últimas 8 semanas
  • Media pensión
  • Esperanza de vida > 6 meses

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad cardíaca inestable (Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV angina o New York Heart Association (NYHA) III/IV insuficiencia cardíaca congestiva) que requiere que el rango objetivo de transfusión permanezca >85-100 g/L en todo momento
  • ECOG ≥3
  • Pacientes con anticuerpos de glóbulos rojos contra antígenos de alta frecuencia o múltiples anticuerpos (potencialmente retrasarían la búsqueda de sangre)
  • Pacientes que toman AEE o agentes modificadores de la enfermedad (como azacitidina) para su MDS

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Estrategia de transfusión liberal

Intervención: Transfusiones de glóbulos rojos. Transfundir pRBC a un umbral más alto: mantener el nivel de Hb entre 110 y 120 g/L: para lograrlo, se transfunden 2 unidades de pRBC cuando el nivel de Hb es < 105 g/L y 1 unidad de RBC cuando el nivel de Hb es de 105-110 g /l

Transfusiones administradas con mayor frecuencia.
Otro: Transfusiones de glóbulos rojos
Comparador activo: Estrategia transfusional restrictiva
Intervención: Transfusiones de glóbulos rojos. Transfundir pRBC en los umbrales estándar de atención: mantener el nivel de Hb entre 85 y 100 g/L: para lograr esto, se transfundirán 2 unidades de concentrados de glóbulos rojos (pRBC) cuando el nivel de Hb sea < 80 g/L y 1 unidad de glóbulos rojos cuando el nivel de Hb es 80-85 g/L: administración estándar
Otro: Transfusiones de glóbulos rojos

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de cumplimiento de hemoglobinas q2semanales
Periodo de tiempo: 3 meses
El porcentaje de cumplimiento de las hemoglobinas cada dos semanas que se encuentran dentro o por encima del rango objetivo del umbral de transfusión de glóbulos rojos asignado (después del período de preinclusión de 4 semanas al comienzo del estudio, como se definió anteriormente). Consideraremos este estudio factible y digno de desarrollo futuro en un ensayo aleatorizado más grande (potenciado para la diferencia de CdV) si el cumplimiento es ≥70%. Una tasa de cumplimiento del 50% al 70% no excluiría seguir adelante con un ECA de este tipo, pero solo después de una discusión cuidadosa y una planificación estadística.
3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas de factibilidad
Periodo de tiempo: 3 meses
  • Número de pacientes no elegibles debido a la falla de la pantalla
  • Tasas de inscripción definidas por el número de pacientes inscritos/mes
  • Porcentaje de cumplimiento con la cumplimentación del cuestionario de calidad de vida al menos 3 veces consecutivas
  • Otros problemas logísticos relacionados con la implementación del protocolo, las tasas de reclutamiento, la estrategia de implementación de la aleatorización, la recopilación de datos, la tolerabilidad del programa del estudio por parte del paciente
3 meses
Calidad de vida
Periodo de tiempo: 3 meses
• La magnitud del cambio en las puntuaciones de funcionamiento físico, fatiga, disnea y salud global en el EORTC QLQ-C30, la utilidad de salud calculada en el EQ-5D y la puntuación de fatiga en FACT-F comparando los 2 umbrales de transfusión de glóbulos rojos anteriores.
3 meses
Eventos adversos
Periodo de tiempo: 3 meses
  • La tasa de reacciones a la transfusión (según lo definido por TTISS (Transfusion Transmitted Injuries Surveillance System by Public Health Agency of Canada))
  • Tasa de eventos adversos como eventos cardíacos y eventos tromboembólicos según los criterios de la versión 4.0 de NCI CTCAE
3 meses
Tasas de aloinmunización
Periodo de tiempo: 3 meses
Tasa de aloinmunización frente a antígenos de grupos sanguíneos significativos
3 meses
Hemosiderosis
Periodo de tiempo: 3 meses
• El impacto en las tasas y cargas de hemosiderosis asociadas a transfusiones (medidas por cambios en los niveles de ferritina y medicamentos quelantes de hierro)
3 meses
Utilización global de la sangre
Periodo de tiempo: 3 meses
¿Cuántas unidades de sangre se requieren para mantener el umbral de hemoglobina elegido?
3 meses
Compromiso de tiempo
Periodo de tiempo: 3 meses
• El compromiso total de tiempo por grupo, medido como el tiempo pasado en la clínica de medicina transfusional
3 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Sunnybrook Health Sciences Centre

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Princess Margaret Hospital, Canada
Juravinski Cancer Center

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de marzo de 2014

Finalización primaria (Anticipado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Anticipado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de enero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
26 de marzo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de marzo de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
31 de marzo de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
26 de abril de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de abril de 2018

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • OCCMDS-005

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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