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Soglie di trasfusione di globuli rossi e QOL in MDS (EnhanceRBC)

24 aprile 2018 aggiornato da: Sunnybrook Health Sciences Centre

Soglie di trasfusione di globuli rossi e qualità della vita nelle MDS (EnhanceRBC): uno studio pilota di fattibilità

Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono tumori maligni del midollo osseo caratterizzati da una scarsa funzionalità del midollo osseo che può progredire fino alla leucemia mieloide acuta. Molti pazienti diventano dipendenti dalla trasfusione di globuli rossi. La dipendenza dalle trasfusioni è associata a una qualità della vita (QOL) inferiore. Tuttavia, la relazione tra il grado di anemia e la qualità della vita è meno chiara. Una strategia trasfusionale comunemente usata è quella di mirare all'emoglobina (Hb) nell'intervallo 80-90 g/L (emoglobina normale > 120-130 g/L). La domanda è: un obiettivo di emoglobina più elevato porterebbe a un miglioramento della qualità della vita nonostante l'impatto negativo che la dipendenza dalle trasfusioni potrebbe avere sulla qualità della vita (a causa di impegni di tempo associati, spese, reazioni trasfusionali, ecc.). Diversi gruppi hanno dimostrato in modo prospettico che il targeting di livelli di emoglobina superiori a 120 g/L (con fattori di crescita ematopoietici (HGF) e/o trasfusioni di sangue) o aumenti incrementali di 15-20 g/L (con i soli HGF) erano associati a un miglioramento della QOL . Il programma MDS degli investigatori ha condotto valutazioni prospettiche della qualità della vita dal 2007 in tutti i pazienti registrati e consenzienti utilizzando una varietà di questionari convalidati. L'analisi preliminare (su 236 pazienti) ha rivelato che, rispetto a una popolazione generale sana di pari età, i pazienti affetti da SMD hanno una qualità della vita inferiore. La dipendenza da trasfusioni e l'anemia erano indipendentemente predittive di scarso funzionamento, affaticamento e ridotta utilità per la salute. Inoltre, un livello di emoglobina ≥100 g/L sembrava essere la soglia chiave per il miglioramento della funzione e dei punteggi dei sintomi. I ricercatori ipotizzano che le emoglobine target nei pazienti affetti da SMD dipendenti da trasfusioni siano troppo basse e ciò potrebbe spiegare la loro qualità di vita inferiore. Il nostro obiettivo è confrontare l'effetto sulla qualità della vita di una strategia restrittiva (che è l'attuale standard di cura), con una strategia trasfusionale liberale in un ampio studio controllato randomizzato di pazienti ambulatoriali con MDS dipendenti da trasfusioni. Prima di intraprendere tale impresa, i ricercatori devono prima dimostrare la fattibilità in uno studio pilota randomizzato controllato più piccolo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono tumori maligni del midollo osseo caratterizzati da una scarsa funzionalità del midollo osseo che può progredire fino alla leucemia mieloide acuta. Molti pazienti diventano dipendenti dalla trasfusione di globuli rossi. La dipendenza dalle trasfusioni è associata a una qualità della vita (QOL) inferiore. Tuttavia, la relazione tra il grado di anemia e la qualità della vita è meno chiara. Una strategia trasfusionale comunemente usata è quella di mirare all'emoglobina (Hb) nell'intervallo 80-90 g/L (emoglobina normale > 120-130 g/L). La domanda è: un obiettivo di emoglobina più elevato porterebbe a un miglioramento della qualità della vita nonostante l'impatto negativo che la dipendenza dalle trasfusioni potrebbe avere sulla qualità della vita (a causa di impegni di tempo associati, spese, reazioni trasfusionali, ecc.). Diversi gruppi hanno dimostrato in modo prospettico che il targeting di livelli di emoglobina superiori a 120 g/L (con fattori di crescita ematopoietici (HGF) e/o trasfusioni di sangue) o aumenti incrementali di 15-20 g/L (con i soli HGF) erano associati a un miglioramento della QOL . Il programma MDS degli investigatori ha condotto valutazioni prospettiche della qualità della vita dal 2007 in tutti i pazienti registrati e consenzienti utilizzando una varietà di questionari convalidati. L'analisi preliminare (su 236 pazienti) ha rivelato che, rispetto a una popolazione generale sana di pari età, i pazienti affetti da SMD hanno una qualità della vita inferiore. La dipendenza da trasfusioni e l'anemia erano indipendentemente predittive di scarso funzionamento, affaticamento e ridotta utilità per la salute. Inoltre, un livello di emoglobina ≥100 g/L sembrava essere la soglia chiave per il miglioramento della funzione e dei punteggi dei sintomi. I ricercatori ipotizzano che le emoglobine target nei pazienti affetti da SMD dipendenti da trasfusioni siano troppo basse e ciò potrebbe spiegare la loro qualità di vita inferiore. Il nostro obiettivo è confrontare l'effetto sulla qualità della vita di una strategia restrittiva (che è l'attuale standard di cura), con una strategia trasfusionale liberale in un ampio studio controllato randomizzato di pazienti ambulatoriali con MDS dipendenti da trasfusioni. Prima di intraprendere tale impresa, i ricercatori devono prima dimostrare la fattibilità in uno studio pilota randomizzato controllato più piccolo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Geetha Yogendron

Luoghi di studio

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Reclutamento
        • Princess Margaret Hospital
        • Contatto:
          • Karen Yee, MD
        • Sub-investigatore:
          • Karen Yee, MD
      • Toronto, Canada
        • Reclutamento
        • Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rena Buckstein
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Reclutamento
        • Juravinski Cancer Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brian Leber, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i pazienti con MDS di età ≥18 anni
  • Trasfusione dipendente: almeno 1 trasfusione al mese nelle ultime 8 settimane
  • Hb
  • Aspettativa di vita > 6 mesi

Criteri di esclusione:

  • Malattia cardiaca instabile (angina della Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV o insufficienza cardiaca congestizia della New York Heart Association (NYHA) III/IV) che richiede che l'intervallo target della trasfusione rimanga sempre >85-100 g/L
  • ECOG ≥3
  • Pazienti con anticorpi eritrocitari contro antigeni ad alta frequenza o anticorpi multipli (potenzialmente ritarderebbero la ricerca del sangue)
  • Pazienti che assumono ESA o agenti modificanti la malattia (come l'azacitidina) per la loro MDS

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Strategia trasfusionale liberale

Intervento: trasfusioni di globuli rossi. Trasfondere pRBC a una soglia più alta- mantenere il livello di Hb tra 110 e 120 g/L: per raggiungere questo obiettivo, vengono trasfuse 2 unità di PRBC quando il livello di Hb è < 105 g/L e 1 unità di RBC quando il livello di Hb è 105-110 g /l.

Trasfusioni somministrate più frequentemente.
Altro: Trasfusioni di globuli rossi
Comparatore attivo: Strategia trasfusionale restrittiva
Intervento: trasfusioni di globuli rossi. Trasfondere pRBC alle soglie standard di cura- mantenere il livello di Hb tra 85 e 100 g/L: per raggiungere questo obiettivo, verranno trasfuse 2 unità di globuli rossi concentrati (pRBC) quando il livello di Hb è < 80 g/L e 1 unità di pRB quando il livello di Hb è 80-85 g/L: somministrazione standard
Altro: Trasfusioni di globuli rossi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di compliance delle emoglobine q2weekly
Lasso di tempo: 3 mesi
La percentuale di compliance delle emoglobine q2weekly che rientra o supera l'intervallo target della soglia di trasfusione di RBC assegnata (dopo il run-in di 4 settimane all'inizio dello studio come definito sopra). Considereremo questo studio fattibile e degno di uno sviluppo futuro in uno studio randomizzato più ampio (potenziato per la differenza di qualità della vita) se la compliance è ≥70%. Un tasso di conformità del 50-70%, non escluderebbe di andare avanti con un tale RCT, ma solo dopo un'attenta discussione e pianificazione statistica
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di fattibilità
Lasso di tempo: 3 mesi
  • Numero di pazienti non idonei a causa del fallimento dello screening
  • Tassi di arruolamento definiti dal numero di pazienti arruolati/mese
  • Percentuale di conformità al completamento del questionario QOL almeno 3 volte seriali
  • Altre questioni logistiche relative all'implementazione del protocollo, ai tassi di reclutamento, alla strategia di implementazione della randomizzazione, alla raccolta dei dati, alla tollerabilità del programma di studio da parte del paziente
3 mesi
Qualità della vita
Lasso di tempo: 3 mesi
• L'entità del cambiamento nei punteggi di funzionamento fisico, affaticamento, dispnea e salute globale su EORTC QLQ-C30, utilità sanitaria calcolata su EQ-5D e punteggio di affaticamento su FACT-F confrontando le 2 soglie di trasfusione di RBC di cui sopra.
3 mesi
Eventi avversi
Lasso di tempo: 3 mesi
  • Il tasso di reazioni trasfusionali (come definito dal TTISS (Transfusion Transmitted Injuries Surveillance System by Public Health Agency of Canada))
  • Tasso di eventi avversi come eventi cardiaci ed eventi tromboembolici secondo i criteri NCI CTCAE versione 4.0
3 mesi
Tassi di alloimmunizzazione
Lasso di tempo: 3 mesi
Tasso di alloimmunizzazione verso antigeni significativi del gruppo sanguigno
3 mesi
Emosiderosi
Lasso di tempo: 3 mesi
• L'impatto sui tassi e sui carichi di emosiderosi associati alle trasfusioni (misurati dai cambiamenti nei livelli di ferritina e dai farmaci chelanti il ​​ferro)
3 mesi
Utilizzo complessivo del sangue
Lasso di tempo: 3 mesi
Quante unità di sangue sono necessarie per mantenere la soglia di emoglobina prescelta
3 mesi
Impegno di tempo
Lasso di tempo: 3 mesi
• L'impegno di tempo complessivo per gruppo, misurato come tempo trascorso nell'ambulatorio di medicina trasfusionale
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sunnybrook Health Sciences Centre

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Princess Margaret Hospital, Canada
Juravinski Cancer Center

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2014

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 aprile 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 aprile 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • OCCMDS-005

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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