Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamických (PD) účinků FRM-0334 u subjektů s prodromální až středně těžkou frontotemporální demencí s mutací granulinu

22. března 2016 aktualizováno: FORUM Pharmaceuticals Inc

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dávka eskalující, fáze 2a studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamické studie dvou dávek inhibitoru histonové deacetylázy (FRM-0334) u subjektů s prodromální až středně těžkou frontotemporální demencí s mutací granulinu

Účelem této studie je prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a farmakodynamiku FRM-0334 u subjektů s prodromální až středně těžkou frontotemporální demencí s granulinovou mutací.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • University Hospitals Leuven
  • Francie
      • Bordeaux Cedex, Francie
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Francie
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Holandsko
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holandsko
        • Erasmus Medical Center
  • Itálie
      • Brescia, Itálie
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Itálie
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Itálie
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

17 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku ≥21 a ≤75 let
  • Genotypovaný pozitivní na mutaci FTD-GRN a je si toho vědom
  • Prodromální až střední FTD-GRN
  • Bydlí ve stabilní životní situaci, žije doma, v domově pro seniory nebo v ústavním zařízení bez potřeby nepřetržité (tj. 24hodinové) ošetřovatelské péče
  • Znalost (ústní i písemná) v jazyce, ve kterém budou zpracovávány dokumenty související se studiem, včetně ICF a standardizovaných testů
  • Schopný polykat kapsle
  • Být v dobrém celkovém zdravotním stavu, ochotný a schopný splnit požadavky protokolu a očekává se, že dokončí studii tak, jak byla navržena (podle úsudku zkoušejícího)

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné abnormality fyzikálního vyšetření, anamnézy, EKG, vitálních funkcí, laboratorních hodnot nebo nestabilního lékařského nebo psychiatrického onemocnění
  • Ženy, které jsou těhotné, kojí nebo plánují otěhotnět během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: FRM-0334; Rameno 1
nízká dávka, tobolka, jednou denně, den 1 až den 28
Lék: FRM-0334
Experimentální: FRM-0334; Rameno 2
vysoká dávka, tobolka, jednou denně, den 1 až den 28
Lék: FRM-0334
Komparátor placeba: Komparátor placeba; Rameno 3
Placebo, kapsle, jednou denně, den 1 až den 28
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost FRM-0334
Časové okno: Výchozí stav do 28. dne nebo předčasné ukončení
  • Počet a procento subjektů s AE
  • Počet a procento subjektů s SAE
  • Počet a procento subjektů, které přerušily léčbu kvůli AE
  • Počet a procento úmrtí subjektu
Výchozí stav do 28. dne nebo předčasné ukončení
Posuďte farmakodynamické (PD) účinky FRM-0334 na změnu plazmatických koncentrací progranulinu (PGRN) od výchozích hodnot po 28 dnech
Časové okno: Výchozí stav do 28. dne nebo předčasné ukončení
Výchozí stav do 28. dne nebo předčasné ukončení

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posuďte farmakodynamické účinky FRM-0334 na změnu od výchozí hodnoty koncentrací PGRN v mozkomíšním moku (CSF) po 28 dnech
Časové okno: Výchozí stav a den 28
Změna koncentrace progranulinu v CSF od výchozí hodnoty
Výchozí stav a den 28
Charakterizujte plazmatické koncentrace FRM-0334 a metabolitů po podávání jednou denně po dobu 28 dnů
Časové okno: Den 1 až den 28 nebo předčasné ukončení
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav v plazmě
Den 1 až den 28 nebo předčasné ukončení
Charakterizujte koncentrace FRM-0334 a metabolitů v CSF po podávání jednou denně po dobu 28 dnů
Časové okno: Den 1 až den 28 nebo předčasné ukončení
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav v CSF
Den 1 až den 28 nebo předčasné ukončení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
FORUM Pharmaceuticals Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. května 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. května 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. května 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. března 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. března 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení