Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i działanie farmakodynamiczne (PD) FRM-0334 u pacjentów z prodromalną do umiarkowanej otępieniem czołowo-skroniowym z mutacją granululiny

22 marca 2016 zaktualizowane przez: FORUM Pharmaceuticals Inc

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, ze zwiększaniem dawki, badanie fazy 2a dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki dwóch dawek inhibitora deacetylazy histonowej (FRM-0334) u pacjentów z objawami zwiastującymi do umiarkowanego otępienia czołowo-skroniowego z mutacją granululiny

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki FRM-0334 u pacjentów z prodromalnym do umiarkowanego otępieniem czołowo-skroniowym z mutacją granuliny.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • University Hospitals Leuven
  • Francja
      • Bordeaux Cedex, Francja
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Francja
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Holandia
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holandia
        • Erasmus Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
  • Włochy
      • Brescia, Włochy
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Włochy
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Włochy
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

17 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥21 i ≤75 lat
  • Genotyp pozytywny dla mutacji FTD-GRN i świadomy tego
  • Prodromalny do umiarkowanego FTD-GRN
  • Zamieszkuje w stabilnej sytuacji życiowej, mieszka w domu, domu seniora lub placówce instytucjonalnej bez potrzeby ciągłej (tj. 24-godzinnej) opieki pielęgniarskiej
  • Biegłość (ustna i pisemna) w języku, w którym będą podawane dokumenty związane z nauką, w tym ICF i standardowe testy
  • Potrafi połykać kapsułki
  • Być w dobrym ogólnym stanie zdrowia, chętnym i zdolnym do przestrzegania wymagań protokołu oraz oczekuje się, że ukończy badanie zgodnie z planem (w ocenie badacza)

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniu fizykalnym, historii medycznej, EKG, parametrach życiowych, wartościach laboratoryjnych lub niestabilnej chorobie medycznej lub psychicznej
  • Kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub planują zajść w ciążę podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: FRM-0334; Ramię 1
mała dawka, kapsułka, raz dziennie, od dnia 1 do dnia 28
Lek: FRM-0334
Eksperymentalny: FRM-0334; Ramię 2
wysoka dawka, kapsułka, raz dziennie, od dnia 1 do dnia 28
Lek: FRM-0334
Komparator placebo: Komparator placebo; Ramię 3
Placebo, kapsułka, raz dziennie, od dnia 1 do dnia 28
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń bezpieczeństwo i tolerancję FRM-0334
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie
  • Liczba i odsetek osób z AE
  • Liczba i odsetek osób z SAE
  • Liczba i odsetek pacjentów, którzy przerwali leczenie z powodu zdarzeń niepożądanych
  • Liczba i odsetek zgonów badanych
Linia bazowa do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie
Ocena wpływu farmakodynamicznego (PD) FRM-0334 na zmianę stężenia progranuliny w osoczu (PGRN) w stosunku do wartości wyjściowych po 28 dniach
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie
Linia bazowa do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu farmakodynamicznego FRM-0334 na zmianę stężenia PGRN w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) w porównaniu z wartością wyjściową po 28 dniach
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Zmiana stężenia progranuliny w płynie mózgowo-rdzeniowym w porównaniu z wartością wyjściową
Wartość bazowa i dzień 28
Scharakteryzuj stężenia FRM-0334 i metabolitów w osoczu po podawaniu raz dziennie przez 28 dni
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav w osoczu
Dzień 1 do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie
Scharakteryzuj stężenia CSF FRM-0334 i metabolitów po podawaniu raz dziennie przez 28 dni
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav w CSF
Dzień 1 do dnia 28 lub wcześniejsze zakończenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
FORUM Pharmaceuticals Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 maja 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 maja 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 maja 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 marca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 marca 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami