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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakodynamischen (PD) Wirkungen von FRM-0334 bei Patienten mit prodromaler bis mittelschwerer frontotemporaler Demenz mit Granulin-Mutation

22. März 2016 aktualisiert von: FORUM Pharmaceuticals Inc

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, dosiseskalierende Phase-2a-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von zwei Dosen eines Histon-Deacetylase-Inhibitors (FRM-0334) bei Patienten mit prodromaler bis mittelschwerer frontotemporaler Demenz mit Granulin-Mutation

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von FRM-0334 bei Patienten mit prodromaler bis mittelschwerer frontotemporaler Demenz mit Granulin-Mutation zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Unbekannt

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • University Hospitals Leuven
  • Frankreich
      • Bordeaux Cedex, Frankreich
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Frankreich
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Italien
      • Brescia, Italien
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italien
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Italien
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Niederlande
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Niederlande
        • Erasmus Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

17 Jahre bis 71 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliches oder weibliches Alter im Alter von ≥21 und ≤75 Jahren
  • Genotypisiert positiv für eine FTD-GRN-Mutation und sich dessen bewusst
  • Prodromales bis mäßiges FTD-GRN
  • sich in einer stabilen Lebenssituation aufhält, zu Hause lebt, in einer Seniorenresidenz oder in einer institutionellen Umgebung lebt, ohne dass eine kontinuierliche (dh 24-Stunden-) Pflege erforderlich ist
  • Beherrschung (mündlich und schriftlich) der Sprache, in der studienbezogene Dokumente, einschließlich des ICF und standardisierter Tests, verwaltet werden
  • Kann Kapseln schlucken
  • In guter allgemeiner Gesundheit sein, bereit und in der Lage sein, die Protokollanforderungen zu erfüllen, und voraussichtlich die Studie wie geplant abschließen (nach Einschätzung des Prüfarztes)

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Anomalien bei körperlicher Untersuchung, Anamnese, EKG, Vitalzeichen, Laborwerten oder instabiler medizinischer oder psychiatrischer Erkrankung
  • Frauen, die während der Studie schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: FRM-0334; Arm 1
niedrige Dosis, Kapsel, einmal täglich, Tag 1 bis Tag 28
Arzneimittel: FRM-0334
Experimental: FRM-0334; Arm 2
hochdosiert, Kapsel, einmal täglich, Tag 1 bis Tag 28
Arzneimittel: FRM-0334
Placebo-Komparator: Placebo-Komparator; Arm 3
Placebo, Kapsel, einmal täglich, Tag 1 bis Tag 28
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit von FRM-0334
Zeitfenster: Baseline bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung
  • Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit UE
  • Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit SUE
  • Anzahl und Prozentsatz der Probanden, die aufgrund von UE abbrechen
  • Anzahl und Prozentsatz der Todesfälle der Probanden
Baseline bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung
Bewerten Sie die pharmakodynamischen (PD) Wirkungen von FRM-0334 auf die Veränderung der Plasmakonzentrationen von Progranulin (PGRN) gegenüber dem Ausgangswert nach 28 Tagen
Zeitfenster: Baseline bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung
Baseline bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die pharmakodynamischen Wirkungen von FRM-0334 auf die Veränderung der Konzentrationen von PGRN in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) gegenüber dem Ausgangswert nach 28 Tagen
Zeitfenster: Grundlinie und Tag 28
Veränderung der CSF-Progranulinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert
Grundlinie und Tag 28
Charakterisieren Sie die Plasmakonzentrationen von FRM-0334 und Metaboliten nach einmal täglicher Dosierung für 28 Tage
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav im Plasma
Tag 1 bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung
Charakterisieren Sie die CSF-Konzentrationen von FRM-0334 und Metaboliten nach einmal täglicher Dosierung für 28 Tage
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav im Liquor
Tag 1 bis Tag 28 oder vorzeitige Beendigung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
FORUM Pharmaceuticals Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Mai 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Mai 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Mai 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. März 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. März 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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