Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости и фармакодинамических (PD) эффектов FRM-0334 у субъектов с продромальной и умеренной лобно-височной деменцией с мутацией гранулина

22 марта 2016 г. обновлено: FORUM Pharmaceuticals Inc

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, с повышением дозы, фаза 2а, исследование безопасности, переносимости и фармакодинамических исследований двух доз ингибитора гистондеацетилазы (FRM-0334) у субъектов с продромальной и умеренной лобно-височной деменцией с мутацией гранулина

Целью данного исследования является изучение безопасности, переносимости и фармакодинамики FRM-0334 у субъектов с продромальной и умеренной лобно-височной деменцией с мутацией гранулина.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Неизвестный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
30

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия
        • University Hospitals Leuven
  • Италия
      • Brescia, Италия
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Италия
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Италия
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Нидерланды
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Нидерланды
        • Erasmus Medical Center
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
  • Франция
      • Bordeaux Cedex, Франция
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Франция
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 17 лет до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины или женщины в возрасте ≥21 и ≤75 лет
  • Генотип положительный на мутацию FTD-GRN и осведомлен об этом
  • Продромальный или умеренный FTD-GRN
  • Проживает в стабильной жизненной ситуации, живет дома, в доме престарелых или в учреждении без необходимости постоянного (т.е. 24-часового) сестринского ухода.
  • Владение (устно и письменно) языком, на котором будут проводиться учебные документы, включая ICF и стандартизированные тесты
  • Возможность глотать капсулы
  • Быть в хорошем общем состоянии здоровья, желать и быть способным соблюдать требования протокола и ожидать завершения исследования в соответствии с планом (по мнению исследователя).

Критерий исключения:

  • Клинически значимые отклонения при физическом осмотре, истории болезни, ЭКГ, основных показателях жизнедеятельности, лабораторных показателях или нестабильные медицинские или психические заболевания.
  • Женщины, которые беременны, кормят грудью или планируют забеременеть во время исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: ФРМ-0334; Рука 1
низкая доза, капсула, один раз в день, с 1 по 28 день
Лекарство: ФРМ-0334
Экспериментальный: ФРМ-0334; Рука 2
высокая доза, капсула, один раз в день, с 1 по 28 день
Лекарство: ФРМ-0334
Плацебо Компаратор: Компаратор плацебо; Рука 3
Плацебо, капсула, один раз в день, с 1 по 28 день
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить безопасность и переносимость FRM-0334
Временное ограничение: От исходного уровня до 28-го дня или досрочного завершения
  • Количество и процент субъектов с НЯ
  • Количество и процент субъектов с СНЯ
  • Количество и процент субъектов, прекративших участие в исследовании из-за НЯ
  • Количество и процент смертей субъектов
От исходного уровня до 28-го дня или досрочного завершения
Оценить фармакодинамические (ФД) эффекты FRM-0334 на изменение концентрации програнулина в плазме (PGRN) по сравнению с исходным уровнем через 28 дней.
Временное ограничение: От исходного уровня до 28-го дня или досрочного завершения
От исходного уровня до 28-го дня или досрочного завершения

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить фармакодинамические эффекты FRM-0334 на изменение концентрации PGRN в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) по сравнению с исходным уровнем через 28 дней.
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Изменение концентрации програнулина в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем
Исходный уровень и 28-й день
Охарактеризовать концентрации FRM-0334 и метаболитов в плазме после приема один раз в день в течение 28 дней.
Временное ограничение: С 1 по 28 день или досрочное прекращение
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav в плазме
С 1 по 28 день или досрочное прекращение
Охарактеризовать концентрации FRM-0334 и метаболитов в спинномозговой жидкости после однократного ежедневного приема в течение 28 дней.
Временное ограничение: С 1 по 28 день или досрочное прекращение
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav в ЦСЖ
С 1 по 28 день или досрочное прекращение

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
FORUM Pharmaceuticals Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 октября 2014 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 августа 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
20 мая 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 мая 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
29 мая 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
23 марта 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
22 марта 2016 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками