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Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti farmacodinamici (PD) di FRM-0334 in soggetti con demenza frontotemporale da prodromica a moderata con mutazione della granulina

22 marzo 2016 aggiornato da: FORUM Pharmaceuticals Inc

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con aumento della dose, di fase 2a sulla sicurezza, tollerabilità e farmacodinamica di due dosi di un inibitore dell'istone deacetilasi (FRM-0334) in soggetti con demenza frontotemporale da prodromica a moderata con mutazione della granulina

Gli scopi di questo studio sono di indagare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di FRM-0334 in soggetti con demenza frontotemporale da prodromica a moderata con mutazione della granulina.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • University Hospitals Leuven
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Francia
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italia
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Italia
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Olanda
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Olanda
        • Erasmus Medical Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 17 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età maschile o femminile di età compresa tra ≥21 e ≤75 anni
  • Genotipizzato positivo per una mutazione FTD-GRN e consapevole di ciò
  • FTD-GRN da prodromico a moderato
  • Risiede in una situazione di vita stabile, vivendo a casa, in un ambiente residenziale per anziani o in un ambiente istituzionale senza la necessità di assistenza infermieristica continua (ad es. 24 ore su 24)
  • Conoscenza (orale e scritta) della lingua in cui verranno somministrati i documenti relativi allo studio, inclusi l'ICF e i test standardizzati
  • In grado di ingoiare capsule
  • Essere in buona salute generale, disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo e dovrebbe completare lo studio come progettato (a giudizio dello sperimentatore)

Criteri di esclusione:

  • Anomalie clinicamente significative all'esame obiettivo, anamnesi, ECG, segni vitali, valori di laboratorio o malattia medica o psichiatrica instabile
  • Donne in gravidanza, allattamento o che stanno pianificando una gravidanza durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: FRM-0334; Braccio 1
dose bassa, capsula, una volta al giorno, dal giorno 1 al giorno 28
Droga: FRM-0334
Sperimentale: FRM-0334; Braccio 2
dose elevata, capsula, una volta al giorno, dal giorno 1 al giorno 28
Droga: FRM-0334
Comparatore placebo: Comparatore placebo; Braccio 3
Placebo, capsule, una volta al giorno, dal giorno 1 al giorno 28
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di FRM-0334
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 28 o alla risoluzione anticipata
  • Numero e percentuale di soggetti con eventi avversi
  • Numero e percentuale di soggetti con SAE
  • Numero e percentuale di soggetti che interrompono a causa di eventi avversi
  • Numero e percentuale dei decessi dei soggetti
Dalla linea di base al giorno 28 o alla risoluzione anticipata
Valutare gli effetti farmacodinamici (PD) di FRM-0334 sulla variazione rispetto al basale delle concentrazioni plasmatiche di progranulina (PGRN) dopo 28 giorni
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 28 o alla risoluzione anticipata
Dalla linea di base al giorno 28 o alla risoluzione anticipata

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare gli effetti farmacodinamici di FRM-0334 sulla variazione rispetto al basale delle concentrazioni nel liquido cerebrospinale (CSF) di PGRN dopo 28 giorni
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Variazione della concentrazione di progranulina nel liquido cerebrospinale rispetto al basale
Basale e giorno 28
Caratterizzare le concentrazioni plasmatiche di FRM-0334 e dei metaboliti dopo la somministrazione una volta al giorno per 28 giorni
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28 o risoluzione anticipata
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav nel plasma
Dal giorno 1 al giorno 28 o risoluzione anticipata
Caratterizzare le concentrazioni CSF di FRM-0334 e metaboliti dopo la somministrazione una volta al giorno per 28 giorni
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28 o risoluzione anticipata
Cmax, Ctrough, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav nel CSF
Dal giorno 1 al giorno 28 o risoluzione anticipata

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
FORUM Pharmaceuticals Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2014

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 maggio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 maggio 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 maggio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 marzo 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 marzo 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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