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Estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e efeitos farmacodinâmicos (PD) de FRM-0334 em indivíduos com demência frontotemporal prodrômica a moderada com mutação granulina

22 de março de 2016 atualizado por: FORUM Pharmaceuticals Inc

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, dose crescente, segurança, tolerabilidade e estudo farmacodinâmico de duas doses de um inibidor da histona desacetilase (FRM-0334) em indivíduos com demência frontotemporal prodrômica a moderada com mutação granulina

Os objetivos deste estudo são investigar a segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica do FRM-0334 em indivíduos com demência frontotemporal prodrômica a moderada com mutação granulina.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Desconhecido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Antecipado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • University Hospitals Leuven
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
  • França
      • Bordeaux Cedex, França
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, França
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Holanda
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holanda
        • Erasmus Medical Center
  • Itália
      • Brescia, Itália
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Itália
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Itália
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

17 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idades masculinas ou femininas ≥21 e ≤75 anos
  • Genotipado positivo para uma mutação FTD-GRN e ciente disso
  • FTD-GRN prodrômico a moderado
  • Reside em uma situação de vida estável, morando em casa, em um ambiente residencial para idosos ou em um ambiente institucional sem a necessidade de cuidados de enfermagem contínuos (ou seja, 24 horas por dia)
  • Proficiência (oral e escrita) no idioma em que os documentos relacionados ao estudo, incluindo o ICF e testes padronizados, serão administrados
  • Capaz de engolir cápsulas
  • Estar com boa saúde geral, disposto e capaz de cumprir os requisitos do protocolo e espera-se que conclua o estudo conforme planejado (a critério do investigador)

Critério de exclusão:

  • Anormalidades clinicamente significativas no exame físico, histórico médico, ECG, sinais vitais, valores laboratoriais ou doença médica ou psiquiátrica instável
  • Mulheres grávidas, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: FRM-0334; Braço 1
dose baixa, cápsula, uma vez ao dia, dia 1 ao dia 28
Medicamento: FRM-0334
Experimental: FRM-0334; Braço 2
dose alta, cápsula, uma vez ao dia, dia 1 ao dia 28
Medicamento: FRM-0334
Comparador de Placebo: Comparador de Placebo; Braço 3
Placebo, cápsula, uma vez ao dia, dia 1 ao dia 28
Medicamento: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie a segurança e a tolerabilidade do FRM-0334
Prazo: Linha de base até o dia 28 ou rescisão antecipada
  • Número e porcentagem de indivíduos com EAs
  • Número e porcentagem de indivíduos com SAEs
  • Número e porcentagem de indivíduos que descontinuam devido a EAs
  • Número e porcentagem de mortes de indivíduos
Linha de base até o dia 28 ou rescisão antecipada
Avaliar os efeitos farmacodinâmicos (PD) de FRM-0334 na alteração da linha de base nas concentrações plasmáticas de progranulina (PGRN) após 28 dias
Prazo: Linha de base até o dia 28 ou rescisão antecipada
Linha de base até o dia 28 ou rescisão antecipada

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar os efeitos farmacodinâmicos de FRM-0334 na alteração da linha de base nas concentrações de PGRN no líquido cefalorraquidiano (LCR) após 28 dias
Prazo: Linha de base e dia 28
Alteração na concentração de progranulina no LCR desde o início
Linha de base e dia 28
Caracterizar as concentrações plasmáticas de FRM-0334 e metabólitos após administração uma vez ao dia por 28 dias
Prazo: Dia 1 ao Dia 28 ou Rescisão Antecipada
Cmax, Cvale, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav no plasma
Dia 1 ao Dia 28 ou Rescisão Antecipada
Caracterizar as concentrações de FRM-0334 e metabólitos no LCR após administração uma vez ao dia por 28 dias
Prazo: Dia 1 ao Dia 28 ou Rescisão Antecipada
Cmax, Cvale, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav no LCR
Dia 1 ao Dia 28 ou Rescisão Antecipada

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
FORUM Pharmaceuticals Inc

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de outubro de 2014

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de agosto de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
20 de maio de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de maio de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
29 de maio de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
23 de março de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de março de 2016

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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