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Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos farmacodinámicos (PD) de FRM-0334 en sujetos con demencia frontotemporal prodrómica a moderada con mutación de granulina

22 de marzo de 2016 actualizado por: FORUM Pharmaceuticals Inc

Estudio de fase 2a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con aumento de dosis, de seguridad, tolerabilidad y farmacodinámico de dos dosis de un inhibidor de histona desacetilasa (FRM-0334) en sujetos con demencia frontotemporal prodrómica a moderada con mutación de granulina

Los propósitos de este estudio son investigar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de FRM-0334 en sujetos con demencia frontotemporal prodrómica a moderada con mutación de granulina.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Desconocido

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
30

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • University Hospitals Leuven
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
        • Compass Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • CHU Bordeaux Hospital Pellegrin
      • Rouen, Francia
        • CHU Rouen, Charles Nicolle Hospital
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italia
        • Neurological Clinic, University of Brescia, AO Civil Hospital of Brescia
      • Chieti Scalo, Italia
        • Fondazione Universita Gabriele D'Annunzio di Chieti
  • Países Bajos
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Países Bajos
        • Erasmus Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • The National Hospital for Neurology and Neuroscience

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

17 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edades masculinas o femeninas de ≥21 y ≤75 años
  • Genotipado positivo para una mutación FTD-GRN y consciente de ello
  • FTD-GRN prodrómico a moderado
  • Reside en una situación de vivienda estable, viviendo en el hogar, en un entorno residencial para personas mayores o en un entorno institucional sin la necesidad de atención de enfermería continua (es decir, las 24 horas).
  • Dominio (oral y escrito) del idioma en el que se administrarán los documentos relacionados con el estudio, incluidos el ICF y las pruebas estandarizadas
  • Capaz de tragar cápsulas
  • Gozar de buena salud general, estar dispuesto y ser capaz de cumplir con los requisitos del protocolo, y esperar que complete el estudio según lo diseñado (a juicio del investigador)

Criterio de exclusión:

  • Anomalías clínicamente significativas en el examen físico, historial médico, ECG, signos vitales, valores de laboratorio o enfermedad médica o psiquiátrica inestable
  • Mujeres que están embarazadas, amamantando o planeando quedar embarazadas durante el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: FRM-0334; Brazo 1
dosis baja, cápsula, una vez al día, del día 1 al día 28
Droga: FRM-0334
Experimental: FRM-0334; brazo 2
dosis alta, cápsula, una vez al día, del día 1 al día 28
Droga: FRM-0334
Comparador de placebos: Comparador de placebo; Brazo 3
Placebo, cápsula, una vez al día, del día 1 al día 28
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de FRM-0334
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 28 o terminación anticipada
  • Número y porcentaje de sujetos con EA
  • Número y porcentaje de sujetos con SAE
  • Número y porcentaje de sujetos que interrumpen debido a EA
  • Número y porcentaje de muertes de sujetos
Línea base hasta el día 28 o terminación anticipada
Evaluar los efectos farmacodinámicos (PD) de FRM-0334 sobre el cambio desde el inicio en las concentraciones plasmáticas de progranulina (PGRN) después de 28 días
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 28 o terminación anticipada
Línea base hasta el día 28 o terminación anticipada

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar los efectos farmacodinámicos de FRM-0334 en el cambio desde el inicio en las concentraciones de PGRN en el líquido cefalorraquídeo (LCR) después de 28 días
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
Cambio en la concentración de progranulina en LCR desde el inicio
Línea de base y día 28
Caracterizar las concentraciones plasmáticas de FRM-0334 y metabolitos después de la dosificación una vez al día durante 28 días
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 28 o Terminación Anticipada
Cmax, Cvalle, tmax, t1/2, λz, AUC(0-τ), CL/F, Cav en plasma
Día 1 a Día 28 o Terminación Anticipada
Caracterizar las concentraciones en LCR de FRM-0334 y metabolitos después de la dosificación una vez al día durante 28 días
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 28 o Terminación Anticipada
Cmax, Cvalle, tmax, t1/2, AUC0-τ, CL/F, Cav en LCR
Día 1 a Día 28 o Terminación Anticipada

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
FORUM Pharmaceuticals Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de octubre de 2014

Finalización primaria (Anticipado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de agosto de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
20 de mayo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
23 de mayo de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
29 de mayo de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
23 de marzo de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de marzo de 2016

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • FRM-0334-002
  • 2014-001489-85 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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