Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie TAS-205 pro Duchennovu svalovou dystrofii

11. května 2021 aktualizováno: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Studie fáze I jednotlivých a více dávek TAS-205 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a farmakokinetiku TAS-205 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Duchennova svalová dystrofie (DMD) je nejčastější smrtelná genetická porucha diagnostikovaná v dětství, která postihuje přibližně 1 z každých 3500 narozených mužů. Pacienti s DMD trpí neúprosným poklesem svalové síly, který zhoršuje schopnost chůze a dýchání, což vede k jejich životu na invalidním vozíku a ztrátě funkce horní části těla. Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a farmakokinetiku TAS-205 po jedné a více dávkách u pacientů s DMD. Rovněž se hodnotí, zda TAS-205 ovlivňuje vylučování farmakodynamického (PD) markeru močí u pacientů s DMD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
23

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Umět dát informovaný souhlas. Je-li to relevantní, schopen dát informovaný souhlas.
  • Muž a >= 5 let a < 16 let.
  • Tělesná hmotnost >= 15,0 kg a < 75,0 kg.
  • Fenotypový důkaz DMD.
  • Možnost užívat tablety.
  • Pokud užíváte perorální glukokortikosteroidy, žádná významná změna v celkové denní dávce nebo dávkovacím režimu po zařazení.
  • Potvrdil marker močového PD nad jeho kritérii.
  • Schopnost dodržovat protokol studie.

Kritéria vyloučení:

  • Současná diagnóza nebo anamnéza jakékoli lékové alergie.
  • Usilovaná vitální kapacita (FVC) < 50 % předpokládané hodnoty.
  • Ejekční frakce levé komory (EF) < 50 % nebo frakční zkrácení (FS) < 25 % na základě echokardiogramu (ECHO).
  • Pokračující imunosupresivní léčba (jiná než kortikosteroidy).
  • S těžkým onemocněním, jako je onemocnění jater, ledvin a další.
  • S jakýmkoli systémovým alergickým onemocněním nebo jakýmkoli chronickým zánětlivým onemocněním.
  • Ošetřeno jakýmikoli jinými zkoumanými látkami do 90 dnů.
  • Pozitivní reakce v testu povrchového antigenu hepatitidy B (HbsAg), testu na protilátky proti hepatitidě C (HCV) nebo testu na virus lidské imunodeficience (HIV).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
  • Fáze s jednou dávkou: 3 kroky (skupina s nízkou dávkou, střední dávkou nebo vysokou dávkou), 2 pacienti/krok, jednorázové perorální podání po jídle
  • Fáze s více dávkami: 3 kroky (skupina s nízkou dávkou, střední dávkou nebo vysokou dávkou), 2 pacienti/krok (stejní pacienti mezi fázemi s jednou a více dávkami), opakované perorální podávání po dobu 7 dnů, BID po jídle
Aktivní komparátor: Nízká dávka TAS-205
Lék: TAS-205
  • Fáze s jednou dávkou: 3 kroky (skupina s nízkou dávkou, střední dávkou nebo vysokou dávkou), 5 pacientů/krok, jednorázové perorální podání po jídle
  • Fáze více dávek: 3 kroky (skupina s nízkou dávkou, střední dávkou nebo vysokou dávkou), 5 pacientů/krok (stejní pacienti mezi fázemi s jednou a více dávkami), opakované perorální podávání po dobu 7 dnů, BID po jídle
Aktivní komparátor: TAS-205 střední dávka
Lék: TAS-205
  • Fáze s jednou dávkou: 3 kroky (skupina s nízkou dávkou, střední dávkou nebo vysokou dávkou), 5 pacientů/krok, jednorázové perorální podání po jídle
  • Fáze více dávek: 3 kroky (skupina s nízkou dávkou, střední dávkou nebo vysokou dávkou), 5 pacientů/krok (stejní pacienti mezi fázemi s jednou a více dávkami), opakované perorální podávání po dobu 7 dnů, BID po jídle
Aktivní komparátor: Vysoká dávka TAS-205
Lék: TAS-205
  • Fáze s jednou dávkou: 3 kroky (skupina s nízkou dávkou, střední dávkou nebo vysokou dávkou), 5 pacientů/krok, jednorázové perorální podání po jídle
  • Fáze více dávek: 3 kroky (skupina s nízkou dávkou, střední dávkou nebo vysokou dávkou), 5 pacientů/krok (stejní pacienti mezi fázemi s jednou a více dávkami), opakované perorální podávání po dobu 7 dnů, BID po jídle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: Od prvního dne podání do konce období pozorování (tj. fáze s jednou dávkou: 8 dní, fáze s více dávkami: 14 dní)
Název zdrojového slovníku pro tabulku Výchozí: CTCAE (4.03)
Od prvního dne podání do konce období pozorování (tj. fáze s jednou dávkou: 8 dní, fáze s více dávkami: 14 dní)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) TAS-205
Časové okno: Fáze s jednou dávkou: bezprostředně před podáním dávky, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 hodin po dávce, Fáze s více dávkami: 1. a 7. den, bezprostředně před ranní dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po dávce a 4. den bezprostředně před ranní dávkou.
Z důvodu chybějící kontroly nebyla některá data analyzována.
Fáze s jednou dávkou: bezprostředně před podáním dávky, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 hodin po dávce, Fáze s více dávkami: 1. a 7. den, bezprostředně před ranní dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 8 hodin po dávce a 4. den bezprostředně před ranní dávkou.
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas (AUC) TAS-205
Časové okno: Doba podávání (tj. fáze s jednou dávkou: od jednoho dne podání do 48 hodin po podání, fáze s více dávkami: od prvního dne podání do 8 hodin po posledním podání)
Z důvodu chybějící kontroly nebyla některá data analyzována.
Doba podávání (tj. fáze s jednou dávkou: od jednoho dne podání do 48 hodin po podání, fáze s více dávkami: od prvního dne podání do 8 hodin po posledním podání)
Vylučování PD markeru močí
Časové okno: Jednorázová dávka: den -1 před podáním, 0-24 hodin po dávce a 24-48 hodin po dávce, více dávek: den -1 před podáním, 0 hodin po podání v den 1 a 4 až následující den (den 2 a 5) a 0-24 hodin po podání v den 7.
Poměr metabolitu prostaglandinu E2 / kreatininu Vzhledem k chybějící kontrole nebyla některá data analyzována.
Jednorázová dávka: den -1 před podáním, 0-24 hodin po dávce a 24-48 hodin po dávce, více dávek: den -1 před podáním, 0 hodin po podání v den 1 a 4 až následující den (den 2 a 5) a 0-24 hodin po podání v den 7.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. září 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. května 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Taiho10053030

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení