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Un estudio de TAS-205 para la distrofia muscular de Duchenne

11 de mayo de 2021 actualizado por: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Un estudio de fase I de dosis únicas y múltiples de TAS-205 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y la farmacocinética de TAS-205 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es el trastorno genético fatal más común diagnosticado en la infancia, que afecta aproximadamente a 1 de cada 3500 nacimientos masculinos. Los pacientes con DMD sufren una disminución incesante de la fuerza muscular que afecta la capacidad de caminar y respirar, lo que resulta en una vida con sillas de ruedas y la pérdida de la función de la parte superior del cuerpo. El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y la farmacocinética de TAS-205 después de dosis únicas y múltiples en pacientes con DMD. También se evalúa si TAS-205 afecta la excreción urinaria del marcador farmacodinámico (PD) en pacientes con DMD.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
23

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Tokyo, Japón, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

5 años a 15 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz de dar un consentimiento informado. En su caso, capaz de dar un consentimiento informado.
  • Varón y ≥ 5 años y < 16 años.
  • Peso corporal de >= 15,0 kg y < 75,0 kg.
  • Evidencia fenotípica de DMD.
  • Capaz de tomar tabletas.
  • Si toma glucocorticosteroides orales, no hay cambios significativos en la dosis diaria total o el régimen de dosificación después de la inscripción.
  • Confirmó el marcador de EP urinaria sobre sus criterios.
  • Capaz de seguir el protocolo de estudio.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico actual o antecedentes de alergia a algún medicamento.
  • Una capacidad vital forzada (FVC) < 50% del valor predicho.
  • Una fracción de eyección (FE) del ventrículo izquierdo < 50 % o un acortamiento fraccional (FS) < 25 % según el ecocardiograma (ECHO).
  • Terapia inmunosupresora en curso (aparte de los corticosteroides).
  • Con enfermedades graves como enfermedad hepática, enfermedad renal y otras.
  • Con cualquier enfermedad alérgica sistémica o cualquier enfermedad inflamatoria crónica.
  • Tratado con cualquier otro agente en investigación dentro de los 90 días.
  • Reacción positiva en el antígeno de superficie de la hepatitis B (HbsAg), prueba de anticuerpos contra la hepatitis C (VHC) o prueba del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
  • Fase de dosis única: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 2 pacientes/paso, administración oral única después de las comidas
  • Fase de dosis múltiple: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 2 pacientes/paso (los mismos pacientes entre las fases de dosis única y múltiple), administración oral repetida durante 7 días, dos veces al día después de las comidas
Comparador activo: TAS-205 dosis baja
Droga: TAS-205
  • Fase de dosis única: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 5 pacientes/paso, administración oral única después de las comidas
  • Fase de dosis múltiple: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 5 pacientes/paso (los mismos pacientes entre las fases de dosis única y múltiple), administración oral repetida durante 7 días, dos veces al día después de las comidas
Comparador activo: TAS-205 dosis media
Droga: TAS-205
  • Fase de dosis única: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 5 pacientes/paso, administración oral única después de las comidas
  • Fase de dosis múltiple: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 5 pacientes/paso (los mismos pacientes entre las fases de dosis única y múltiple), administración oral repetida durante 7 días, dos veces al día después de las comidas
Comparador activo: TAS-205 dosis alta
Droga: TAS-205
  • Fase de dosis única: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 5 pacientes/paso, administración oral única después de las comidas
  • Fase de dosis múltiple: 3 pasos (grupo de dosis baja, dosis media o dosis alta), 5 pacientes/paso (los mismos pacientes entre las fases de dosis única y múltiple), administración oral repetida durante 7 días, dos veces al día después de las comidas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el primer día de administración hasta el final del período de observación (es decir, fase de dosis única: 8 días, fase de dosis múltiples: 14 días)
Nombre del vocabulario de origen para la tabla Predeterminado: CTCAE (4.03)
Desde el primer día de administración hasta el final del período de observación (es decir, fase de dosis única: 8 días, fase de dosis múltiples: 14 días)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática máxima (Cmax) de TAS-205
Periodo de tiempo: Fase de dosis única: inmediatamente antes de la dosis, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 horas después de la dosis, Fase de dosis múltiple: Días 1 y 7, inmediatamente antes de la dosis de la mañana, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas después de la dosis y el Día 4, inmediatamente antes de la dosis de la mañana.
Debido a la falta de inspección, algunos datos no fueron analizados.
Fase de dosis única: inmediatamente antes de la dosis, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 horas después de la dosis, Fase de dosis múltiple: Días 1 y 7, inmediatamente antes de la dosis de la mañana, 0,5, 1, 2, 4 y 8 horas después de la dosis y el Día 4, inmediatamente antes de la dosis de la mañana.
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC) de TAS-205
Periodo de tiempo: Período de administración (es decir, fase de dosis única: desde el día de la administración única hasta 48 horas después de la administración, fase de dosis múltiples: desde el primer día de administración hasta 8 horas después de la última administración)
Debido a la falta de inspección, algunos datos no fueron analizados.
Período de administración (es decir, fase de dosis única: desde el día de la administración única hasta 48 horas después de la administración, fase de dosis múltiples: desde el primer día de administración hasta 8 horas después de la última administración)
La excreción urinaria del marcador PD
Periodo de tiempo: Dosis única: día -1 antes de la administración, 0-24 horas después de la dosis y 24-48 horas después de la dosis, dosis múltiples: día -1 antes de la administración, 0 horas después de la administración en los días 1 y 4 al día siguiente (Días 2 y 5), y 0-24 horas después de la administración el Día 7.
Proporción de metabolito de prostaglandina E2/creatinina Debido a la falta de inspección, algunos datos no se analizaron.
Dosis única: día -1 antes de la administración, 0-24 horas después de la dosis y 24-48 horas después de la dosis, dosis múltiples: día -1 antes de la administración, 0 horas después de la administración en los días 1 y 4 al día siguiente (Días 2 y 5), y 0-24 horas después de la administración el Día 7.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de septiembre de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de junio de 2015

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de septiembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
9 de septiembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de septiembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
22 de septiembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
4 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de mayo de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • Taiho10053030

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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