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Uno studio di TAS-205 per la distrofia muscolare di Duchenne

11 maggio 2021 aggiornato da: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Uno studio di fase I su dosi singole e multiple di TAS-205 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e la farmacocinetica di TAS-205 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è la malattia genetica fatale più comune diagnosticata durante l'infanzia, che colpisce circa 1 ogni 3500 nati maschi. I pazienti affetti da DMD soffrono di un inesorabile declino della forza muscolare che compromette la capacità di camminare e respirare, con conseguenti vite con sedie a rotelle e perdita della funzione della parte superiore del corpo. L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e la farmacocinetica di TAS-205 dopo dosi singole e multiple in pazienti con DMD. Viene anche valutato se TAS-205 influenza l'escrezione urinaria del marcatore farmacodinamico (PD) nei pazienti con DMD.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
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Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Tokyo, Giappone, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di dare un consenso informato. Se applicabile, in grado di fornire un consenso informato.
  • Maschio e >= 5 anni e < 16 anni di età.
  • Peso corporeo >= 15,0 kg e < 75,0 kg.
  • Evidenze fenotipiche di DMD.
  • In grado di prendere compresse.
  • In caso di assunzione di glucocorticosteroidi orali, nessun cambiamento significativo nel dosaggio giornaliero totale o nel regime posologico dopo l'arruolamento.
  • Confermato il marcatore PD urinario rispetto ai suoi criteri.
  • In grado di seguire il protocollo di studio.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi attuale o anamnesi di qualsiasi allergia ai farmaci.
  • Una capacità vitale forzata (FVC) <50% del valore previsto.
  • Una frazione di eiezione ventricolare sinistra (EF) <50% o un accorciamento frazionario (FS) <25% basato sull'ecocardiogramma (ECHO).
  • Terapia immunosoppressiva in corso (diversa dai corticosteroidi).
  • Con malattie gravi come malattie epatiche, malattie renali e altre.
  • Con qualsiasi malattia allergica sistemica o qualsiasi malattia infiammatoria cronica.
  • Trattati con qualsiasi altro agente sperimentale entro 90 giorni.
  • Reazione positiva all'antigene di superficie dell'epatite B (HbsAg), al test degli anticorpi dell'epatite C (HCV) o al test del virus dell'immunodeficienza umana (HIV).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
  • Fase a dose singola: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo ad alta dose), 2 pazienti/fase, singola somministrazione orale dopo i pasti
  • Fase a dose multipla: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo ad alta dose), 2 pazienti/fase (gli stessi pazienti tra le fasi a dose singola e multipla), somministrazione orale ripetuta per 7 giorni, BID dopo i pasti
Comparatore attivo: TAS-205 a basso dosaggio
Droga: TAS-205
  • Fase a dose singola: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo a dose elevata), 5 pazienti/fase, singola somministrazione orale dopo i pasti
  • Fase a dose multipla: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo ad alta dose), 5 pazienti/fase (gli stessi pazienti tra le fasi a dose singola e multipla), somministrazione orale ripetuta per 7 giorni, BID dopo i pasti
Comparatore attivo: TAS-205 dose media
Droga: TAS-205
  • Fase a dose singola: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo a dose elevata), 5 pazienti/fase, singola somministrazione orale dopo i pasti
  • Fase a dose multipla: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo ad alta dose), 5 pazienti/fase (gli stessi pazienti tra le fasi a dose singola e multipla), somministrazione orale ripetuta per 7 giorni, BID dopo i pasti
Comparatore attivo: TAS-205 dose elevata
Droga: TAS-205
  • Fase a dose singola: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo a dose elevata), 5 pazienti/fase, singola somministrazione orale dopo i pasti
  • Fase a dose multipla: 3 fasi (dose bassa, dose media o gruppo ad alta dose), 5 pazienti/fase (gli stessi pazienti tra le fasi a dose singola e multipla), somministrazione orale ripetuta per 7 giorni, BID dopo i pasti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Dal primo giorno di somministrazione alla fine del periodo di osservazione (es. fase a dose singola: 8 giorni, fase a dosi multiple: 14 giorni)
Nome del vocabolario di origine per la tabella Predefinito: CTCAE (4.03)
Dal primo giorno di somministrazione alla fine del periodo di osservazione (es. fase a dose singola: 8 giorni, fase a dosi multiple: 14 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di TAS-205
Lasso di tempo: Fase a dose singola: immediatamente prima della somministrazione, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 ore dopo la somministrazione, Fase a dose multipla: giorni 1 e 7, immediatamente prima della dose mattutina, 0,5, 1, 2, 4 e 8 ore dopo la somministrazione e il giorno 4, immediatamente prima della dose mattutina.
A causa della mancata ispezione, alcuni dati non sono stati analizzati.
Fase a dose singola: immediatamente prima della somministrazione, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 ore dopo la somministrazione, Fase a dose multipla: giorni 1 e 7, immediatamente prima della dose mattutina, 0,5, 1, 2, 4 e 8 ore dopo la somministrazione e il giorno 4, immediatamente prima della dose mattutina.
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) di TAS-205
Lasso di tempo: Periodo di somministrazione (es. fase a dose singola: dal giorno della singola somministrazione a 48 ore dopo la somministrazione, fase a dose multipla: dal giorno della prima somministrazione a 8 ore dopo l'ultima somministrazione)
A causa della mancata ispezione, alcuni dati non sono stati analizzati.
Periodo di somministrazione (es. fase a dose singola: dal giorno della singola somministrazione a 48 ore dopo la somministrazione, fase a dose multipla: dal giorno della prima somministrazione a 8 ore dopo l'ultima somministrazione)
L'escrezione urinaria del marcatore PD
Lasso di tempo: Dose singola: giorno -1 prima della somministrazione, 0-24 ore post-dose e 24-48 ore post-dose, dosi multiple: giorno -1 prima della somministrazione, 0 ore dopo la somministrazione il giorno 1 e dal giorno 4 al giorno successivo (Giorno 2 e 5) e 0-24 ore dopo la somministrazione il Giorno 7.
Rapporto del metabolita della prostaglandina E2/creatinina A causa della mancanza di ispezione, alcuni dati non sono stati analizzati.
Dose singola: giorno -1 prima della somministrazione, 0-24 ore post-dose e 24-48 ore post-dose, dosi multiple: giorno -1 prima della somministrazione, 0 ore dopo la somministrazione il giorno 1 e dal giorno 4 al giorno successivo (Giorno 2 e 5) e 0-24 ore dopo la somministrazione il Giorno 7.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 settembre 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 maggio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Taiho10053030

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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