Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af TAS-205 for Duchenne muskeldystrofi

11. maj 2021 opdateret af: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Et fase I-studie af enkelt- og multiple doser af TAS-205 hos patienter med Duchenne-muskulær dystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og farmakokinetikken af ​​TAS-205 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er den mest almindelige dødelige genetiske lidelse diagnosticeret i barndommen, og påvirker cirka 1 ud af hver 3500 mandlige fødsler. DMD-patienter lider af en ubarmhjertig nedgang i muskelstyrke, der forringer evnen til at gå og trække vejret, hvilket resulterer i deres liv med kørestole og tab af overkroppens funktion. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og farmakokinetikken af ​​TAS-205 efter enkelt- og multiple doser hos DMD-patienter. Det vurderes også, om TAS-205 påvirker urinudskillelsen af ​​farmakodynamisk (PD) markør hos DMD-patienter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
23

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kan give et informeret samtykke. Hvis det er relevant, i stand til at give et informeret samtykke.
  • Mand og >= 5 år og < 16 år.
  • Kropsvægt på >= 15,0 kg og < 75,0 kg.
  • Fænotypisk tegn på DMD.
  • Kan tage tabletter.
  • Hvis du tager orale glukokortikosteroider, ingen signifikant ændring i den samlede daglige dosis eller doseringsregime efter indskrivning.
  • Bekræftede urin-PD-markøren over dens kriterier.
  • Kan følge studieprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel diagnose eller historie med lægemiddelallergi.
  • En forceret vitalkapacitet (FVC) < 50 % af den forudsagte værdi.
  • En venstre ventrikulær ejektionsfraktion (EF) < 50 % eller fraktioneret forkortelse (FS) < 25 % baseret på ekkokardiogram (ECHO).
  • Igangværende immunsuppressiv behandling (bortset fra kortikosteroider).
  • Med alvorlig sygdom som leversygdom, nyresygdom og andre.
  • Med enhver systemisk allergisk sygdom eller enhver kronisk inflammatorisk sygdom.
  • Behandlet med andre forsøgsmidler inden for 90 dage.
  • Positiv reaktion i hepatitis B overfladeantigen (HbsAg), hepatitis C antistoftest (HCV) eller human immundefektvirus (HIV) test.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
  • Enkelt-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 2 patienter/trin, enkelt oral administration efter måltider
  • Multipel-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 2 patienter/trin (samme patienter mellem enkelt- og flerdosis faser), gentagen oral administration i 7 dage, BID efter måltider
Aktiv komparator: TAS-205 lav dosis
Medicin: TAS-205
  • Enkelt-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 5 patienter/trin, enkelt oral administration efter måltider
  • Multipel-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 5 patienter/trin (samme patienter mellem enkelt- og flerdosis faser), gentagen oral administration i 7 dage, BID efter måltider
Aktiv komparator: TAS-205 mellemdosis
Medicin: TAS-205
  • Enkelt-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 5 patienter/trin, enkelt oral administration efter måltider
  • Multipel-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 5 patienter/trin (samme patienter mellem enkelt- og flerdosis faser), gentagen oral administration i 7 dage, BID efter måltider
Aktiv komparator: TAS-205 høj dosis
Medicin: TAS-205
  • Enkelt-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 5 patienter/trin, enkelt oral administration efter måltider
  • Multipel-dosis fase: 3 trin (lav dosis, middel dosis eller høj dosis gruppe), 5 patienter/trin (samme patienter mellem enkelt- og flerdosis faser), gentagen oral administration i 7 dage, BID efter måltider

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra den første administrationsdag til slutningen af ​​observationsperioden (dvs. enkeltdosisfase: 8 dage, flerdoseringsfase: 14 dage)
Kildeordforrådsnavn for tabel Standard: CTCAE (4.03)
Fra den første administrationsdag til slutningen af ​​observationsperioden (dvs. enkeltdosisfase: 8 dage, flerdoseringsfase: 14 dage)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af TAS-205
Tidsramme: Enkeltdosisfase: umiddelbart før dosering, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 timer efter dosis, Multipel-dosis fase: Dag 1 og 7, umiddelbart før morgendosis, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis og dag 4 umiddelbart før morgendosis.
På grund af manglende inspektion blev nogle data ikke analyseret.
Enkeltdosisfase: umiddelbart før dosering, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 timer efter dosis, Multipel-dosis fase: Dag 1 og 7, umiddelbart før morgendosis, 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis og dag 4 umiddelbart før morgendosis.
Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) af TAS-205
Tidsramme: Administrationsperiode (dvs. enkeltdosisfase: fra enkelt administrationsdag til 48 timer efter administration, flerdosisfase: fra første administrationsdag til 8 timer efter sidste administration)
På grund af manglende inspektion blev nogle data ikke analyseret.
Administrationsperiode (dvs. enkeltdosisfase: fra enkelt administrationsdag til 48 timer efter administration, flerdosisfase: fra første administrationsdag til 8 timer efter sidste administration)
Urinudskillelsen af ​​PD-markør
Tidsramme: Enkeltdosis: Dag -1 før administration, 0-24 timer efter dosis og 24-48 timer efter dosis, Multiple doser: Dag -1 før administration, 0 timer efter administration på dag 1 og 4 til den følgende dag (Dag 2 og 5) og 0-24 timer efter administration på dag 7.
Forholdet mellem prostaglandin E2-metabolit / kreatinin På grund af manglende inspektion blev nogle data ikke analyseret.
Enkeltdosis: Dag -1 før administration, 0-24 timer efter dosis og 24-48 timer efter dosis, Multiple doser: Dag -1 før administration, 0 timer efter administration på dag 1 og 4 til den følgende dag (Dag 2 og 5) og 0-24 timer efter administration på dag 7.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. september 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. maj 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Taiho10053030

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger