Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus TAS-205:stä Duchennen lihasdystrofiaa varten

tiistai 11. toukokuuta 2021 päivittänyt: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Vaiheen I tutkimus yksittäisistä ja useista TAS-205-annoksista potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida TAS-205:n turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Duchennen lihasdystrofia (DMD) on yleisin lapsuudessa diagnosoitu kuolemaan johtava geneettinen sairaus, joka vaikuttaa noin yhteen jokaisesta 3500:sta miehen syntymästä. DMD-potilaat kärsivät säälimättömästä lihasvoiman heikkenemisestä, mikä heikentää kykyä kävellä ja hengittää, mikä johtaa heidän elämäänsä pyörätuoleissa ja ylävartalon toiminnan menettämiseen. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida TAS-205:n turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa kerta- ja toistuvien annosten jälkeen DMD-potilailla. Arvioidaan myös, vaikuttaako TAS-205 farmakodynaamisen (PD) markkerin erittymiseen virtsaan DMD-potilailla.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
23

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Tokyo, Japani, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen. Pystyy tarvittaessa antamaan tietoisen suostumuksen.
  • Mies ja >= 5 vuotta ja < 16 vuotta.
  • Ruumiinpaino >= 15,0 kg ja < 75,0 kg.
  • Fenotyyppiset todisteet DMD:stä.
  • Pystyy ottamaan tabletteja.
  • Jos otat suun kautta otettavia glukokortikosteroideja, vuorokausiannos tai annosteluohjelma ei muutu merkitsevästi rekisteröinnin jälkeen.
  • Vahvisti virtsan PD-markkerin kriteerien yli.
  • Pystyy noudattamaan tutkimusprotokollaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Nykyinen diagnoosi tai jokin lääkeallergiahistoria.
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) < 50 % ennustetusta arvosta.
  • Vasemman kammion ejektiofraktio (EF) < 50 % tai fraktiolyhennys (FS) < 25 % sydämen kaikututkimuksen (ECHO) perusteella.
  • Meneillään oleva immunosuppressiivinen hoito (muu kuin kortikosteroidit).
  • Vaikealla sairaudella, kuten maksasairaus, munuaissairaus ja muut.
  • Minkä tahansa systeemisen allergisen sairauden tai kroonisen tulehdussairauden kanssa.
  • Käsitelty muilla tutkimusaineilla 90 päivän kuluessa.
  • Positiivinen reaktio hepatiitti B -pinta-antigeenin (HbsAg), hepatiitti C -vasta-ainetestissä (HCV) tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) testissä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
  • Kerta-annosvaihe: 3 vaihetta (pieni annos, keskiannos tai suuri annosryhmä), 2 potilasta/vaihe, kerta-annos suun kautta aterioiden jälkeen
  • Moniannosvaihe: 3 vaihetta (pieni annos, keskiannos tai suuri annosryhmä), 2 potilasta/vaihe (samat potilaat kerta- ja usean annoksen vaiheiden välillä), toistuva oraalinen anto 7 päivän ajan, kahdesti päivässä aterioiden jälkeen
Active Comparator: TAS-205 pieni annos
Lääke: TAS-205
  • Kerta-annosvaihe: 3 vaihetta (pieni annos, keskiannos tai suuri annosryhmä), 5 potilasta/vaihe, kerta-annos suun kautta aterioiden jälkeen
  • Moniannosvaihe: 3 vaihetta (pieni annos, keskiannos tai suuren annoksen ryhmä), 5 potilasta/vaihe (samat potilaat kerta- ja usean annoksen vaiheiden välillä), toistuva suun kautta 7 päivän ajan, kahdesti päivässä aterioiden jälkeen
Active Comparator: TAS-205 keskiannos
Lääke: TAS-205
  • Kerta-annosvaihe: 3 vaihetta (pieni annos, keskiannos tai suuri annosryhmä), 5 potilasta/vaihe, kerta-annos suun kautta aterioiden jälkeen
  • Moniannosvaihe: 3 vaihetta (pieni annos, keskiannos tai suuren annoksen ryhmä), 5 potilasta/vaihe (samat potilaat kerta- ja usean annoksen vaiheiden välillä), toistuva suun kautta 7 päivän ajan, kahdesti päivässä aterioiden jälkeen
Active Comparator: TAS-205 suuri annos
Lääke: TAS-205
  • Kerta-annosvaihe: 3 vaihetta (pieni annos, keskiannos tai suuri annosryhmä), 5 potilasta/vaihe, kerta-annos suun kautta aterioiden jälkeen
  • Moniannosvaihe: 3 vaihetta (pieni annos, keskiannos tai suuren annoksen ryhmä), 5 potilasta/vaihe (samat potilaat kerta- ja usean annoksen vaiheiden välillä), toistuva suun kautta 7 päivän ajan, kahdesti päivässä aterioiden jälkeen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä antopäivästä tarkkailujakson loppuun (ts. kerta-annosvaihe: 8 päivää, usean annoksen vaihe: 14 päivää)
Taulukon oletusarvon lähdesanaston nimi: CTCAE (4.03)
Ensimmäisestä antopäivästä tarkkailujakson loppuun (ts. kerta-annosvaihe: 8 päivää, usean annoksen vaihe: 14 päivää)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TAS-205:n huippupitoisuus plasmassa (Cmax).
Aikaikkuna: Kerta-annosvaihe: välittömästi ennen annostelua, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 tuntia annoksen jälkeen, usean annoksen vaihe: päivät 1 ja 7, välittömästi ennen aamuannosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 8 tuntia annoksen jälkeen ja päivä 4 välittömästi ennen aamuannosta.
Tarkastuksen puuttumisen vuoksi joitakin tietoja ei analysoitu.
Kerta-annosvaihe: välittömästi ennen annostelua, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 tuntia annoksen jälkeen, usean annoksen vaihe: päivät 1 ja 7, välittömästi ennen aamuannosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 8 tuntia annoksen jälkeen ja päivä 4 välittömästi ennen aamuannosta.
TAS-205:n plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Antoaika (eli kerta-annosvaihe: kerta-antopäivästä 48 tuntiin annon jälkeen, usean annoksen vaihe: ensimmäisestä antopäivästä 8 tuntiin viimeisen annon jälkeen)
Tarkastuksen puuttumisen vuoksi joitakin tietoja ei analysoitu.
Antoaika (eli kerta-annosvaihe: kerta-antopäivästä 48 tuntiin annon jälkeen, usean annoksen vaihe: ensimmäisestä antopäivästä 8 tuntiin viimeisen annon jälkeen)
PD-markkerin erittyminen virtsaan
Aikaikkuna: Kerta-annos: päivä -1 ennen antoa, 0-24 tuntia annoksen jälkeen ja 24-48 tuntia annoksen jälkeen, useat annokset: päivä -1 ennen antoa, 0 tuntia annon jälkeen päivinä 1 ja 4 seuraavaan päivään (päivät 2 ja 5) ja 0-24 tuntia annon jälkeen päivänä 7.
Prostaglandiini E2 -metaboliitin / kreatiniinin suhde Koska tarkastus puuttui, joitain tietoja ei analysoitu.
Kerta-annos: päivä -1 ennen antoa, 0-24 tuntia annoksen jälkeen ja 24-48 tuntia annoksen jälkeen, useat annokset: päivä -1 ennen antoa, 0 tuntia annon jälkeen päivinä 1 ja 4 seuraavaan päivään (päivät 2 ja 5) ja 0-24 tuntia annon jälkeen päivänä 7.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. syyskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. syyskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 9. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 18. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 22. syyskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 4. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 11. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • Taiho10053030

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia