Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie TAS-205 na dystrofię mięśniową Duchenne'a

11 maja 2021 zaktualizowane przez: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Badanie fazy I pojedynczych i wielokrotnych dawek TAS-205 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i farmakokinetyki TAS-205 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to najczęstsza śmiertelna choroba genetyczna diagnozowana w dzieciństwie, dotykająca około 1 na 3500 urodzeń chłopców. Pacjenci z DMD cierpią na nieubłagany spadek siły mięśniowej, który upośledza zdolność chodzenia i oddychania, co prowadzi do życia na wózku inwalidzkim i utraty funkcji górnej części ciała. Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i farmakokinetyki TAS-205 po podaniu pojedynczych i wielokrotnych dawek pacjentom z DMD. Oceniono również, czy TAS-205 wpływa na wydalanie z moczem markera farmakodynamicznego (PD) u pacjentów z DMD.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
23

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Tokyo, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zdolność do wyrażenia świadomej zgody.
  • Mężczyzna i >= 5 lat i < 16 lat.
  • Masa ciała >= 15,0 kg i < 75,0 kg.
  • Fenotypowy dowód DMD.
  • Możliwość przyjmowania tabletek.
  • W przypadku przyjmowania doustnych glikokortykosteroidów brak istotnych zmian w całkowitej dziennej dawce lub schemacie dawkowania po włączeniu.
  • Potwierdzono marker PD w moczu ponad jego kryteria.
  • Potrafi postępować zgodnie z protokołem badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Aktualna diagnoza lub historia jakiejkolwiek alergii na lek.
  • Natężona pojemność życiowa (FVC) < 50% wartości przewidywanej.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (EF) < 50% lub frakcyjne skrócenie (FS) < 25% na podstawie badania echokardiograficznego (ECHO).
  • Trwająca terapia immunosupresyjna (inna niż kortykosteroidy).
  • Z ciężką chorobą, taką jak choroba wątroby, choroba nerek i inne.
  • Z jakąkolwiek ogólnoustrojową chorobą alergiczną lub jakąkolwiek przewlekłą chorobą zapalną.
  • Leczone innymi środkami badawczymi w ciągu 90 dni.
  • Dodatnia reakcja na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HbsAg), testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) lub testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
  • Faza pojedynczej dawki: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 2 pacjentów/etap, pojedyncze podanie doustne po posiłkach
  • Faza wielokrotnych dawek: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 2 pacjentów/etap (ci sami pacjenci między fazą pojedynczej i wielokrotnej dawki), powtarzane podawanie doustne przez 7 dni, BID po posiłkach
Aktywny komparator: Niska dawka TAS-205
Lek: TAS-205
  • Faza pojedynczej dawki: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 5 pacjentów/etap, pojedyncze podanie doustne po posiłkach
  • Faza wielokrotnych dawek: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 5 pacjentów/etap (ci sami pacjenci między fazami pojedynczego i wielokrotnego dawkowania), powtarzane podawanie doustne przez 7 dni, BID po posiłkach
Aktywny komparator: Średnia dawka TAS-205
Lek: TAS-205
  • Faza pojedynczej dawki: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 5 pacjentów/etap, pojedyncze podanie doustne po posiłkach
  • Faza wielokrotnych dawek: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 5 pacjentów/etap (ci sami pacjenci między fazami pojedynczego i wielokrotnego dawkowania), powtarzane podawanie doustne przez 7 dni, BID po posiłkach
Aktywny komparator: Wysoka dawka TAS-205
Lek: TAS-205
  • Faza pojedynczej dawki: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 5 pacjentów/etap, pojedyncze podanie doustne po posiłkach
  • Faza wielokrotnych dawek: 3 etapy (grupa z niską dawką, średnią dawką lub dużą dawką), 5 pacjentów/etap (ci sami pacjenci między fazami pojedynczego i wielokrotnego dawkowania), powtarzane podawanie doustne przez 7 dni, BID po posiłkach

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia podania do końca okresu obserwacji (tj. faza pojedynczej dawki: 8 dni, faza wielokrotnych dawek: 14 dni)
Nazwa słownictwa źródłowego dla tabeli Domyślnie: CTCAE (4.03)
Od pierwszego dnia podania do końca okresu obserwacji (tj. faza pojedynczej dawki: 8 dni, faza wielokrotnych dawek: 14 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) TAS-205
Ramy czasowe: Faza pojedynczej dawki: bezpośrednio przed podaniem dawki, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 godzin po podaniu dawki, Faza dawki wielokrotnej: dzień 1 i 7, bezpośrednio przed poranną dawką, 0,5, 1, 2, 4 i 8 godzin po podaniu oraz w dniu 4, bezpośrednio przed poranną dawką.
Z powodu braku kontroli część danych nie została przeanalizowana.
Faza pojedynczej dawki: bezpośrednio przed podaniem dawki, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 godzin po podaniu dawki, Faza dawki wielokrotnej: dzień 1 i 7, bezpośrednio przed poranną dawką, 0,5, 1, 2, 4 i 8 godzin po podaniu oraz w dniu 4, bezpośrednio przed poranną dawką.
Obszar pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) dla TAS-205
Ramy czasowe: Okres podawania (tj. faza pojedynczej dawki: od dnia pojedynczego podania do 48 godzin po podaniu, faza podawania wielu dawek: od pierwszego dnia podania do 8 godzin po ostatnim podaniu)
Z powodu braku kontroli część danych nie została przeanalizowana.
Okres podawania (tj. faza pojedynczej dawki: od dnia pojedynczego podania do 48 godzin po podaniu, faza podawania wielu dawek: od pierwszego dnia podania do 8 godzin po ostatnim podaniu)
Wydalanie z moczem markera PD
Ramy czasowe: Dawka pojedyncza: Dzień -1 przed podaniem, 0-24 h po podaniu i 24-48 h po podaniu Dawki wielokrotne: Dzień -1 przed podaniem, 0 h po podaniu w Dniu 1 i 4 do następnego dnia (Dzień 2 i 5) i 0-24 godziny po podaniu w Dniu 7.
Stosunek metabolitu prostaglandyny E2 / kreatyniny Z powodu braku kontroli niektórych danych nie analizowano.
Dawka pojedyncza: Dzień -1 przed podaniem, 0-24 h po podaniu i 24-48 h po podaniu Dawki wielokrotne: Dzień -1 przed podaniem, 0 h po podaniu w Dniu 1 i 4 do następnego dnia (Dzień 2 i 5) i 0-24 godziny po podaniu w Dniu 7.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 września 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Taiho10053030

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami