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Um estudo de TAS-205 para a distrofia muscular de Duchenne

11 de maio de 2021 atualizado por: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Um estudo de fase I de doses únicas e múltiplas de TAS-205 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a farmacocinética do TAS-205 em pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é a doença genética fatal mais comum diagnosticada na infância, afetando aproximadamente 1 em cada 3.500 nascidos vivos do sexo masculino. Os pacientes com DMD sofrem de um declínio implacável na força muscular que prejudica a capacidade de caminhar e respirar, resultando em suas vidas com cadeiras de rodas e perda da função da parte superior do corpo. O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a farmacocinética do TAS-205 após doses únicas e múltiplas em pacientes com DMD. Também é avaliado se o TAS-205 afeta a excreção urinária do marcador farmacodinâmico (PD) em pacientes com DMD.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
23

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Tokyo, Japão, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 15 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Capaz de dar um consentimento informado. Se aplicável, capaz de dar um consentimento informado.
  • Sexo masculino e >= 5 anos e < 16 anos de idade.
  • Peso corporal >= 15,0 kg e < 75,0 kg.
  • Evidências fenotípicas de DMD.
  • Capaz de tomar comprimidos.
  • Se estiver tomando glicocorticosteróides orais, nenhuma alteração significativa na dosagem diária total ou regime de dosagem após a inscrição.
  • Confirmou o marcador urinário de DP acima de seus critérios.
  • Capaz de seguir o protocolo do estudo.

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico atual ou histórico de qualquer alergia a medicamentos.
  • Capacidade vital forçada (CVF) < 50% do valor previsto.
  • Uma fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FE) < 50% ou fração de encurtamento (FS) < 25% com base no ecocardiograma (ECO).
  • Terapia imunossupressora em andamento (exceto corticosteróides).
  • Com doença grave, como doença hepática, doença renal e outras.
  • Com qualquer doença alérgica sistêmica ou qualquer doença inflamatória crônica.
  • Tratado com qualquer outro agente experimental dentro de 90 dias.
  • Reação positiva no antígeno de superfície da hepatite B (HbsAg), teste de anticorpos da hepatite C (HCV) ou teste do vírus da imunodeficiência humana (HIV).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
  • Fase de dose única: 3 etapas (dose baixa, dose média ou grupo de dose alta), 2 pacientes/etapa, administração oral única após as refeições
  • Fase de dose múltipla: 3 etapas (dose baixa, dose média ou grupo de dose alta), 2 pacientes/etapa (os mesmos pacientes entre as fases de dose única e dose múltipla), administração oral repetida por 7 dias, BID após as refeições
Comparador Ativo: TAS-205 dose baixa
Medicamento: TAS-205
  • Fase de dose única: 3 etapas (dose baixa, dose média ou grupo de dose alta), 5 pacientes/etapa, administração oral única após as refeições
  • Fase de dose múltipla: 3 etapas (dose baixa, dose média ou grupo de dose alta), 5 pacientes/etapa (os mesmos pacientes entre as fases de dose única e dose múltipla), administração oral repetida por 7 dias, BID após as refeições
Comparador Ativo: TAS-205 dose média
Medicamento: TAS-205
  • Fase de dose única: 3 etapas (dose baixa, dose média ou grupo de dose alta), 5 pacientes/etapa, administração oral única após as refeições
  • Fase de dose múltipla: 3 etapas (dose baixa, dose média ou grupo de dose alta), 5 pacientes/etapa (os mesmos pacientes entre as fases de dose única e dose múltipla), administração oral repetida por 7 dias, BID após as refeições
Comparador Ativo: TAS-205 dose alta
Medicamento: TAS-205
  • Fase de dose única: 3 etapas (dose baixa, dose média ou grupo de dose alta), 5 pacientes/etapa, administração oral única após as refeições
  • Fase de dose múltipla: 3 etapas (dose baixa, dose média ou grupo de dose alta), 5 pacientes/etapa (os mesmos pacientes entre as fases de dose única e dose múltipla), administração oral repetida por 7 dias, BID após as refeições

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Eventos Adversos
Prazo: Desde o primeiro dia de administração até o final do período de observação (ou seja, fase de dose única: 8 dias, fase de doses múltiplas: 14 dias)
Nome do Vocabulário de Origem para Tabela Padrão: CTCAE (4.03)
Desde o primeiro dia de administração até o final do período de observação (ou seja, fase de dose única: 8 dias, fase de doses múltiplas: 14 dias)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração plasmática máxima (Cmax) de TAS-205
Prazo: Fase de dose única: imediatamente antes da administração, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 horas após a dose, Fase de dose múltipla: Dias 1 e 7, imediatamente antes da dose matinal, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas pós-dose e Dia 4, imediatamente antes da dose matinal.
Por falta de fiscalização, alguns dados não foram analisados.
Fase de dose única: imediatamente antes da administração, 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48 horas após a dose, Fase de dose múltipla: Dias 1 e 7, imediatamente antes da dose matinal, 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas pós-dose e Dia 4, imediatamente antes da dose matinal.
Área sob a curva de concentração de plasma versus tempo (AUC) de TAS-205
Prazo: Período de administração (ou seja, fase de dose única: do dia da administração única até 48 horas após a administração, fase de dose múltipla: do primeiro dia da administração até 8 horas após a última administração)
Por falta de fiscalização, alguns dados não foram analisados.
Período de administração (ou seja, fase de dose única: do dia da administração única até 48 horas após a administração, fase de dose múltipla: do primeiro dia da administração até 8 horas após a última administração)
A Excreção Urinária do Marcador de DP
Prazo: Dose única: Dia -1 antes da administração, 0-24 horas após a dose e 24-48 horas após a dose, Doses múltiplas: Dia -1 antes da administração, 0 horas após a administração no Dia 1 e 4 até o dia seguinte (Dias 2 e 5) e 0-24 horas após a administração no Dia 7.
Proporção de metabólito E2 de prostaglandina/creatinina Devido à falta de inspeção, alguns dados não foram analisados.
Dose única: Dia -1 antes da administração, 0-24 horas após a dose e 24-48 horas após a dose, Doses múltiplas: Dia -1 antes da administração, 0 horas após a administração no Dia 1 e 4 até o dia seguinte (Dias 2 e 5) e 0-24 horas após a administração no Dia 7.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de junho de 2015

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
9 de setembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de setembro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
22 de setembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de maio de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Taiho10053030

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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