Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, farmakokinetika a farmakodynamika NBI-98854 u dětí a dospívajících s Tourettovým syndromem (T-FORCE)

5. ledna 2016 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Fáze 1b, otevřená, vícedávková studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky NBI-98854 u dětí a dospívajících s Tourettovým syndromem

Toto je Fáze 1b, otevřená studie s více dávkami bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) NBI-98854 u celkem 36 pediatrických pacientů s Tourettovým syndromem (TS). Studie bude provedena u přibližně 18 dětí mužského a ženského pohlaví (ve věku 6 až 11 let) a přibližně 18 dospívajících mužů a žen (ve věku 12 až 18 let). Obě věkové skupiny budou rovnoměrně rozděleny do 3 dávkovacích kohort po 6 subjektech. Vzestupné dávky budou vyhodnoceny jako součást návrhu rozložené kohorty. Studované léčivo bude podáváno v každé kohortě po dobu 14 po sobě jdoucích dnů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
36

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Spojené státy
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Spojené státy
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
      • Rochester, New York, Spojené státy
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Spojené státy
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mít dokumentaci písemného informovaného souhlasu nebo písemného a svědeckého souhlasu subjektu a písemného informovaného souhlasu rodiče nebo zákonného zástupce subjektu.
  2. Buďte v dobrém celkovém zdraví.
  3. Mějte k dispozici Diagnostický a statistický manuál duševních poruch pro diagnostiku Tourettova syndromu (DSM-IV nebo -V).
  4. Mít příznaky TS, které zhoršují školní, pracovní a/nebo sociální funkce.
  5. Pokud se léky používají k léčbě symptomů TS, musí být na stabilních dávkách těchto léků po dobu minimálně 30 dnů před výchozí hodnotou (den -1) a očekává se, že režim léků zůstane stabilní po celou dobu studie. Použití tetrabenazinu k léčbě symptomů TS je zakázáno.
  6. Subjekty ve fertilním věku, které nepraktikují úplnou abstinenci, musí být poučeny o správném používání bariérových metod antikoncepce a musí souhlasit s konzistentním používáním hormonální nebo dvou forem nehormonální antikoncepce od screeningu do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  7. Dospívající subjekty (ve věku 12 až 18 let) musí mít negativní test na drogy v moči na amfetaminy, barbituráty, benzodiazepiny, fencyklidin, kokain, opiáty nebo kanabinoidy. Subjekty, které jsou na stabilních dávkách předepsaných benzodiazepinů, opiátů nebo psychostimulancií, se mohou studie zúčastnit.
  8. Dospívající osoby (12 až 18 let) musí mít negativní dechovou zkoušku na alkohol.
  9. Být ochoten a schopen dodržovat studijní režim a studijní postupy popsané v protokolu a formulářích informovaného souhlasu/souhlasu, včetně všech požadavků ve studijním centru a návratu na následnou návštěvu.

Kritéria vyloučení:

  1. Máte nestabilní zdravotní stav nebo chronické onemocnění.
  2. Do 30 dnů od screeningu měl lékařsky závažné onemocnění.
  3. Nadměrné užívání tabáku a/nebo výrobků obsahujících nikotin.
  4. Máte v anamnéze závislost na látkách (drogách) nebo zneužívání látek nebo alkoholu.
  5. V současné době jsou těhotné nebo kojící.
  6. Máte známou anamnézu neuroleptického maligního syndromu.
  7. Máte v anamnéze syndrom dlouhého QT intervalu nebo srdeční tachyarytmii.
  8. Mít diagnózu rakoviny do 3 let před screeningem, s výjimkou lokalizované rakoviny kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku.
  9. Obdržel(a) testovaný lék do 30 dnů před screeningem nebo plánujete použít testovaný lék (jiný než NBI-98854) během studie.
  10. Mají značné riziko sebevražedného nebo násilného chování.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina dávek pro dospívající 1
Fixní dávka NBI-98854 podávaná jednou denně v 08:00 po dobu 14 dnů.
Lék: NBI-98854
Experimentální: Skupina dávek pro dospívající 2
Fixní dávka NBI-98854 podávaná jednou denně v 08:00 po dobu 14 dnů. Dávkování nebude zahájeno, dokud nebudou přezkoumány všechny výsledky bezpečnosti a farmakokinetiky z dávkové skupiny 1 u dospívajících, aby se zajistilo, že neexistují žádné bezpečnostní obavy a že nebylo dosaženo maximální tolerované dávky (MTD).
Lék: NBI-98854
Experimentální: Skupina dávek pro dospívající 3
Fixní dávka NBI-98854 podávaná jednou denně v 08:00 po dobu 14 dnů. Dávkování nebude zahájeno, dokud nebudou zhodnoceny všechny výsledky bezpečnosti a farmakokinetiky z dávkové skupiny pro dospívající 2, aby se zajistilo, že neexistují žádné obavy týkající se bezpečnosti a že nebylo dosaženo MTD.
Lék: NBI-98854
Experimentální: Dávková skupina pro děti 1
Fixní dávka NBI-98854 podávaná jednou denně v 08:00 po dobu 14 dnů. Dávkování nebude zahájeno, dokud nebudou zhodnoceny všechny výsledky bezpečnosti a farmakokinetiky z dávkové skupiny 1 u dospívajících, aby se zajistilo, že neexistují žádné obavy týkající se bezpečnosti a že nebylo dosaženo MTD.
Lék: NBI-98854
Experimentální: Skupina dávek pro děti 2
Fixní dávka NBI-98854 podávaná jednou denně v 08:00 po dobu 14 dnů. Dávkování nezačne, dokud nebudou přezkoumány všechny výsledky bezpečnosti a farmakokinetiky z dětské dávkové skupiny 1, aby se zajistilo, že neexistují žádné bezpečnostní obavy a že nebylo dosaženo MTD.
Lék: NBI-98854
Experimentální: Dávková skupina pro děti 3
Fixní dávka NBI-98854 podávaná jednou denně v 08:00 po dobu 14 dnů. Dávkování nezačne, dokud nebudou přezkoumány všechny výsledky bezpečnosti a farmakokinetiky ze skupiny 2 pro děti, aby se zajistilo, že neexistují žádné bezpečnostní obavy a že nebylo dosaženo MTD.
Lék: NBI-98854

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky po dávce NBI-98854
Časové okno: Až 21 dní
Až 21 dní
Area Under Curve (AUC) NBI-98854 a jeho metabolitů po opakovaných denních dávkách NBI-98854
Časové okno: Den 1: před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 hodin po dávce; 14. den: před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 hodin po dávce
Den 1: před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 hodin po dávce; 14. den: před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 hodin po dávce
Hodnocení tikového chování spojeného s TS pomocí Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Časové okno: Dny 1, 7, 14 a 21
Dny 1, 7, 14 a 21

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Posouzení chování tiků spojeného s TS pomocí Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS)
Časové okno: Dny 1, 7, 14 a 21
Dny 1, 7, 14 a 21
Kvantifikace jevů premonitory nutkání spojených s tiky pomocí stupnice Premonitory Urge for Ticks (PUTS)
Časové okno: Dny 1, 7, 14 a 21
Dny 1, 7, 14 a 21
Globální klinický dojem Tourettova syndromu (CGI-TS)
Časové okno: Dny 1, 7, 14 a 21
Dny 1, 7, 14 a 21
Počítačový test CogState k posouzení kognitivních funkcí
Časové okno: 1. den před dávkou, 2,5 a 8 hodin po dávce; Den 14 v 8 hodin po dávce
1. den před dávkou, 2,5 a 8 hodin po dávce; Den 14 v 8 hodin po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Neurocrine Biosciences

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. září 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. října 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. ledna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. ledna 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NBI-98854-1403

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení