Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af NBI-98854 hos børn og unge med Tourettes syndrom (T-FORCE)

5. januar 2016 opdateret af: Neurocrine Biosciences

Et fase 1b, åbent, flerdosisstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​NBI-98854 hos børn og unge med Tourettes syndrom

Dette er et fase 1b, åbent, flerdosisstudie af sikkerhed, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af NBI-98854 i i alt 36 pædiatriske forsøgspersoner med Tourettes syndrom (TS). Undersøgelsen vil blive udført på ca. 18 mandlige og kvindelige børn (6 til 11 år) og ca. 18 mandlige og kvindelige unge (12 til 18 år). Begge aldersgrupper vil blive opdelt ligeligt i 3 doseringskohorter med hver 6 forsøgspersoner. Stigende doser vil blive evalueret som en del af et forskudt kohortedesign. Studielægemidlet vil blive administreret i hver kohorte i 14 på hinanden følgende dage.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
36

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Forenede Stater
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
      • Rochester, New York, Forenede Stater
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Forenede Stater
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Have dokumentation for skriftligt informeret samtykke eller skriftligt og bevidnet samtykke fra forsøgspersonen og skriftligt informeret samtykke fra forsøgspersonens forælder eller værge.
  2. Være ved et godt generelt helbred.
  3. Har en diagnostisk og statistisk manual for psykiske lidelser med diagnosen Tourettes syndrom (DSM-IV eller -V).
  4. Har TS-symptomer, der svækker skole-, arbejds- og/eller socialfunktion.
  5. Hvis medicin bruges til at behandle TS-symptomer, skal den være på stabile doser af disse medikamenter i minimum 30 dage før baseline (dag -1), og medicinbehandlingen forventes at forblive stabil gennem hele undersøgelsesperioden. Brug af tetrabenazin til behandling af TS-symptomer er forbudt.
  6. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som ikke praktiserer total afholdenhed, skal instrueres i korrekt brug af barrierepræventionsmetoder og acceptere at bruge hormonel eller to former for ikke-hormonel prævention konsekvent fra screening indtil 30 dage efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet.
  7. Unge personer (12 til 18 år) skal have en negativ urinmedicinsk screening for amfetamin, barbiturater, benzodiazepin, phencyclidin, kokain, opiater eller cannabinoider. Forsøgspersoner, der er på stabile doser af ordinerede benzodiazepiner, opiater eller psykostimulerende midler, får lov til at deltage i undersøgelsen.
  8. Unge forsøgspersoner (12 til 18 år) skal have en negativ alkoholudåndingstest.
  9. Være villig og i stand til at overholde undersøgelsesregimet og undersøgelsesprocedurerne beskrevet i protokollen og informeret samtykke/samtykkeformularer, herunder alle krav på studiecentret og tilbagevenden til opfølgningsbesøget.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en ustabil medicinsk tilstand eller kronisk sygdom.
  2. Havde en medicinsk signifikant sygdom inden for 30 dage efter screening.
  3. Overdreven brug af tobak og/eller nikotinholdige produkter.
  4. Har en historie med stof (stof) afhængighed eller stof- eller alkoholmisbrug.
  5. Er i øjeblikket gravid eller ammer.
  6. Har en kendt historie med malignt neuroleptikasyndrom.
  7. Har en kendt historie med langt QT-syndrom eller hjertetakyarytmi.
  8. Få en kræftdiagnose inden for 3 år før screening, med undtagelse af lokaliseret hudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen.
  9. Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end NBI-98854) under undersøgelsen.
  10. Har en betydelig risiko for selvmord eller voldelig adfærd.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Teenagers dosisgruppe 1
Fast dosis af NBI-98854 administreret én gang dagligt kl. 0800 i 14 dage.
Medicin: NBI-98854
Eksperimentel: Teenagers dosisgruppe 2
Fast dosis af NBI-98854 administreret én gang dagligt kl. 0800 i 14 dage. Dosering vil ikke påbegyndes, før alle sikkerheds- og farmakokinetiske resultater fra ungdomsdosisgruppe 1 er blevet gennemgået for at sikre, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, og at maksimal tolereret dosis (MTD) ikke er nået.
Medicin: NBI-98854
Eksperimentel: Teenagers dosisgruppe 3
Fast dosis af NBI-98854 administreret én gang dagligt kl. 0800 i 14 dage. Dosering vil ikke påbegyndes, før alle sikkerheds- og farmakokinetiske resultater fra ungdomsdosisgruppe 2 er blevet gennemgået for at sikre, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, og at MTD ikke er nået.
Medicin: NBI-98854
Eksperimentel: Børns dosisgruppe 1
Fast dosis af NBI-98854 administreret én gang dagligt kl. 0800 i 14 dage. Dosering vil ikke påbegyndes, før alle sikkerheds- og farmakokinetiske resultater fra ungdomsdosisgruppe 1 er blevet gennemgået for at sikre, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, og at MTD ikke er nået.
Medicin: NBI-98854
Eksperimentel: Børns dosisgruppe 2
Fast dosis af NBI-98854 administreret én gang dagligt kl. 0800 i 14 dage. Dosering vil ikke påbegyndes, før alle sikkerheds- og farmakokinetiske resultater fra børnedosisgruppe 1 er blevet gennemgået for at sikre, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, og at MTD ikke er nået.
Medicin: NBI-98854
Eksperimentel: Børns dosisgruppe 3
Fast dosis af NBI-98854 administreret én gang dagligt kl. 0800 i 14 dage. Dosering vil ikke påbegyndes, før alle sikkerheds- og farmakokinetiske resultater fra børnedosisgruppe 2 er blevet gennemgået for at sikre, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, og at MTD ikke er nået.
Medicin: NBI-98854

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser efter dosering med NBI-98854
Tidsramme: Op til 21 dage
Op til 21 dage
Area Under Curve (AUC) af NBI-98854 og dets metabolitter efter gentagne daglige doser af NBI-98854
Tidsramme: Dag 1: før dosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 14: førdosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 timer efter dosis
Dag 1: før dosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 14: førdosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 timer efter dosis
Vurdering af tic-adfærd forbundet med TS ved hjælp af Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Tidsramme: Dag 1, 7, 14 og 21
Dag 1, 7, 14 og 21

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Vurdering af tic-adfærd forbundet med TS ved hjælp af Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS)
Tidsramme: Dag 1, 7, 14 og 21
Dag 1, 7, 14 og 21
Kvantificering af premonitory urge fænomener forbundet med tics ved hjælp af Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS)
Tidsramme: Dag 1, 7, 14 og 21
Dag 1, 7, 14 og 21
Klinisk globalt indtryk af Tourettes syndrom (CGI-TS)
Tidsramme: Dag 1, 7, 14 og 21
Dag 1, 7, 14 og 21
CogState computeriseret test til vurdering af kognitiv funktion
Tidsramme: Dag 1 ved førdosis, 2,5 og 8 timer efter dosis; Dag 14 8 timer efter dosis
Dag 1 ved førdosis, 2,5 og 8 timer efter dosis; Dag 14 8 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Neurocrine Biosciences

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. september 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. januar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. januar 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NBI-98854-1403

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger