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Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NBI-98854 bei Kindern und Jugendlichen mit Tourette-Syndrom (T-FORCE)

5. Januar 2016 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Eine offene Mehrfachdosisstudie der Phase 1b zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NBI-98854 bei Kindern und Jugendlichen mit Tourette-Syndrom

Hierbei handelt es sich um eine offene Mehrfachdosisstudie der Phase 1b zur Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von NBI-98854 bei insgesamt 36 pädiatrischen Probanden mit Tourette-Syndrom (TS). Die Studie wird an etwa 18 männlichen und weiblichen Kindern (6 bis 11 Jahre) und etwa 18 männlichen und weiblichen Jugendlichen (12 bis 18 Jahre) durchgeführt. Beide Altersgruppen werden zu gleichen Teilen in 3 Dosierungskohorten mit jeweils 6 Probanden aufgeteilt. Aufsteigende Dosen werden im Rahmen eines gestaffelten Kohortendesigns bewertet. Das Studienmedikament wird in jeder Kohorte an 14 aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
36

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Vereinigte Staaten
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Halten Sie eine Dokumentation der schriftlichen Einverständniserklärung oder der schriftlichen und beglaubigten Zustimmung des Probanden und der schriftlichen Einverständniserklärung des Elternteils oder Erziehungsberechtigten des Probanden bereit.
  2. Seien Sie in einem guten allgemeinen Gesundheitszustand.
  3. Haben Sie ein Diagnose- und Statistikhandbuch für psychische Störungen mit der Diagnose eines Tourette-Syndroms (DSM-IV oder -V).
  4. TS-Symptome haben, die die schulischen, beruflichen und/oder sozialen Funktionen beeinträchtigen.
  5. Wenn Medikamente zur Behandlung von TS-Symptomen eingesetzt werden, müssen mindestens 30 Tage vor Studienbeginn (Tag -1) stabile Dosen dieser Medikamente eingenommen werden, und es wird erwartet, dass das Medikamentenschema während des gesamten Studienzeitraums stabil bleibt. Die Verwendung von Tetrabenazin zur Behandlung von TS-Symptomen ist verboten.
  6. Personen im gebärfähigen Alter, die keine vollständige Abstinenz praktizieren, müssen in die ordnungsgemäße Anwendung von Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung eingewiesen werden und sich damit einverstanden erklären, vom Screening bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments konsequent hormonelle oder zwei Formen der nichthormonellen Empfängnisverhütung anzuwenden.
  7. Bei jugendlichen Probanden (im Alter von 12 bis 18 Jahren) muss ein negativer Drogentest im Urin auf Amphetamine, Barbiturate, Benzodiazepine, Phencyclidin, Kokain, Opiate oder Cannabinoide vorliegen. Probanden, die stabile Dosen verschriebener Benzodiazepine, Opiate oder Psychostimulanzien einnehmen, dürfen an der Studie teilnehmen.
  8. Jugendliche (12 bis 18 Jahre) müssen einen negativen Alkoholtest vorweisen.
  9. Seien Sie bereit und in der Lage, sich an das im Protokoll und in den Einverständniserklärungen beschriebene Studienprogramm und die Studienverfahren zu halten, einschließlich aller Anforderungen im Studienzentrum und bei der Rückkehr zum Nachuntersuchungsbesuch.

Ausschlusskriterien:

  1. Sie haben einen instabilen Gesundheitszustand oder eine chronische Krankheit.
  2. Hatte innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening eine medizinisch bedeutsame Erkrankung.
  3. Übermäßiger Konsum von Tabak und/oder nikotinhaltigen Produkten.
  4. Sie haben eine Vorgeschichte von Substanz-(Drogen-)Abhängigkeit oder Substanz- oder Alkoholmissbrauch.
  5. Sind derzeit schwanger oder stillen.
  6. Sie haben eine bekannte Vorgeschichte eines malignen neuroleptischen Syndroms.
  7. Sie haben eine bekannte Vorgeschichte mit einem langen QT-Syndrom oder einer kardialen Tachyarrhythmie.
  8. Innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening eine Krebsdiagnose haben, mit Ausnahme von lokalisiertem Hautkrebs oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses.
  9. Sie haben innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening ein Prüfpräparat erhalten oder planen, während der Studie ein Prüfpräparat (außer NBI-98854) zu verwenden.
  10. Sie haben ein erhebliches Risiko für suizidales oder gewalttätiges Verhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Jugendliche Dosisgruppe 1
Feste Dosis von NBI-98854, einmal täglich um 08:00 Uhr für 14 Tage verabreicht.
Arzneimittel: NBI-98854
Experimental: Jugendliche Dosisgruppe 2
Feste Dosis von NBI-98854, einmal täglich um 08:00 Uhr für 14 Tage verabreicht. Mit der Dosierung wird erst begonnen, wenn alle Sicherheits- und PK-Ergebnisse der Dosisgruppe 1 für Jugendliche überprüft wurden, um sicherzustellen, dass keine Sicherheitsbedenken bestehen und die maximal tolerierte Dosis (MTD) nicht erreicht wurde.
Arzneimittel: NBI-98854
Experimental: Jugendliche Dosisgruppe 3
Feste Dosis von NBI-98854, einmal täglich um 08:00 Uhr für 14 Tage verabreicht. Mit der Dosierung wird erst begonnen, wenn alle Sicherheits- und PK-Ergebnisse der Dosisgruppe 2 für Jugendliche überprüft wurden, um sicherzustellen, dass keine Sicherheitsbedenken bestehen und die MTD nicht erreicht wurde.
Arzneimittel: NBI-98854
Experimental: Kinderdosisgruppe 1
Feste Dosis von NBI-98854, einmal täglich um 08:00 Uhr für 14 Tage verabreicht. Mit der Dosierung wird erst begonnen, wenn alle Sicherheits- und PK-Ergebnisse der Dosisgruppe 1 für Jugendliche überprüft wurden, um sicherzustellen, dass keine Sicherheitsbedenken bestehen und die MTD nicht erreicht wurde.
Arzneimittel: NBI-98854
Experimental: Kinderdosisgruppe 2
Feste Dosis von NBI-98854, einmal täglich um 08:00 Uhr für 14 Tage verabreicht. Mit der Dosierung wird erst begonnen, wenn alle Sicherheits- und PK-Ergebnisse der Kinderdosisgruppe 1 überprüft wurden, um sicherzustellen, dass keine Sicherheitsbedenken bestehen und die MTD nicht erreicht wurde.
Arzneimittel: NBI-98854
Experimental: Kinderdosisgruppe 3
Feste Dosis von NBI-98854, einmal täglich um 08:00 Uhr für 14 Tage verabreicht. Mit der Dosierung wird erst begonnen, wenn alle Sicherheits- und PK-Ergebnisse der Kinderdosisgruppe 2 überprüft wurden, um sicherzustellen, dass keine Sicherheitsbedenken bestehen und die MTD nicht erreicht wurde.
Arzneimittel: NBI-98854

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen nach der Gabe von NBI-98854
Zeitfenster: Bis zu 21 Tage
Bis zu 21 Tage
Fläche unter der Kurve (AUC) von NBI-98854 und seinen Metaboliten nach wiederholten täglichen Dosen von NBI-98854
Zeitfenster: Tag 1: vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 Stunden nach der Dosis; Tag 14: vor der Verabreichung, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 Stunden nach der Verabreichung
Tag 1: vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 Stunden nach der Dosis; Tag 14: vor der Verabreichung, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 Stunden nach der Verabreichung
Bewertung des mit TS verbundenen Tic-Verhaltens mithilfe der Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Zeitfenster: Tage 1, 7, 14 und 21
Tage 1, 7, 14 und 21

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung des Tic-Verhaltens im Zusammenhang mit TS mithilfe der Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS)
Zeitfenster: Tage 1, 7, 14 und 21
Tage 1, 7, 14 und 21
Quantifizierung der mit Tics verbundenen prämonitorischen Drangphänomene mithilfe der Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS)
Zeitfenster: Tage 1, 7, 14 und 21
Tage 1, 7, 14 und 21
Klinischer Gesamteindruck des Tourette-Syndroms (CGI-TS)
Zeitfenster: Tage 1, 7, 14 und 21
Tage 1, 7, 14 und 21
Computergestützter CogState-Test zur Beurteilung der kognitiven Funktion
Zeitfenster: Tag 1 vor der Einnahme, 2,5 und 8 Stunden nach der Einnahme; Tag 14, 8 Stunden nach der Einnahme
Tag 1 vor der Einnahme, 2,5 und 8 Stunden nach der Einnahme; Tag 14, 8 Stunden nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Neurocrine Biosciences

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. November 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. September 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Oktober 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. Januar 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. Januar 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NBI-98854-1403

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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