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Sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica di NBI-98854 in bambini e adolescenti con sindrome di Tourette (T-FORCE)

5 gennaio 2016 aggiornato da: Neurocrine Biosciences

Uno studio di fase 1b, in aperto, a dosi multiple per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NBI-98854 in bambini e adolescenti con sindrome di Tourette

Questo è uno studio di fase 1b, in aperto, a dose multipla sulla sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di NBI-98854 su un totale di 36 soggetti pediatrici con sindrome di Tourette (TS). Lo studio sarà condotto su circa 18 bambini maschi e femmine (dai 6 agli 11 anni di età) e circa 18 adolescenti maschi e femmine (dai 12 ai 18 anni di età). Entrambi i gruppi di età saranno divisi equamente in 3 coorti di dosaggio con 6 soggetti ciascuna. Le dosi crescenti saranno valutate come parte di un disegno a coorte sfalsato. Il farmaco in studio verrà somministrato in ciascuna coorte per 14 giorni consecutivi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
36

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Stati Uniti
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
      • Rochester, New York, Stati Uniti
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Avere la documentazione del consenso informato scritto o del consenso scritto e testimoniato del soggetto e del consenso informato scritto del genitore o del tutore legale del soggetto.
  2. Essere in buona salute generale.
  3. Avere un manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali per la diagnosi della sindrome di Tourette (DSM-IV o -V).
  4. Avere sintomi di TS che compromettono la funzione scolastica, lavorativa e/o sociale.
  5. Se i farmaci vengono utilizzati per trattare i sintomi della TS, devono assumere dosi stabili di questi farmaci per un minimo di 30 giorni prima del basale (giorno -1) e si prevede che il regime terapeutico rimanga stabile per tutto il periodo dello studio. L'uso di tetrabenazina per trattare i sintomi della ST è proibito.
  6. I soggetti in età fertile che non praticano l'astinenza totale devono essere istruiti sull'uso corretto dei metodi contraccettivi di barriera e accettare di utilizzare in modo coerente ormonale o due forme di contraccezione non ormonale dallo screening fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  7. I soggetti adolescenti (dai 12 ai 18 anni di età) devono avere uno screening antidroga sulle urine negativo per anfetamine, barbiturici, benzodiazepine, fenciclidina, cocaina, oppiacei o cannabinoidi. I soggetti che assumono dosi stabili di benzodiazepine, oppiacei o psicostimolanti prescritti possono partecipare allo studio.
  8. I soggetti adolescenti (dai 12 ai 18 anni di età) devono avere un test alcolico negativo.
  9. Essere disposti e in grado di aderire al regime di studio e alle procedure di studio descritte nel protocollo e nei moduli di consenso/assenso informato, inclusi tutti i requisiti presso il centro dello studio e il ritorno per la visita di follow-up.

Criteri di esclusione:

  1. Avere una condizione medica instabile o una malattia cronica.
  2. Aveva una malattia clinicamente significativa entro 30 giorni dallo screening.
  3. Uso eccessivo di tabacco e/o prodotti contenenti nicotina.
  4. Avere una storia di dipendenza da sostanze (droghe) o abuso di sostanze o alcol.
  5. Sono attualmente in gravidanza o in allattamento.
  6. Avere una storia nota di sindrome neurolettica maligna.
  7. Avere una storia nota di sindrome del QT lungo o tachia-aritmia cardiaca.
  8. Avere una diagnosi di cancro entro 3 anni prima dello screening, ad eccezione del cancro della pelle localizzato o del carcinoma in situ della cervice.
  9. Avere ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o pianificare l'utilizzo di un farmaco sperimentale (diverso da NBI-98854) durante lo studio.
  10. Hanno un rischio significativo di comportamento suicida o violento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Adolescenti Dose Gruppo 1
Dose fissa di NBI-98854 somministrata una volta al giorno alle 08:00 per 14 giorni.
Droga: NBI-98854
Sperimentale: Adolescenti Dose Gruppo 2
Dose fissa di NBI-98854 somministrata una volta al giorno alle 08:00 per 14 giorni. La somministrazione non inizierà fino a quando tutti i risultati di sicurezza e PK del gruppo di dose 1 per adolescenti non saranno stati rivisti per garantire che non vi siano problemi di sicurezza e che non sia stata raggiunta la dose massima tollerata (MTD).
Droga: NBI-98854
Sperimentale: Adolescenti Dose Gruppo 3
Dose fissa di NBI-98854 somministrata una volta al giorno alle 08:00 per 14 giorni. La somministrazione non inizierà fino a quando tutti i risultati di sicurezza e farmacocinetica del gruppo di dose 2 per adolescenti non saranno stati rivisti per garantire che non vi siano problemi di sicurezza e che non sia stato raggiunto l'MTD.
Droga: NBI-98854
Sperimentale: Bambini Dose Gruppo 1
Dose fissa di NBI-98854 somministrata una volta al giorno alle 08:00 per 14 giorni. La somministrazione non inizierà fino a quando tutti i risultati di sicurezza e farmacocinetica del gruppo di dose 1 per adolescenti non saranno stati rivisti per garantire che non vi siano problemi di sicurezza e che non sia stato raggiunto l'MTD.
Droga: NBI-98854
Sperimentale: Bambini Dose Gruppo 2
Dose fissa di NBI-98854 somministrata una volta al giorno alle 08:00 per 14 giorni. La somministrazione non inizierà fino a quando tutti i risultati di sicurezza e PK del gruppo di dose 1 per i bambini non saranno stati rivisti per garantire che non vi siano problemi di sicurezza e che non sia stato raggiunto l'MTD.
Droga: NBI-98854
Sperimentale: Bambini Dose Gruppo 3
Dose fissa di NBI-98854 somministrata una volta al giorno alle 08:00 per 14 giorni. La somministrazione non inizierà fino a quando tutti i risultati di sicurezza e PK del gruppo di dose 2 per i bambini non saranno stati rivisti per garantire che non vi siano problemi di sicurezza e che non sia stato raggiunto l'MTD.
Droga: NBI-98854

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi dopo la somministrazione di NBI-98854
Lasso di tempo: Fino a 21 giorni
Fino a 21 giorni
Area sotto la curva (AUC) di NBI-98854 e dei suoi metaboliti dopo dosi giornaliere ripetute di NBI-98854
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 ore post-dose; Giorno 14: pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 ore post-dose
Giorno 1: pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 ore post-dose; Giorno 14: pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 ore post-dose
Valutazione dei comportamenti tic associati a TS utilizzando la Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14 e 21
Giorni 1, 7, 14 e 21

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione dei comportamenti tic associati a TS utilizzando la Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS)
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14 e 21
Giorni 1, 7, 14 e 21
Quantificazione dei fenomeni di urgenza premonitoria associati ai tic utilizzando la scala Premonitory Urge for Tics (PUTS)
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14 e 21
Giorni 1, 7, 14 e 21
Impressione clinica globale della sindrome di Tourette (CGI-TS)
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14 e 21
Giorni 1, 7, 14 e 21
Test computerizzato CogState per valutare la funzione cognitiva
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione, 2,5 e 8 ore dopo la somministrazione; Giorno 14 a 8 ore dopo la somministrazione
Giorno 1 prima della somministrazione, 2,5 e 8 ore dopo la somministrazione; Giorno 14 a 8 ore dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Neurocrine Biosciences

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 settembre 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 gennaio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 gennaio 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NBI-98854-1403

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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