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Segurança, Farmacocinética e Farmacodinâmica do NBI-98854 em Crianças e Adolescentes com Síndrome de Tourette (T-FORCE)

5 de janeiro de 2016 atualizado por: Neurocrine Biosciences

Um estudo de fase 1b, aberto, de dose múltipla para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do NBI-98854 em crianças e adolescentes com síndrome de Tourette

Este é um estudo de fase 1b, aberto, de dose múltipla da segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de NBI-98854 em um total de 36 indivíduos pediátricos com síndrome de Tourette (ST). O estudo será realizado em aproximadamente 18 crianças do sexo masculino e feminino (6 a 11 anos de idade) e aproximadamente 18 adolescentes do sexo masculino e feminino (12 a 18 anos de idade). Ambos os grupos etários serão divididos igualmente em 3 coortes de dosagem com 6 indivíduos cada. Doses crescentes serão avaliadas como parte de um projeto de coorte escalonada. O medicamento do estudo será administrado em cada coorte por 14 dias consecutivos.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
36

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Estados Unidos
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Estados Unidos
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
      • Rochester, New York, Estados Unidos
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Ter documentação de consentimento informado por escrito ou consentimento por escrito e testemunhado do sujeito e consentimento informado por escrito dos pais ou tutor legal do sujeito.
  2. Estar em boa saúde geral.
  3. Ter um diagnóstico do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais da Síndrome de Tourette (DSM-IV ou -V).
  4. Têm sintomas de ST que prejudicam a função escolar, ocupacional e/ou social.
  5. Se medicamentos estiverem sendo usados ​​para tratar sintomas de ST, deve-se tomar doses estáveis ​​desses medicamentos por no mínimo 30 dias antes da linha de base (Dia -1), e espera-se que o regime de medicamentos permaneça estável durante todo o período do estudo. O uso de tetrabenazina para tratar os sintomas da ST é proibido.
  6. Indivíduos com potencial para engravidar que não praticam abstinência total devem ser instruídos sobre o uso adequado de métodos de contracepção de barreira e concordar em usar contracepção hormonal ou duas formas de contracepção não hormonal consistentemente desde a triagem até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
  7. Indivíduos adolescentes (12 a 18 anos de idade) devem ter uma triagem negativa de drogas na urina para anfetaminas, barbitúricos, benzodiazepínicos, fenciclidina, cocaína, opiáceos ou canabinóides. Indivíduos que estão em doses estáveis ​​de benzodiazepínicos, opiáceos ou psicoestimulantes prescritos podem participar do estudo.
  8. Sujeitos adolescentes (12 a 18 anos de idade) devem ter um teste de alcoolemia negativo.
  9. Estar disposto e ser capaz de aderir ao regime do estudo e aos procedimentos do estudo descritos no protocolo e nos formulários de consentimento/consentimento informado, incluindo todos os requisitos no centro de estudo e retorno para a visita de acompanhamento.

Critério de exclusão:

  1. Ter uma condição médica instável ou doença crônica.
  2. Teve uma doença clinicamente significativa dentro de 30 dias após a triagem.
  3. Uso excessivo de tabaco e/ou produtos que contenham nicotina.
  4. Ter um histórico de dependência de substâncias (drogas) ou abuso de substâncias ou álcool.
  5. Está atualmente grávida ou amamentando.
  6. Tem um histórico conhecido de síndrome neuroléptica maligna.
  7. Tem um histórico conhecido de síndrome do QT longo ou taquiarritmia cardíaca.
  8. Ter um diagnóstico de câncer dentro de 3 anos antes da triagem, com exceção de câncer de pele localizado ou carcinoma in situ do colo do útero.
  9. Receberam um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem ou planejam usar um medicamento experimental (que não seja o NBI-98854) durante o estudo.
  10. Têm um risco significativo de comportamento suicida ou violento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Ciência básica
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Grupo de Dose para Adolescentes 1
Dose fixa de NBI-98854 administrada uma vez ao dia às 08:00 por 14 dias.
Medicamento: NBI-98854
Experimental: Grupo de Dose para Adolescentes 2
Dose fixa de NBI-98854 administrada uma vez ao dia às 08:00 por 14 dias. A dosagem não começará até que todos os resultados de segurança e PK do grupo de dose para adolescentes 1 tenham sido revisados ​​para garantir que não haja preocupações de segurança e que a dose máxima tolerada (MTD) não tenha sido atingida.
Medicamento: NBI-98854
Experimental: Grupo de Dose para Adolescentes 3
Dose fixa de NBI-98854 administrada uma vez ao dia às 08:00 por 14 dias. A dosagem não começará até que todos os resultados de segurança e farmacocinética do grupo de dose para adolescentes 2 tenham sido revisados ​​para garantir que não haja preocupações de segurança e que o MTD não tenha sido alcançado.
Medicamento: NBI-98854
Experimental: Crianças Dose Grupo 1
Dose fixa de NBI-98854 administrada uma vez ao dia às 08:00 por 14 dias. A dosagem não começará até que todos os resultados de segurança e PK do grupo de dose para adolescentes 1 tenham sido revisados ​​para garantir que não haja preocupações de segurança e que o MTD não tenha sido alcançado.
Medicamento: NBI-98854
Experimental: Crianças Dose Grupo 2
Dose fixa de NBI-98854 administrada uma vez ao dia às 08:00 por 14 dias. A dosagem não começará até que todos os resultados de segurança e farmacocinética do grupo de dose infantil 1 tenham sido revisados ​​para garantir que não haja preocupações de segurança e que o MTD não tenha sido atingido.
Medicamento: NBI-98854
Experimental: Crianças Dose Grupo 3
Dose fixa de NBI-98854 administrada uma vez ao dia às 08:00 por 14 dias. A dosagem não começará até que todos os resultados de segurança e farmacocinética do grupo de dose infantil 2 tenham sido revisados ​​para garantir que não haja preocupações de segurança e que o MTD não tenha sido alcançado.
Medicamento: NBI-98854

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos após a dosagem com NBI-98854
Prazo: Até 21 dias
Até 21 dias
Área sob a curva (AUC) de NBI-98854 e seus metabólitos após doses diárias repetidas de NBI-98854
Prazo: Dia 1: pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 14: pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 horas pós-dose
Dia 1: pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 horas pós-dose; Dia 14: pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 horas pós-dose
Avaliação de comportamentos de tiques associados a TS usando a Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Prazo: Dias 1, 7, 14 e 21
Dias 1, 7, 14 e 21

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Avaliação de comportamentos de tiques associados com TS usando a Escala de Avaliação de Tiques baseada em Vídeo Rush (RTRS)
Prazo: Dias 1, 7, 14 e 21
Dias 1, 7, 14 e 21
Quantificação dos fenômenos de urgência premonitória associados a tiques usando a Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS)
Prazo: Dias 1, 7, 14 e 21
Dias 1, 7, 14 e 21
Impressão clínica global da síndrome de Tourette (CGI-TS)
Prazo: Dias 1, 7, 14 e 21
Dias 1, 7, 14 e 21
Teste computadorizado CogState para avaliar a função cognitiva
Prazo: Dia 1 antes da dose, 2,5 e 8 horas após a dose; Dia 14 às 8 horas após a dose
Dia 1 antes da dose, 2,5 e 8 horas após a dose; Dia 14 às 8 horas após a dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Neurocrine Biosciences

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de novembro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
23 de setembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de setembro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
3 de outubro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de janeiro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de janeiro de 2016

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • NBI-98854-1403

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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