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Seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de NBI-98854 en niños y adolescentes con síndrome de Tourette (T-FORCE)

5 de enero de 2016 actualizado por: Neurocrine Biosciences

Un estudio de fase 1b, abierto, de dosis múltiples para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de NBI-98854 en niños y adolescentes con síndrome de Tourette

Este es un estudio de fase 1b, abierto, de dosis múltiples, de la seguridad, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) de NBI-98854 en un total de 36 sujetos pediátricos con síndrome de Tourette (ST). El estudio se llevará a cabo en aproximadamente 18 niños y niñas (de 6 a 11 años) y aproximadamente 18 adolescentes y adolescentes (de 12 a 18 años). Ambos grupos de edad se dividirán por igual en 3 cohortes de dosificación con 6 sujetos cada una. Las dosis ascendentes se evaluarán como parte de un diseño de cohortes escalonadas. El fármaco del estudio se administrará en cada cohorte durante 14 días consecutivos.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
36

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Estados Unidos
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Estados Unidos
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
      • Rochester, New York, Estados Unidos
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

6 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tener documentación de consentimiento informado por escrito, o asentimiento escrito y presenciado del sujeto y consentimiento informado por escrito del padre o tutor legal del sujeto.
  2. Estar en buen estado de salud general.
  3. Contar con un Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales con diagnóstico de Síndrome de Tourette (DSM-IV o -V).
  4. Tiene síntomas de ST que afectan la función escolar, ocupacional y/o social.
  5. Si se usan medicamentos para tratar los síntomas del ST, debe estar en dosis estables de estos medicamentos durante un mínimo de 30 días antes de la línea de base (Día -1), y se espera que el régimen de medicamentos permanezca estable durante todo el período del estudio. Está prohibido el uso de tetrabenazina para tratar los síntomas del ST.
  6. Los sujetos en edad fértil que no practiquen la abstinencia total deben recibir instrucciones sobre el uso adecuado de métodos anticonceptivos de barrera y aceptar usar anticonceptivos hormonales o dos formas de anticonceptivos no hormonales de manera constante desde la selección hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  7. Los sujetos adolescentes (12 a 18 años de edad) deben tener una prueba de detección de drogas en orina negativa para anfetaminas, barbitúricos, benzodiacepinas, fenciclidina, cocaína, opiáceos o cannabinoides. Los sujetos que reciben dosis estables de benzodiacepinas, opiáceos o psicoestimulantes recetados pueden participar en el estudio.
  8. Los sujetos adolescentes (12 a 18 años de edad) deben tener una prueba de aliento alcohólico negativa.
  9. Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con el régimen del estudio y los procedimientos del estudio descritos en el protocolo y en los formularios de consentimiento/asentimiento informado, incluidos todos los requisitos en el centro del estudio y regresar para la visita de seguimiento.

Criterio de exclusión:

  1. Tener una condición médica inestable o una enfermedad crónica.
  2. Tuvo una enfermedad médicamente significativa dentro de los 30 días posteriores a la selección.
  3. Uso excesivo de tabaco y/o productos que contienen nicotina.
  4. Tener antecedentes de dependencia de sustancias (drogas) o abuso de sustancias o alcohol.
  5. Están actualmente embarazadas o amamantando.
  6. Tener antecedentes conocidos de síndrome neuroléptico maligno.
  7. Tener antecedentes conocidos de síndrome de QT largo o taquiarritmia cardíaca.
  8. Tener un diagnóstico de cáncer dentro de los 3 años anteriores a la selección, con la excepción de cáncer de piel localizado o carcinoma in situ del cuello uterino.
  9. Haber recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o planea usar un fármaco en investigación (que no sea NBI-98854) durante el estudio.
  10. Tienen un riesgo significativo de comportamiento suicida o violento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Ciencia básica
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Adolescentes Dosis Grupo 1
Dosis fija de NBI-98854 administrada una vez al día a las 08:00 durante 14 días.
Droga: NBI-98854
Experimental: Adolescentes Dosis Grupo 2
Dosis fija de NBI-98854 administrada una vez al día a las 08:00 durante 14 días. La dosificación no comenzará hasta que se hayan revisado todos los resultados de seguridad y PK del grupo de dosis para adolescentes 1 para garantizar que no haya problemas de seguridad y que no se haya alcanzado la dosis máxima tolerada (MTD).
Droga: NBI-98854
Experimental: Adolescentes Dosis Grupo 3
Dosis fija de NBI-98854 administrada una vez al día a las 08:00 durante 14 días. La dosificación no comenzará hasta que se hayan revisado todos los resultados de seguridad y PK del grupo de dosis para adolescentes 2 para garantizar que no haya problemas de seguridad y que no se haya alcanzado la MTD.
Droga: NBI-98854
Experimental: Niños Dosis Grupo 1
Dosis fija de NBI-98854 administrada una vez al día a las 08:00 durante 14 días. La dosificación no comenzará hasta que se hayan revisado todos los resultados de seguridad y PK del grupo de dosis para adolescentes 1 para garantizar que no haya problemas de seguridad y que no se haya alcanzado la MTD.
Droga: NBI-98854
Experimental: Grupo de dosis para niños 2
Dosis fija de NBI-98854 administrada una vez al día a las 08:00 durante 14 días. La dosificación no comenzará hasta que se hayan revisado todos los resultados de seguridad y PK del grupo de dosis para niños 1 para garantizar que no haya problemas de seguridad y que no se haya alcanzado la MTD.
Droga: NBI-98854
Experimental: Niños Dosis Grupo 3
Dosis fija de NBI-98854 administrada una vez al día a las 08:00 durante 14 días. La dosificación no comenzará hasta que se hayan revisado todos los resultados de seguridad y PK del grupo de dosis para niños 2 para garantizar que no haya problemas de seguridad y que no se haya alcanzado la MTD.
Droga: NBI-98854

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos después de la dosificación con NBI-98854
Periodo de tiempo: Hasta 21 días
Hasta 21 días
Área bajo la curva (AUC) de NBI-98854 y sus metabolitos luego de dosis diarias repetidas de NBI-98854
Periodo de tiempo: Día 1: predosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 14: predosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 horas después de la dosis
Día 1: predosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 14: predosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 horas después de la dosis
Evaluación de los comportamientos de tics asociados con el ST mediante la escala global de gravedad de los tics de Yale (YGTSS)
Periodo de tiempo: Días 1, 7, 14 y 21
Días 1, 7, 14 y 21

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluación de los comportamientos de tics asociados con el ST mediante la escala de calificación de tics basada en videos de Rush (RTRS)
Periodo de tiempo: Días 1, 7, 14 y 21
Días 1, 7, 14 y 21
Cuantificación de los fenómenos de urgencia premonitoria asociados a los tics mediante la escala Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS)
Periodo de tiempo: Días 1, 7, 14 y 21
Días 1, 7, 14 y 21
Impresión Clínica Global del Síndrome de Tourette (CGI-TS)
Periodo de tiempo: Días 1, 7, 14 y 21
Días 1, 7, 14 y 21
Prueba computarizada CogState para evaluar la función cognitiva
Periodo de tiempo: Día 1 antes de la dosis, 2,5 y 8 horas después de la dosis; Día 14 a las 8 horas después de la dosis
Día 1 antes de la dosis, 2,5 y 8 horas después de la dosis; Día 14 a las 8 horas después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Neurocrine Biosciences

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de septiembre de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de noviembre de 2015

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de diciembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
23 de septiembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de septiembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
3 de octubre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
7 de enero de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de enero de 2016

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • NBI-98854-1403

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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