Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NBI-98854:n turvallisuus, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka lapsilla ja nuorilla, joilla on Touretten oireyhtymä (T-FORCE)

tiistai 5. tammikuuta 2016 päivittänyt: Neurocrine Biosciences

Vaihe 1b, avoin, moniannostutkimus NBI-98854:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi Tourette-oireyhtymää sairastavilla lapsilla ja nuorilla

Tämä on vaiheen 1b avoin moniannostutkimus NBI-98854:n turvallisuudesta, farmakokinetiikasta (PK) ja farmakodynamiikasta (PD) yhteensä 36 Touretten oireyhtymää (TS) sairastavalla lapsipotilaalla. Tutkimus tehdään noin 18:lle mies- ja naislapselle (6-11-vuotiaille) ja noin 18:lle uros- ja naisnuorelle (12-18-vuotiaille). Molemmat ikäryhmät jaetaan tasan kolmeen annoskohorttiin, joissa kussakin on 6 kohdetta. Nousevat annokset arvioidaan osana porrastettua kohorttisuunnittelua. Tutkimuslääkettä annetaan jokaiselle kohortille 14 peräkkäisenä päivänä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
36

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Yhdysvallat
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Yhdysvallat
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
      • Rochester, New York, Yhdysvallat
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Yhdysvallat
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Sinulla on oltava asiakirjat kirjallisesta tietoisesta suostumuksesta tai tutkittavan kirjallinen ja todistama suostumus sekä tutkittavan vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus.
  2. Ole hyvässä yleiskunnossa.
  3. Sinulla on mielenterveyshäiriöiden diagnostinen ja tilastollinen käsikirja Touretten oireyhtymän diagnoosiin (DSM-IV tai -V).
  4. Sinulla on TS-oireita, jotka heikentävät koulunkäyntiä, ammatillista ja/tai sosiaalista toimintaa.
  5. Jos lääkkeitä käytetään TS-oireiden hoitoon, näiden lääkkeiden on oltava vakailla annoksilla vähintään 30 päivää ennen lähtötasoa (päivä -1), ja lääkitysohjelman odotetaan pysyvän vakaana koko tutkimusjakson ajan. Tetrabenatsiinin käyttö TS-oireiden hoitoon on kielletty.
  6. Hedelmällisessä iässä olevia koehenkilöitä, jotka eivät harjoita täydellistä raittiutta, on opastettava estoehkäisymenetelmien oikeasta käytöstä ja heidän on suostuttava käyttämään hormonaalista tai kahta ei-hormonaalista ehkäisyä johdonmukaisesti seulonnasta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
  7. Nuorilla (12–18-vuotiailla) on oltava negatiivinen virtsan huumeseulonta amfetamiinien, barbituraattien, bentsodiatsepiinin, fensyklidiinin, kokaiinin, opiaattien tai kannabinoidien varalta. Koehenkilöt, jotka saavat vakaita annoksia määrättyjä bentsodiatsepiineja, opiaatteja tai psykostimulantteja, voivat osallistua tutkimukseen.
  8. Nuorten (12–18-vuotiaiden) alkoholin hengitystestin tulee olla negatiivinen.
  9. Haluaa ja pystyä noudattamaan tutkimussuunnitelmassa ja tietoon perustuvassa suostumuksessa/suostumuslomakkeissa kuvattua tutkimusohjelmaa ja tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien kaikki tutkimuskeskuksen vaatimukset ja paluu seurantakäynnille.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sinulla on epävakaa sairaus tai krooninen sairaus.
  2. Hänellä oli lääketieteellisesti merkittävä sairaus 30 päivän sisällä seulonnasta.
  3. Tupakan ja/tai nikotiinia sisältävien tuotteiden liiallinen käyttö.
  4. Sinulla on ollut päihteiden (huumeiden) riippuvuus tai päihteiden tai alkoholin väärinkäyttö.
  5. olet tällä hetkellä raskaana tai imetät.
  6. Sinulla on tiedossa pahanlaatuinen neuroleptioireyhtymä.
  7. Sinulla on tunnettu pitkä QT-oireyhtymä tai sydämen taky-arytmia.
  8. Sinulla on syöpädiagnoosi 3 vuoden sisällä ennen seulontaa, paitsi paikallinen ihosyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ.
  9. Olet saanut tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai aiot käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin NBI-98854) tutkimuksen aikana.
  10. Sinulla on merkittävä itsemurha- tai väkivaltaisen käytöksen riski.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Nuorten annosryhmä 1
NBI-98854:n kiinteä annos annettuna kerran päivässä klo 08.00 14 päivän ajan.
Lääke: NBI-98854
Kokeellinen: Nuorten annosryhmä 2
NBI-98854:n kiinteä annos annettuna kerran päivässä klo 08.00 14 päivän ajan. Annostelua ei aloiteta ennen kuin kaikki nuorten annosryhmän 1 turvallisuus- ja farmakokinetiikkatulokset on tarkistettu sen varmistamiseksi, että turvallisuusongelmia ei ole ja ettei suurinta siedettyä annosta (MTD) ole saavutettu.
Lääke: NBI-98854
Kokeellinen: Nuorten annosryhmä 3
NBI-98854:n kiinteä annos annettuna kerran päivässä klo 08.00 14 päivän ajan. Annostelua ei aloiteta ennen kuin kaikki nuorten annosryhmän 2 turvallisuus- ja farmakokinetiikkatulokset on tarkistettu sen varmistamiseksi, että turvallisuusongelmia ei ole ja että MTD:tä ei ole saavutettu.
Lääke: NBI-98854
Kokeellinen: Lasten annosryhmä 1
NBI-98854:n kiinteä annos annettuna kerran päivässä klo 08.00 14 päivän ajan. Annostelua ei aloiteta ennen kuin kaikki nuorten annosryhmän 1 turvallisuus- ja farmakokinetiikkatulokset on tarkistettu sen varmistamiseksi, että turvallisuusongelmia ei ole ja että MTD:tä ei ole saavutettu.
Lääke: NBI-98854
Kokeellinen: Lasten annosryhmä 2
NBI-98854:n kiinteä annos annettuna kerran päivässä klo 08.00 14 päivän ajan. Annostelua ei aloiteta ennen kuin kaikki lasten annosryhmän 1 turvallisuus- ja PK-tulokset on tarkistettu sen varmistamiseksi, että turvallisuusongelmia ei ole ja että MTD:tä ei ole saavutettu.
Lääke: NBI-98854
Kokeellinen: Lasten annosryhmä 3
NBI-98854:n kiinteä annos annettuna kerran päivässä klo 08.00 14 päivän ajan. Annostelua ei aloiteta ennen kuin kaikki lasten annosryhmän 2 turvallisuus- ja farmakokinetiikkatulokset on tarkistettu sen varmistamiseksi, että turvallisuusongelmia ei ole ja että MTD:tä ei ole saavutettu.
Lääke: NBI-98854

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla oli haittavaikutuksia NBI-98854:n annostelun jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 21 päivää
Jopa 21 päivää
NBI-98854:n ja sen metaboliittien käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) toistuvien päivittäisten NBI-98854-annosten jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 14: ennen annostusta, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 tuntia annoksen jälkeen
Päivä 1: ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 14: ennen annostusta, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 72, 120, 168 tuntia annoksen jälkeen
TS:ään liittyvien tic-käyttäytymisten arviointi Yalen maailmanlaajuisen tic-vakavuusasteikon (YGTSS) avulla
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14 ja 21
Päivät 1, 7, 14 ja 21

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
TS:ään liittyvän tic-käyttäytymisen arviointi Rush Video-pohjaisen Tic Rating Scale:n (RTRS) avulla
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14 ja 21
Päivät 1, 7, 14 ja 21
Tiikkiin liittyvien ennakoivan halu-ilmiöiden kvantifiointi käyttämällä Premonitory Urge for Tics Scalea (PUTS)
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14 ja 21
Päivät 1, 7, 14 ja 21
Touretten oireyhtymän kliininen globaali vaikutelma (CGI-TS)
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14 ja 21
Päivät 1, 7, 14 ja 21
CogState-tietokonetesti kognitiivisten toimintojen arvioimiseksi
Aikaikkuna: Päivä 1 ennen annosta, 2,5 ja 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 14 8 tuntia annoksen ottamisesta
Päivä 1 ennen annosta, 2,5 ja 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 14 8 tuntia annoksen ottamisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Neurocrine Biosciences

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Chris O'Brien, MD, Neurocrine Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. syyskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 23. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 30. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 3. lokakuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 7. tammikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 5. tammikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. tammikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • NBI-98854-1403

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia