Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost eskalace dávky ACTIMMUNE® u Friedreichovy ataxie (STEADFAST)

25. listopadu 2024 aktualizováno: Amgen

Randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky přípravku ACTIMMUNE® (interferon γ-1b) u dětí a mladých dospělých s Friedreichovou ataxií

Účelem této randomizované, multicentrické, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze 3 je vyhodnotit účinnost a bezpečnost přípravku ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) při léčbě Friedreichovy ataxie (FA) a vyhodnotit farmakokinetiku (PK) charakteristiky ACTIMMUNE® u pacientů s FA.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie s dokončenými výsledky získanými z Horizon v roce 2024.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
92

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas a případně souhlas dítěte.
  • FA potvrzená genetickým testováním se dvěma rozšířenými repeticemi guanin-adenin-adenin (GAA).
  • Funkční stadium FA >1 až <5 a schopnost ujít 25 stop s nebo bez pomocného zařízení.
  • Muž nebo žena ve věku od 10 do 25 let včetně.
  • Pokud je žena, subjekt není těhotný nebo nekojí nebo nezamýšlí otěhotnět během studie nebo do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu v séru při screeningu, negativní výsledek těhotenského testu v moči při výchozím stavu a musí souhlasit s používáním spolehlivé metody antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku .

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli nestabilní onemocnění, které podle názoru zkoušejícího vylučuje účast ve studii.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu během 30 dnů před randomizací.
  • Historie zneužívání návykových látek.
  • Přítomnost klinicky významného srdečního onemocnění (jak bylo stanoveno zkoušejícím na základě výsledků elektrokardiogramu [EKG] a echokardiogramu při screeningu). Konkrétně ejekční frakce < 40 % nebo prodloužený QT interval (> 50 % trvání cyklu) povede k vyloučení. Pokud zkoušející zaznamená jakékoli další klinicky významné abnormality na EKG nebo echokardiogramu, subjekt může být způsobilý, pokud dostane povolení od kardiologa.
  • Anamnéza přecitlivělosti na interferon (IFN)-ɣ nebo produkty odvozené od E. coli.
  • Přítomnost středně těžkého nebo těžkého onemocnění ledvin (odhadovaná clearance kreatininu <50 ml/min) nebo onemocnění jater (aspartátaminotransferáza [AST] nebo alaninaminotransferáza [ALT] > 2x horní hranice normy), jak dokládají laboratorní výsledky při screeningu.
  • Klinicky významný abnormální počet bílých krvinek, hemoglobin nebo počet krevních destiček, jak dokládají výsledky laboratorních testů při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Interferon y-1b
Přibližně 45 účastníků bude dostávat subkutánní (SC) dávky ACTIMMUNE® 3x týdně (TIW) po dobu celkem 26 týdnů.
Lék: Interferon y-1b
Plánuje se, že dávka studovaného léku bude zvyšována na týdenní bázi během prvních 4 týdnů léčby (z 10 µg/m² na 25, 50 a 100 µg/m²). Dávka může být snížena, přerušena nebo ponechána na základě snášenlivosti. Do 13. týdne mají všichni účastníci užívat stabilní tolerovanou dávku studovaného léku, aby mohli pokračovat ve studii; dávka nesmí být dále zvyšována po 13. týdnu, nicméně může být případ od případu snížena pro zvládnutí nežádoucích účinků souvisejících s léky (AE).
Ostatní jména:
  • ACTIMMUNE®
Komparátor placeba: Placebo
Přibližně 45 účastníků bude dostávat SC dávky placeba TIW po dobu celkem 26 týdnů.
Lék: Placebo
Objem placeba je plánován tak, aby odpovídal objemu studovaného léku, který by byl účastníkovi podán, pokud by byl účastník randomizován do ramene studovaného léku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na 26. týden ve Friedreichově stupnici hodnocení ataxie (FARS)-mNeuro skóre
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Hodnocení FARS zahrnuje neurologické příznaky, které specificky odrážejí nervové substráty postižené FA. Na základě neurologického vyšetření byly hodnoceny funkce bulbární, horní končetiny, dolní končetiny, periferního nervu a vzpřímená stabilita/chůze. Skóre FARS-mNeuro nezahrnuje skóre subškály periferního nervového systému a atrofii a fascikulace obličeje a jazyka ze skóre subškály bulbární. Skóre se pohybuje od 0 (normální) do 93 (největší poškození). Negativní změna oproti výchozí hodnotě je zlepšení.
Výchozí stav, týden 26

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre aktivit každodenního života (ADL) ze základního stavu na týden 26
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Účastníci a/nebo jejich pečovatelé hodnotili 9 oblastí každodenních životních dovedností (řeč, polykání, krájení jídla a manipulace s náčiním, oblékání, osobní hygiena, pád, chůze, kvalita sedu a funkce močového měchýře) na 5bodové škále (0 = normální, 4 = největší ztráta funkce) s přípustnými přírůstky 0,5, pokud účastník nebo pečovatel silně cítil, že úkol spadá mezi 2 skóre. Skóre ADL se může pohybovat od 0 (normální) do 36 (největší ztráta funkce). Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav, týden 26
Změna od základní linie v týdnu 26 v chůzi na 25 stop (T25FW)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
T25FW je kvantitativní měření funkce dolních končetin. Účastníci jsou nasměrováni na 1 konec jasně označené 25stopé tratě a instruováni, aby šli 25 stop co nejrychleji, ale bezpečně. Úkol je okamžitě zadán znovu tím, že účastník ujde stejnou vzdálenost zpět a skóre testu je průměrem ze 2 chůzí (po vzájemné transformaci). Účastníci mohou při provádění tohoto úkolu používat pomocná zařízení se stejným pomocným zařízením používaným při každém hodnocení. Negativní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení.
Výchozí stav, týden 26
Počet FARS-mNeuro respondérů a non-responderů ve 26. týdnu
Časové okno: 26. týden
Účastník byl považován za respondenta, pokud měl zlepšení (snížení) alespoň o 3 body oproti výchozí hodnotě v týdnu 26 pro skóre FARS-mNeuro. Hodnocení FARS zahrnuje neurologické příznaky, které specificky odrážejí nervové substráty postižené FA. Na základě neurologického vyšetření byly hodnoceny funkce bulbární, horní končetiny, dolní končetiny, periferního nervu a vzpřímená stabilita/chůze. Skóre FARS-mNeuro nezahrnuje skóre subškály periferního nervového systému a atrofii a fascikulace obličeje a jazyka ze skóre subškály bulbární. Skóre se pohybuje od 0 (normální) do 93 (největší poškození).
26. týden
Změna ze základního stavu na týden 26 v celkovém skóre Friedreichovy ataxie (FARStot)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Hodnocení FARS zahrnuje neurologické příznaky, které specificky odrážejí nervové substráty postižené FA. Na základě neurologického vyšetření se hodnotí funkce bulbární, horní končetiny, dolní končetiny, periferního nervu a vzpřímená stabilita/chůze. Skóre FARStot se pohybuje od 0 (normální) do 125 (největší poškození). Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav, týden 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Amgen

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: MD, Amgen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. února 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. dubna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HZNP-ACT-301

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení