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Sicurezza, tollerabilità ed efficacia dell'aumento della dose di ACTIMMUNE® nell'atassia di Friedreich (STEADFAST)

25 novembre 2024 aggiornato da: Amgen

Studio randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, di efficacia, sicurezza e farmacocinetica di ACTIMMUNE® (interferone γ-1b) in bambini e giovani adulti con atassia di Friedreich

Lo scopo di questo studio di fase 3 randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo è valutare l'efficacia e la sicurezza di ACTIMMUNE® (interferone-γ 1b) nel trattamento dell'atassia di Friedreich (AF) e valutare la farmacocinetica (PK) di ACTIMMUNE® nei pazienti affetti da FA.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Studio con risultati completati acquisiti da Horizon nel 2024.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
92

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto e consenso del bambino, se applicabile.
  • FA confermata da test genetici con due ripetizioni guanina-adenina-adenina (GAA) espanse.
  • FA stadio funzionale da >1 a <5 e capacità di camminare per 25 piedi con o senza un dispositivo di assistenza.
  • Soggetto maschio o femmina di età compresa tra i 10 e i 25 anni compresi.
  • Se di sesso femminile, il soggetto non è in stato di gravidanza o in allattamento o intende rimanere incinta durante lo studio o entro 30 giorni dall'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un risultato negativo del test di gravidanza su siero allo screening, un risultato negativo del test di gravidanza sulle urine al basale e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio .

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia instabile che, secondo l'opinione dello sperimentatore, preclude la partecipazione allo studio.
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni prima della randomizzazione.
  • Una storia di abuso di sostanze.
  • Presenza di malattia cardiaca clinicamente significativa (come determinato dallo sperimentatore sulla base dei risultati dell'elettrocardiogramma [ECG] e dell'ecocardiogramma allo screening). Nello specifico, una frazione di eiezione <40% o un intervallo QT prolungato (>50% della durata del ciclo) comporterà l'esclusione. Se lo sperimentatore rileva altre anomalie clinicamente significative sull'ECG o sull'ecocardiogramma, il soggetto può essere idoneo se gli viene fornita l'autorizzazione da un cardiologo.
  • Storia di ipersensibilità all'interferone (IFN)-ɣ o ai prodotti derivati ​​da E. coli.
  • Presenza di malattia renale moderata o grave (clearance stimata della creatinina <50 ml/min) o malattia epatica (aspartato aminotransferasi [AST] o alanina aminotransferasi [ALT] > 2 volte il limite superiore della norma) come evidenziato dai risultati di laboratorio allo Screening.
  • Conta di globuli bianchi, emoglobina o conta piastrinica anomala clinicamente significativa, come evidenziato dai risultati dei test di laboratorio allo Screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Interferone γ-1b
Circa 45 partecipanti riceveranno dosi sottocutanee (SC) di ACTIMMUNE® 3 volte a settimana (TIW) per un totale di 26 settimane.
Droga: Interferone γ-1b
Si prevede che la dose del farmaco in studio venga aumentata su base settimanale durante le prime 4 settimane di trattamento (da 10 µg/m² a 25, 50 e 100 µg/m²). La dose può essere ridotta, interrotta o sospesa in base alla tollerabilità. Entro la settimana 13, tutti i partecipanti devono assumere una dose tollerata stabile del farmaco in studio per continuare la partecipazione allo studio; la dose potrebbe non essere ulteriormente aumentata dopo la settimana 13, tuttavia, potrebbe essere ridotta caso per caso per gestire gli eventi avversi correlati al farmaco (AE).
Altri nomi:
  • ACTIMMUNE®
Comparatore placebo: Placebo
Circa 45 partecipanti riceveranno dosi SC di placebo TIW per un totale di 26 settimane.
Droga: Placebo
Si prevede che il volume del placebo corrisponda al volume del farmaco in studio che verrebbe somministrato al partecipante se il partecipante fosse randomizzato al braccio del farmaco in studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 26 nella scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS)-punteggio mNeuro
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
La valutazione FARS include segni neurologici che riflettono in modo specifico i substrati neurali colpiti dall'AF. Sulla base di un esame neurologico, sono state valutate le funzioni bulbari, dell'arto superiore, dell'arto inferiore, dei nervi periferici e della stabilità eretta/andatura. Il punteggio FARS-mNeuro esclude il punteggio della sottoscala del sistema nervoso periferico e l'atrofia e le fascicolazioni facciali e della lingua dal punteggio della sottoscala bulbare. I punteggi vanno da 0 (normale) a 93 (la maggior compromissione). Un cambiamento negativo rispetto al basale è un miglioramento.
Basale, settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 26 nel punteggio delle attività della vita quotidiana (ADL).
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
I partecipanti e/o i loro caregiver hanno valutato 9 aree delle abilità della vita quotidiana (parlare, deglutire, tagliare il cibo e maneggiare gli utensili, vestirsi, igiene personale, cadere, camminare, qualità della posizione seduta e funzione della vescica) su una scala a 5 punti (0 =normale, 4=massima perdita di funzione) con incrementi consentiti di 0,5 se il partecipante o il caregiver sentiva fortemente che un compito rientra tra i 2 punteggi. I punteggi ADL possono variare da 0 (normale) a 36 (massima perdita di funzionalità). Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Basale, settimana 26
Variazione rispetto al basale alla settimana 26 nella camminata a tempo di 25 piedi (T25FW)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Il T25FW è una misura quantitativa della funzione degli arti inferiori. I partecipanti vengono indirizzati a 1 estremità di un percorso di 25 piedi chiaramente segnalato e istruiti a camminare per 25 piedi il più velocemente possibile, ma in sicurezza. Il compito viene immediatamente somministrato di nuovo facendo tornare indietro la stessa distanza e il punteggio per il test è la media delle 2 passeggiate (dopo la trasformazione reciproca). I partecipanti possono utilizzare dispositivi di assistenza durante l'esecuzione di questa attività, con lo stesso dispositivo di assistenza utilizzato a ogni valutazione. Una variazione negativa rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento.
Basale, settimana 26
Numero di FARS-mNeuro responder e non-responder alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
Un partecipante è stato considerato un responder se presentava un miglioramento (diminuzione) di almeno 3 punti rispetto al basale alla settimana 26 per il punteggio FARS-mNeuro. La valutazione FARS include segni neurologici che riflettono in modo specifico i substrati neurali colpiti dall'AF. Sulla base di un esame neurologico, sono state valutate le funzioni bulbari, dell'arto superiore, dell'arto inferiore, dei nervi periferici e della stabilità eretta/andatura. Il punteggio FARS-mNeuro esclude il punteggio della sottoscala del sistema nervoso periferico e l'atrofia e le fascicolazioni facciali e della lingua dal punteggio della sottoscala bulbare. I punteggi vanno da 0 (normale) a 93 (la maggior compromissione).
Settimana 26
Variazione dal basale alla settimana 26 nel punteggio totale della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARStot)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
La valutazione FARS include segni neurologici che riflettono in modo specifico i substrati neurali colpiti dall'AF. Sulla base di un esame neurologico, vengono valutate le funzioni bulbari, dell'arto superiore, dell'arto inferiore, dei nervi periferici e della stabilità/andatura eretta. I punteggi FARStot vanno da 0 (normale) a 125 (la maggior compromissione). Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Basale, settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Amgen

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 febbraio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 aprile 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 novembre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HZNP-ACT-301

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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