Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и эффективность увеличения дозы ACTIMMUNE® при атаксии Фридрейха (STEADFAST)

25 ноября 2024 г. обновлено: Amgen

Рандомизированное многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование эффективности, безопасности и фармакокинетики ACTIMMUNE® (интерферон γ-1b) у детей и молодых людей с атаксией Фридрейха

Целью этого рандомизированного, многоцентрового, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования фазы 3 является оценка эффективности и безопасности ACTIMMUNE® (интерферон-γ 1b) при лечении атаксии Фридрейха (ФА) и оценка фармакокинетического (ФК) характеристики ACIMMUNE® у пациентов с FA.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Исследование с завершенными результатами, полученными от Horizon в 2024 году.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
92

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 25 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие и согласие ребенка, если применимо.
  • FA подтверждена генетическим тестированием с двумя расширенными гуанин-аденин-адениновыми (GAA) повторами.
  • Функциональная стадия FA от >1 до <5 и способность пройти 25 футов с вспомогательным устройством или без него.
  • Субъект мужского или женского пола в возрасте от 10 до 25 лет включительно.
  • Если женщина, субъект не беременен, не кормит грудью и не собирается забеременеть во время исследования или в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке при скрининге, отрицательный результат теста на беременность в моче на исходном уровне и согласиться использовать надежный метод контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. .

Критерий исключения:

  • Любое нестабильное заболевание, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
  • Использование любого исследуемого продукта в течение 30 дней до рандомизации.
  • История злоупотребления психоактивными веществами.
  • Наличие клинически значимого сердечного заболевания (определяется исследователем на основании результатов электрокардиограммы [ЭКГ] и эхокардиограммы при скрининге). В частности, фракция выброса <40% или удлиненный интервал QT (>50% продолжительности цикла) приведут к исключению. Если исследователь отмечает какие-либо другие клинически значимые отклонения на ЭКГ или эхокардиограмме, субъект может иметь право на участие, если ему предоставлено разрешение кардиолога.
  • История гиперчувствительности к интерферону (IFN)-ɣ или продуктам, полученным из E. coli.
  • Наличие умеренной или тяжелой почечной недостаточности (оценочный клиренс креатинина <50 мл/мин) или заболевания печени (аспартатаминотрансфераза [АСТ] или аланинаминотрансфераза [АЛТ] более чем в 2 раза превышает верхнюю границу нормы), о чем свидетельствуют лабораторные результаты при скрининге.
  • Клинически значимое аномальное количество лейкоцитов, гемоглобина или тромбоцитов, о чем свидетельствуют результаты лабораторных анализов при скрининге.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Интерферон γ-1b
Приблизительно 45 участников получат подкожные (п/к) дозы ACTIMMUNE® 3 раза в неделю (ТРН) в общей сложности на 26 недель.
Лекарство: Интерферон γ-1b
Дозу исследуемого препарата планируется увеличивать еженедельно в течение первых 4 недель лечения (с 10 мкг/м² до 25, 50 и 100 мкг/м²). Доза может быть уменьшена, прервана или отложена в зависимости от переносимости. К 13-й неделе все участники должны принимать стабильную переносимую дозу исследуемого препарата, чтобы продолжить участие в исследовании; доза не может быть дополнительно увеличена после 13-й недели, однако она может быть уменьшена в каждом конкретном случае для лечения нежелательных явлений, связанных с приемом препарата (НЯ).
Другие имена:
  • АКТИМУН®
Плацебо Компаратор: Плацебо
Приблизительно 45 участников будут получать подкожные дозы плацебо ТРН в течение 26 недель.
Лекарство: Плацебо
Планируется, что объем плацебо будет соответствовать объему исследуемого препарата, который будет дан участнику, если участник будет рандомизирован в группу с исследуемым препаратом.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по шкале оценки атаксии Фридрейха (FARS) по шкале mNeuro по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Оценка FARS включает неврологические признаки, которые специфически отражают нервные субстраты, затронутые FA. На основании неврологического осмотра оценивались бульбарные, верхние и нижние конечности, периферические нервы и функции устойчивости в вертикальном положении/походки. Шкала FARS-mNeuro исключает подшкалу периферической нервной системы, а также атрофию лица и языка и фасцикуляции из бульбарной подшкалы. Оценки варьируются от 0 (норма) до 93 (максимальное ухудшение). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем является улучшением.
Исходный уровень, неделя 26

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателя повседневной активности (ADL) по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Участники и/или лица, осуществляющие уход за ними, оценивали 9 областей повседневных жизненных навыков (речь, глотание, нарезание пищи и обращение с посудой, одевание, личная гигиена, падение, ходьба, качество сидячего положения и функция мочевого пузыря) по 5-балльной шкале (0). = нормально, 4 = наибольшая потеря функции) с допустимым шагом 0,5, если участник или лицо, осуществляющее уход, твердо чувствовало, что задача находится между 2 баллами. Показатели ADL могут варьироваться от 0 (норма) до 36 (наибольшая потеря функции). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 26 неделе в ходьбе на 25 футов на время (T25FW)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
T25FW является количественным показателем функции нижних конечностей. Участников направляют к 1 концу четко обозначенного 25-футового маршрута и просят пройти 25 футов как можно быстрее, но безопасно. Задание немедленно выполняется снова, когда участник возвращается на то же расстояние, а оценка за тест представляет собой среднее значение двух прогулок (после взаимного преобразования). Участники могут использовать вспомогательные устройства при выполнении этого задания, причем одно и то же вспомогательное устройство используется при каждой оценке. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Исходный уровень, неделя 26
Количество респондеров и нереспондеров FARS-mNeuro на 26-й неделе
Временное ограничение: Неделя 26
Участник считался ответившим, если у него было улучшение (снижение) не менее чем на 3 балла по сравнению с исходным уровнем на 26 неделе по шкале FARS-mNeuro. Оценка FARS включает неврологические признаки, которые специфически отражают нервные субстраты, затронутые FA. На основании неврологического осмотра оценивались бульбарные, верхние и нижние конечности, периферические нервы и функции устойчивости в вертикальном положении/походки. Шкала FARS-mNeuro исключает подшкалу периферической нервной системы, а также атрофию лица и языка и фасцикуляции из бульбарной подшкалы. Оценки варьируются от 0 (норма) до 93 (максимальное ухудшение).
Неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 26-й неделей общего балла по шкале оценки атаксии Фридрейха (FARStot)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Оценка FARS включает неврологические признаки, которые специфически отражают нервные субстраты, затронутые FA. На основании неврологического осмотра оцениваются бульбарные, верхние и нижние конечности, периферические нервы и функции устойчивости в вертикальном положении/походки. Показатели FARStot варьируются от 0 (норма) до 125 (максимальное ухудшение). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Исходный уровень, неделя 26

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Amgen

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: MD, Amgen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 июня 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 ноября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 ноября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
12 февраля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
14 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 ноября 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • HZNP-ACT-301

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками