Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og effekt av ACTIMMUNE® doseeskalering ved Friedreichs ataksi (STEADFAST)

25. november 2024 oppdatert av: Amgen

Randomisert, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, effekt, sikkerhet og farmakokinetisk studie av ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) hos barn og unge voksne med Friedreichs ataksi

Formålet med denne fase 3 randomiserte, multisenter, dobbeltblinde, placebokontrollerte studien er å evaluere effekten og sikkerheten til ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) i behandlingen av Friedreichs ataksi (FA) og å evaluere farmakokinetikken. (PK) karakteristikker av ACTIMMUNE® hos FA-pasienter.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Studie med fullførte resultater hentet fra Horizon i 2024.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
92

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke og samtykke fra barn, hvis aktuelt.
  • FA bekreftet ved genetisk testing med to utvidede guanin-adenin-adenin (GAA) gjentakelser.
  • FA funksjonsstadium på >1 til <5 og evne til å gå 25 fot med eller uten hjelpemiddel.
  • Mann eller kvinne mellom 10 og 25 år inkludert.
  • Hvis kvinnen er kvinne, er forsøkspersonen ikke gravid eller ammer eller har til hensikt å bli gravid under studien, eller innen 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha et negativt serumgraviditetstestresultat ved screening, et negativt uringraviditetstestresultat ved baseline, og samtykke i å bruke en pålitelig prevensjonsmetode gjennom hele studien og i 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet .

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ustabil sykdom som etter etterforskerens mening utelukker deltakelse i studien.
  • Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt innen 30 dager før randomisering.
  • En historie med rusmisbruk.
  • Tilstedeværelse av klinisk signifikant hjertesykdom (som bestemt av etterforskeren basert på elektrokardiogram [EKG] og ekkokardiogramresultater ved screening). Spesielt vil en ejeksjonsfraksjon på <40 % eller et forlenget QT-intervall (>50 % av syklusvarigheten) resultere i ekskludering. Hvis etterforskeren registrerer andre klinisk signifikante abnormiteter på EKG eller ekkokardiogram, kan forsøkspersonen være kvalifisert hvis de får godkjenning fra en kardiolog.
  • Anamnese med overfølsomhet overfor interferon (IFN)-ɣ eller E. coli-avledede produkter.
  • Tilstedeværelse av moderat eller alvorlig nyresykdom (estimert kreatininclearance <50 ml/min) eller leversykdom (aspartataminotransferase [AST] eller alaninaminotransferase [ALT] >2 ganger øvre normalgrense) som vist av laboratorieresultater ved screening.
  • Klinisk signifikant unormalt antall hvite blodlegemer, hemoglobin- eller blodplatetall som dokumentert av laboratorietestresultater ved screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Interferon y-lb
Omtrent 45 deltakere vil motta subkutane (SC) doser av ACTIMMUNE® 3 ganger i uken (TIW) i totalt 26 uker.
Legemiddel: Interferon y-lb
Studiemedikamentdosen er planlagt å økes på ukentlig basis i løpet av de første 4 ukene av behandlingen (fra 10 µg/m² til 25, 50 og 100 µg/m²). Dosen kan reduseres, avbrytes eller holdes basert på toleranse. Innen uke 13 skal alle deltakere ha en stabil tolerert dose av studiemedikamentet for å fortsette studiedeltakelsen; dosen kan ikke økes ytterligere etter uke 13, men den kan reduseres fra sak til sak for å håndtere legemiddelrelaterte bivirkninger (AE).
Andre navn:
  • ACTIMMUNE®
Placebo komparator: Placebo
Omtrent 45 deltakere vil motta SC-doser med placebo TIW i totalt 26 uker.
Legemiddel: Placebo
Volumet av placebo er planlagt å samsvare med volumet av studiemedikamentet som ville blitt gitt til deltakeren dersom deltakeren ble randomisert til studiemedikamentarmen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 26 i Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)-mNeuro Score
Tidsramme: Baseline, uke 26
FARS-vurderingen inkluderer nevrologiske tegn som spesifikt gjenspeiler nevrale substrater påvirket i FA. Basert på en nevrologisk undersøkelse ble bulbar, øvre lem, underekstremitet, perifer nerve og oppreist stabilitet/gangfunksjon vurdert. FARS-mNeuro-skåren ekskluderer subskalaen for det perifere nervesystemet og ansikts- og tungeatrofien og fascikulasjonene fra den bulbære subskalaen. Poeng varierer fra 0 (normal) til 93 (mest svekkelse). En negativ endring fra baseline er en forbedring.
Baseline, uke 26

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 26 i Activities of Daily Living (ADL).
Tidsramme: Baseline, uke 26
Deltakere og/eller deres omsorgspersoner vurderte 9 områder av dagliglivsferdigheter (tale, svelge, kutte mat og håndtere redskaper, påkledning, personlig hygiene, fall, gange, kvalitet på sittestilling og blærefunksjon) på en 5-punkts skala (0 =normal, 4=størst funksjonstap) med tillatte økninger på 0,5 dersom deltakeren eller omsorgspersonen sterkt følte at en oppgave faller mellom 2 poeng. ADL-score kan variere fra 0 (normal) til 36 (størst funksjonstap). En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline ved uke 26 i tidsbestemt 25-fots gange (T25FW)
Tidsramme: Baseline, uke 26
T25FW er et kvantitativt mål på funksjon i nedre ekstremiteter. Deltakerne blir henvist til den ene enden av en tydelig merket 25 fots bane og instruert om å gå 25 fot så raskt som mulig, men trygt. Oppgaven administreres umiddelbart igjen ved at deltakeren går tilbake samme avstand, og poengsummen for testen er gjennomsnittet av de 2 turene (etter gjensidig transformasjon). Deltakerne kan bruke hjelpemidler når de utfører denne oppgaven, med samme hjelpemiddel som brukes ved hver vurdering. En negativ endring fra Baseline indikerer bedring.
Baseline, uke 26
Antall FARS-mNeuro-respondere og ikke-respondere ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
En deltaker ble ansett som en responder hvis de hadde en forbedring (reduksjon) på minst 3 poeng fra baseline ved uke 26 for FARS-mNeuro-poengsummen. FARS-vurderingen inkluderer nevrologiske tegn som spesifikt gjenspeiler nevrale substrater påvirket i FA. Basert på en nevrologisk undersøkelse ble bulbar, øvre lem, underekstremitet, perifer nerve og oppreist stabilitet/gangfunksjon vurdert. FARS-mNeuro-skåren ekskluderer subskalaen for det perifere nervesystemet og ansikts- og tungeatrofien og fascikulasjonene fra den bulbære subskalaen. Poeng varierer fra 0 (normal) til 93 (mest svekkelse).
Uke 26
Endring fra baseline til uke 26 i Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score (FARStot)
Tidsramme: Baseline, uke 26
FARS-vurderingen inkluderer nevrologiske tegn som spesifikt gjenspeiler nevrale substrater påvirket i FA. Basert på en nevrologisk undersøkelse vurderes bulbar, overekstremitet, underekstremitet, perifer nerve, og oppreist stabilitet/gangfunksjon. FARStot-score varierer fra 0 (normal) til 125 (mest svekkelse). En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Baseline, uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Amgen

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: MD, Amgen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. november 2016

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. februar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. april 2015

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. november 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • HZNP-ACT-301

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger